Étude sur la substitution de la lectine liant le mannane (MBL) chez les enfants déficients en MBL atteints de neutropénie induite par la chimiothérapie
29 août 2007 mis à jour par: Prothya Biosolutions
Étude de phase II sur la substitution de la lectine liant le mannane (MBL) chez des enfants déficients en MBL atteints de neutropénie induite par la chimiothérapie
La pharmacocinétique et les effets cliniques et biologiques de la thérapie de remplacement de la MBL chez les enfants déficients en MBL pendant la neutropénie induite par la chimiothérapie ont été étudiés.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Mannan Binding Lectin (MBL) est un membre de la voie de la lectine du système du complément et joue un rôle important dans le système immunitaire inné. Le remplacement de la MBL chez les enfants déficients en MBL atteints de neutropénie induite par la chimiothérapie représente une nouvelle approche pour réduire le risque d'épisodes fébriles, d'hospitalisation, d'utilisation prolongée d'antibiotiques par voie intraveineuse et d'infections graves.
L'objectif de l'étude de phase II est de trouver des preuves de la prédiction correcte des taux plasmatiques de MBL nécessaires aux effets cliniques et à l'efficacité biologique, de confirmer le schéma posologique nécessaire pour atteindre les taux plasmatiques de MBL requis et de reconfirmer l'innocuité et l'absence d'effets secondaires. -effets.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
12
Phase
- Phase 2
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Amsterdam, Pays-Bas, 1105 AZ
- Academic Medical Centre
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Rotterdam, Pays-Bas, 3015 GD
- Erasmus Medical Centre
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Pas plus vieux que 10 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critère d'intégration:
- Enfants âgés de 0 à 12 ans, pendant la chimiothérapie et susceptibles de devenir neutropéniques
- Déficit en MBL par génotype ou phénotype (< 100 ng/ml)
- Consentement éclairé et assentiment du patient et/ou du représentant légal
Critère d'exclusion:
- Incapacité ou refus de se conformer au protocole ou incapacité probable de terminer la période d'étude
- Réactions allergiques connues au MBL et à d'autres produits plasmatiques humains
- Participation à d'autres études de médicaments expérimentaux au cours du dernier mois
- Anomalies cliniquement pertinentes dans : les immunoglobulines sériques IgG, IgA, IgM ; numération globulaire; facteurs de complément mesurés par AP50, CH50 ; numération des protéines et des cellules dans l'urine ; la créatinine sérique et les enzymes hépatiques, telles que déterminées en routine pour les soins réguliers aux patients.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: La prévention
- Répartition: Non randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: UN
MBL jusqu'à ce que le nombre absolu de neutrophiles (ANC) du patient soit supérieur à 500/microL de sang.
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Dose de MBL à un intervalle de dose deux fois par semaine (3 ou 4 jours) : 0,2 mg/kg, pour un intervalle de 3 jours ; 0,3 mg/kg, pour un intervalle de 4 jours
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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pharmacocinétique de la MBL
Délai: jusqu'à ce que le nombre absolu de neutrophiles (ANC) du patient soit supérieur à 500/uL de sang.
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jusqu'à ce que le nombre absolu de neutrophiles (ANC) du patient soit supérieur à 500/uL de sang.
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Délai |
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jours de fièvre
Délai: jusqu'à ce que le nombre absolu de neutrophiles (ANC) du patient soit supérieur à 500/uL de sang.
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jusqu'à ce que le nombre absolu de neutrophiles (ANC) du patient soit supérieur à 500/uL de sang.
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jours d'hospitalisation
Délai: jusqu'à ce que le nombre absolu de neutrophiles (ANC) du patient soit supérieur à 500/uL de sang.
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jusqu'à ce que le nombre absolu de neutrophiles (ANC) du patient soit supérieur à 500/uL de sang.
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utilisation d'antibiotiques ou de médicaments antifongiques
Délai: jusqu'à ce que le nombre absolu de neutrophiles (ANC) du patient soit supérieur à 500/uL de sang.
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jusqu'à ce que le nombre absolu de neutrophiles (ANC) du patient soit supérieur à 500/uL de sang.
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nombre et type d'infections
Délai: jusqu'à ce que le nombre absolu de neutrophiles (ANC) du patient soit supérieur à 500/uL de sang.
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jusqu'à ce que le nombre absolu de neutrophiles (ANC) du patient soit supérieur à 500/uL de sang.
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Capacité opsonisante dépendante de la MBL in vitro
Délai: jusqu'à ce que le nombre absolu de neutrophiles (ANC) du patient soit supérieur à 500/uL de sang.
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jusqu'à ce que le nombre absolu de neutrophiles (ANC) du patient soit supérieur à 500/uL de sang.
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sécurité et incidence des effets secondaires
Délai: jusqu'à ce que le nombre absolu de neutrophiles (ANC) du patient soit supérieur à 500/uL de sang.
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jusqu'à ce que le nombre absolu de neutrophiles (ANC) du patient soit supérieur à 500/uL de sang.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: T W Kuijpers, MD, PdD, Dept. of Paediatric Immunology, AMC, Amsterdam, The Netherlands
- Chercheur principal: H N Caron, Dept of Paediatric Oncology, AMC, Amsterdam, The Netherlands
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
1 avril 2004
Achèvement de l'étude (Réel)
1 octobre 2006
Dates d'inscription aux études
Première soumission
29 août 2005
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
29 août 2005
Première publication (Estimation)
30 août 2005
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
30 août 2007
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
29 août 2007
Dernière vérification
1 août 2007
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- KB2003.02
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