Onderzoek naar vervanging van Mannan-bindend lectine (MBL) bij MBL-deficiënte kinderen met door chemotherapie geïnduceerde neutropenie
29 augustus 2007 bijgewerkt door: Prothya Biosolutions
Fase II-studie naar vervanging van Mannan-bindend lectine (MBL) bij MBL-deficiënte kinderen met door chemotherapie geïnduceerde neutropenie
De farmacokinetiek en klinische en biologische effecten van MBL-substitutietherapie bij MBL-deficiënte kinderen tijdens door chemotherapie geïnduceerde neutropenie werden bestudeerd.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Mannan Binding Lectine (MBL) is een lid van de lectineroute van het complementsysteem en speelt een belangrijke rol in het aangeboren immuunsysteem. MBL-vervanging bij MBL-deficiënte kinderen met door chemotherapie geïnduceerde neutropenie vertegenwoordigt een nieuwe aanpak om het risico op koortsepisoden, ziekenhuisopname, langdurig gebruik van intraveneuze antibiotica en ernstige infecties te verlagen.
Het doel van de fase II-studie is om bewijs te vinden voor de correcte voorspelling van plasmaspiegels van MBL die nodig zijn voor klinische effecten en biologische werkzaamheid, om het doseringsregime te bevestigen dat nodig is om de vereiste MBL-plasmaspiegels te bereiken, en om de veiligheid en het ontbreken van bijwerkingen te herbevestigen. -Effecten.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
12
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
Amsterdam, Nederland, 1105 AZ
- Academic Medical Centre
-
Rotterdam, Nederland, 3015 GD
- Erasmus Medical Centre
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 10 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Kinderen van 0 - 12 jaar, tijdens chemotherapie, en naar verwachting neutropenisch
- MBL-deficiëntie per genotype of fenotype (< 100 ng/ml)
- Geïnformeerde toestemming en instemming van patiënt en/of wettelijke vertegenwoordiger
Uitsluitingscriteria:
- Onvermogen of onwil om te voldoen aan het protocol of waarschijnlijk onvermogen om de studieperiode te voltooien
- Bekende allergische reacties op MBL en andere menselijke plasmaproducten
- Deelname aan andere onderzoeken naar geneesmiddelen in de afgelopen maand
- Klinisch relevante afwijkingen in: serumimmunoglobulinen IgG, IgA, IgM; bloedtellingen; complementfactoren gemeten door AP50, CH50; eiwit- en celtellingen in de urine; serumcreatinine en leverenzymen, zoals routinematig bepaald voor reguliere patiëntenzorg.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Preventie
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: A
MBL totdat het absolute aantal neutrofielen (ANC) van de patiënt hoger is dan 500/microL bloed.
|
MBL-dosis met een dosisinterval van tweemaal per week (3 of 4 dagen): 0,2 mg/kg, voor een interval van 3 dagen; 0,3 mg/kg, voor een interval van 4 dagen
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
farmacokinetiek van MBL
Tijdsspanne: totdat het absolute aantal neutrofielen (ANC) van de patiënt hoger is dan 500/uL bloed.
|
totdat het absolute aantal neutrofielen (ANC) van de patiënt hoger is dan 500/uL bloed.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
dagen koorts
Tijdsspanne: totdat het absolute aantal neutrofielen (ANC) van de patiënt hoger is dan 500/uL bloed.
|
totdat het absolute aantal neutrofielen (ANC) van de patiënt hoger is dan 500/uL bloed.
|
|
dagen ziekenhuisopname
Tijdsspanne: totdat het absolute aantal neutrofielen (ANC) van de patiënt hoger is dan 500/uL bloed.
|
totdat het absolute aantal neutrofielen (ANC) van de patiënt hoger is dan 500/uL bloed.
|
|
gebruik van antibiotica of antischimmelmiddelen
Tijdsspanne: totdat het absolute aantal neutrofielen (ANC) van de patiënt hoger is dan 500/uL bloed.
|
totdat het absolute aantal neutrofielen (ANC) van de patiënt hoger is dan 500/uL bloed.
|
|
aantal en soort infecties
Tijdsspanne: totdat het absolute aantal neutrofielen (ANC) van de patiënt hoger is dan 500/uL bloed.
|
totdat het absolute aantal neutrofielen (ANC) van de patiënt hoger is dan 500/uL bloed.
|
|
MBL-afhankelijke opsoniserende capaciteit in vitro
Tijdsspanne: totdat het absolute aantal neutrofielen (ANC) van de patiënt hoger is dan 500/uL bloed.
|
totdat het absolute aantal neutrofielen (ANC) van de patiënt hoger is dan 500/uL bloed.
|
|
veiligheid en incidentie van bijwerkingen
Tijdsspanne: totdat het absolute aantal neutrofielen (ANC) van de patiënt hoger is dan 500/uL bloed.
|
totdat het absolute aantal neutrofielen (ANC) van de patiënt hoger is dan 500/uL bloed.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: T W Kuijpers, MD, PdD, Dept. of Paediatric Immunology, AMC, Amsterdam, The Netherlands
- Hoofdonderzoeker: H N Caron, Dept of Paediatric Oncology, AMC, Amsterdam, The Netherlands
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start
1 april 2004
Studie voltooiing (Werkelijk)
1 oktober 2006
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
29 augustus 2005
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
29 augustus 2005
Eerst geplaatst (Schatting)
30 augustus 2005
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Schatting)
30 augustus 2007
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
29 augustus 2007
Laatst geverifieerd
1 augustus 2007
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- KB2003.02
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .