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Étude de la thérapie de remplacement enzymatique GA-GCB chez des patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 précédemment traités par l'imiglucérase

26 mai 2021 mis à jour par: Shire

Une étude multicentrique ouverte sur la thérapie de remplacement enzymatique de la glucocérébrosidase humaine (GA-GCB) Gene-Activated® chez des patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 précédemment traités par l'imiglucérase

La maladie de Gaucher est un trouble rare du stockage lysosomal causé par le déficit de l'enzyme glucocérébrosidase (GCB). En raison du déficit en GCB fonctionnel, le glucocérébroside s'accumule dans les macrophages, entraînant un engorgement cellulaire, une organomégalie et un dysfonctionnement du système organique. Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité d'une administration toutes les deux semaines de GA-GCB (vélaglucérase alfa) chez des participants atteints de la maladie de Gaucher de type 1 qui ont déjà été traités par l'imiglucérase.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La maladie de Gaucher de type 1, la forme la plus courante, représente plus de 90 % de tous les cas et n'implique pas le SNC. Les manifestations typiques de la maladie de Gaucher de type 1 comprennent l'hépatomégalie, la splénomégalie, la thrombocytopénie, les tendances hémorragiques, l'anémie, l'hypermétabolisme, la pathologie squelettique, le retard de croissance, les maladies pulmonaires et la diminution de la qualité de vie. La glucocérébrosidase humaine Gene-Activated® (GA-GCB; vélaglucérase alfa) est produite dans une lignée cellulaire humaine continue à l'aide d'une technologie exclusive d'activation de gènes et possède une séquence d'acides aminés identique à l'enzyme humaine naturelle. Le GA-GCB contient des résidus de mannose terminaux qui ciblent l'enzyme sur les macrophages, les cellules cibles primaires de la maladie de Gaucher. Cette étude a été conçue pour déterminer l'innocuité du GA-GCB chez les hommes, les femmes et les enfants atteints de la maladie de Gaucher de type 1 qui ont déjà été traités par l'imiglucérase. La durée du traitement de chaque participant sera de 12 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

40

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Zaragoza, Espagne, 500009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Pologne
      • Warszawa, Pologne
        • Children's Memorial Health Institute
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • The Royal Free Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Regional Metabolic Center
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
        • Feinberg School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinic
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • NYU School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
        • Cincinatti Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • Medical Genetics/Pediatrics
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT, ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Comprend :

  • Le participant a un diagnostic documenté de la maladie de Gaucher de type 1, tel que déterminé par une activité déficiente de la glucocérébrosidase (GCB) par rapport à la normale telle que mesurée dans les leucocytes ou par analyse de génotype et le participant/tuteur légal est disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit avant de commencer toute procédure liée à l'étude
  • Le participant a reçu un traitement constant avec de l'imiglucérase à une dose ≤ 60 U/kg et ≥ 15 U/kg toutes les deux semaines pendant au moins 30 mois consécutifs. Les participants positifs aux anticorps anti-imiglucérase seront autorisés à participer à cette étude
  • Le participant a au moins 2 ans
  • Les participantes en âge de procréer acceptent d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable. Les participants masculins doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable
  • Le participant doit être suffisamment coopératif pour participer à l'étude, tel que jugé par l'investigateur.

Critère d'exclusion:

Comprend :

  • Le participant a la maladie de Gaucher de type 2 ou 3 ou est suspecté d'avoir la maladie de Gaucher de type 3
  • Le participant a reçu un traitement avec un médicament ou un dispositif expérimental dans les 30 jours précédant l'entrée à l'étude ; une telle utilisation pendant l'étude n'est pas autorisée
  • Le participant est séropositif
  • Le participant est positif pour l'hépatite B/C
  • Le participant présente une anémie liée à une carence soutenue en fer, en acide folique et/ou en vitamine B12 pendant le dépistage
  • Le participant, le(s) parent(s) du participant ou le(s) tuteur(s) légal(aux) du participant est/sont incapable(s) de comprendre la nature, la portée et les conséquences possibles de l'étude
  • Le participant a une comorbidité importante qui pourrait affecter les données de l'étude ou confondre les résultats de l'étude
  • Le participant est incapable de se conformer au protocole ou est autrement peu susceptible de terminer l'étude, tel que déterminé par l'investigateur
  • Le participant a subi une réaction anaphylactique/anaphylactoïde pendant le traitement par l'imiglucérase
  • Le participant a reçu du miglustat au cours des 6 mois précédant l'inscription à l'étude
  • Le participant a un infarctus de la rate actif et cliniquement significatif
  • Le participant présente une nécrose osseuse active et progressive
  • Le participant est une femme enceinte et/ou allaitante

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: GA-GCB (vélaglucérase alfa)
15-60 U/kg, toutes les deux semaines par perfusion intraveineuse
Biologique: GA-GCB (vélaglucérase alfa)
15-60 U/kg, toutes les deux semaines par perfusion intraveineuse
Autres noms:
  • VPRIV®
  • GA-GCB
  • glucocérébrosidase humaine gene-activated®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Participants ayant subi au moins un événement indésirable
Délai: Semaine 53
L'innocuité a été évaluée tout au long de l'étude par des évaluations comprenant les événements indésirables, l'utilisation concomitante de médicaments et les signes vitaux. Évaluations de sécurité supplémentaires, y compris ECG à 12 dérivations, examens physiques, tests de laboratoire clinique et détermination de la présence d'anticorps anti-vélaglucérase alfa. Reportez-vous à la section Effets indésirables pour plus de détails.
Semaine 53

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la valeur initiale à la semaine 53 de la concentration d'hémoglobine
Délai: Semaine 53
Semaine 53
Changement en pourcentage de la ligne de base à la semaine 53 dans la numération plaquettaire
Délai: Semaine 53
Semaine 53
Variation en pourcentage entre le départ et la semaine 51 du volume hépatique normalisé
Délai: Semaine 51
Le volume du foie a été normalisé pour le pourcentage (%) du poids corporel. Taille du foie par rapport au poids corporel = (volume du foie [cc]/poids corporel [kg])*100
Semaine 51
Changement en pourcentage entre le départ et la semaine 51 du volume de rate normalisé
Délai: Semaine 51
Le volume de la rate a été normalisé pour le pourcentage (%) du poids corporel. Taille de la rate par rapport au poids corporel = (volume de la rate [cc]/poids corporel [kg])*100
Semaine 51

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

25 juillet 2007

Achèvement primaire (RÉEL)

26 juin 2009

Achèvement de l'étude (RÉEL)

26 juin 2009

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 mai 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 mai 2007

Première publication (ESTIMATION)

25 mai 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

10 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

26 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TKT034
  • 2006-006304-11 (EUDRACT_NUMBER)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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