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Une étude sur la thérapie de remplacement enzymatique de la glucocérébrosidase humaine (GA-GCB) Gene-Activated® dans la maladie de Gaucher

28 juin 2021 mis à jour par: Shire

Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, en groupes parallèles et à deux doses sur la thérapie de remplacement enzymatique de la glucocérébrosidase humaine Gene-Activated® (GA-GCB) chez des patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1

La maladie de Gaucher est un trouble rare du stockage lysosomal causé par le déficit de l'enzyme glucocérébrosidase (GCB). En raison de cette déficience en GCB fonctionnel, le glucocérébroside s'accumule dans les macrophages, entraînant un engorgement cellulaire, une organomégalie et un dysfonctionnement du système organique. Le but de cette étude est d'évaluer l'efficacité d'une administration toutes les deux semaines de glucocérébrosidase humaine Gene-Activated® (GA-GCB, vélagucérase alfa) à des doses de 45 et 60 U/kg chez des patients naïfs de traitement atteints de la maladie de Gaucher de type 1.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La maladie de Gaucher de type 1, la forme la plus courante, représente plus de 90 % de tous les cas et n'implique pas le système nerveux central (SNC). Les manifestations typiques de la maladie de Gaucher de type 1 comprennent l'hépatomégalie, la splénomégalie, la thrombocytopénie, les tendances hémorragiques, l'anémie, l'hypermétabolisme, la pathologie squelettique, le retard de croissance, les maladies pulmonaires et la diminution de la qualité de vie. La glucocérébrosidase humaine Gene-Activated® (GA-GCB; vélaglucérase alfa) est produite dans une lignée cellulaire humaine continue à l'aide d'une technologie exclusive d'activation de gènes et possède une séquence d'acides aminés identique à l'enzyme humaine naturelle. La vélaglucérase alfa contient des résidus de mannose terminaux qui ciblent l'enzyme sur les macrophages, les principales cellules cibles de la maladie de Gaucher. Cette étude a été conçue pour déterminer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique du GA-GCB chez les hommes, les femmes et les enfants atteints de la maladie de Gaucher de type 1. La durée de traitement de chaque patient était de 12 mois.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

25

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Argentine
      • Buenos Aires, Argentine
        • Hipolito Yrigoyen
  • Fédération Russe
      • Moscow, Fédération Russe
        • National Research Center for Haematology
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Paraguay
      • Asuncion, Paraguay
        • Sociedad Espanola de Socorros Mutuos
  • Tunisie
      • Tunis, Tunisie
        • La Rabta Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

7 mois et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient a un diagnostic documenté de la maladie de Gaucher de type 1, tel que déterminé par une activité déficiente de la glucocérébrosidase (GCB) par rapport à la normale telle que mesurée dans les leucocytes ou par analyse de génotype et est disposé et capable de fournir un consentement éclairé écrit avant d'initier toute étude procédures liées
  • Le patient a au moins 2 ans
  • Le patient a une anémie liée à la maladie de Gaucher et
  • Le patient a au moins une splénomégalie modérée ou
  • Le patient a une thrombocytopénie liée à la maladie de Gaucher ou
  • Le patient a un foie hypertrophié facilement palpable
  • Le patient n'a pas reçu de traitement pour la maladie de Gaucher dans les 30 mois précédant l'entrée dans l'étude
  • Les patientes en âge de procréer acceptent d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable. Les patients de sexe masculin doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable.
  • Le patient doit être suffisamment coopératif pour participer à l'étude, tel que jugé par l'investigateur.

Critère d'exclusion:

Comprend :

  • Le patient a la maladie de Gaucher de type 2 ou 3 ou est suspecté d'avoir la maladie de Gaucher de type 3
  • Le patient est positif pour les anticorps à l'imiglucérase lors du dépistage ou a subi une réaction anaphylactique à l'imiglucérase
  • Le patient a reçu un traitement avec un médicament ou un dispositif expérimental dans les 30 jours précédant l'entrée à l'étude
  • Le patient est positif au virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Le patient est hépatite positif
  • Le patient présente une anémie soutenue en fer, en acide folique et/ou en vitamine B12 pendant le dépistage
  • Le patient, le(s) parent(s) du patient ou le(s) tuteur(s) légal(aux) du patient est/sont incapable(s) de comprendre la nature, la portée et les conséquences possibles de l'étude
  • Le patient a une ou des comorbidités importantes qui pourraient affecter les données de l'étude ou confondre les résultats de l'étude
  • La patiente est une femme enceinte et/ou allaitante
  • Le patient est incapable de se conformer au protocole ou il est peu probable qu'il termine l'étude, tel que déterminé par l'investigateur

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: VPRIV®-45 U/kg, IV, toutes les deux semaines
VPRIV® (vélaglucérase alfa, glucocérébrosidase humaine Gene Activated®, GA-GCB)
Biologique: VPRIV®,
Perfusion intraveineuse (IV), toutes les deux semaines via une perfusion intraveineuse pendant 12 mois
Autres noms:
  • vélaglucérase alfa
  • VPRIV®
  • GA-GCB
  • Glucocérébrosidase humaine Gene-activated®
Expérimental: VPRIV®-60 U/kg, IV, toutes les deux semaines
VPRIV® (vélaglucérase alfa, glucocérébrosidase humaine Gene Activated®, GA-GCB)
Biologique: VPRIV®,
Perfusion intraveineuse (IV), toutes les deux semaines via une perfusion intraveineuse pendant 12 mois
Autres noms:
  • vélaglucérase alfa
  • VPRIV®
  • GA-GCB
  • Glucocérébrosidase humaine Gene-activated®

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la concentration d'hémoglobine de la ligne de base à 12 mois pour le groupe de traitement de 60 U/kg.
Délai: Semaine 53
Critère d'évaluation de l'efficacité
Semaine 53

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la valeur initiale à 12 mois de la concentration d'hémoglobine dans le groupe de traitement de 45 U/kg
Délai: Semaine 53
Semaine 53
Changement de la ligne de base à 12 mois dans la numération plaquettaire pour chaque groupe de traitement.
Délai: Semaine 53
population en intention de traiter (ITT)
Semaine 53
Modification du volume hépatique normalisé (pourcentage de poids corporel) entre le départ et 12 mois pour chaque groupe de traitement (mesuré par imagerie par résonance magnétique (IRM)
Délai: Semaine 51
Le volume du foie a été normalisé en pourcentage du poids corporel pour chaque bras de traitement. Taille du foie par rapport au poids corporel = (volume du foie [cc]/poids corporel [kg])*100
Semaine 51
Changement de la ligne de base à 12 mois du volume de rate normalisé (pourcentage de poids corporel) pour chaque groupe de traitement (mesuré par imagerie par résonance magnétique (IRM))
Délai: Semaine 51
12 patients du groupe 60 U/kg et 13 patients du groupe 45 U/kg ont été analysés pour leur efficacité dans la population en intention de traiter (ITT). Le volume de la rate a été normalisé en pourcentage du poids corporel pour chaque bras de traitement. Taille de la rate par rapport au poids corporel = (volume de la rate [cc]/poids corporel [kg])*100
Semaine 51
Variation en pourcentage de la valeur initiale à 12 mois de la chitotriosidase plasmatique pour chaque groupe de traitement
Délai: Semaine 53
Variation en pourcentage entre le départ et la semaine 53 par groupe de traitement randomisé par vélaglucérase alfa - Sous-ensemble en intention de traiter (ITT) Population homozygote de type sauvage pour la chitotriosidase.
Semaine 53
Changement en pourcentage de la ligne de base à 12 mois dans le ligand 18 de la chimiokine (motif C-C) (CCL18)
Délai: Semaine 53
Semaine 53

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 février 2007

Achèvement primaire (Réel)

1 avril 2009

Achèvement de l'étude (Réel)

1 avril 2009

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 février 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 février 2007

Première publication (Estimation)

2 février 2007

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

29 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 juin 2021

Dernière vérification

1 juin 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • TKT032

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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