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Estudio de terapia de reemplazo enzimático GA-GCB en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 tratados previamente con imiglucerasa

26 de mayo de 2021 actualizado por: Shire

Un estudio abierto multicéntrico de la terapia de reemplazo enzimático de glucocerebrosidasa humana (GA-GCB) Gene-Activated® en pacientes con enfermedad de Gaucher tipo 1 tratados previamente con imiglucerasa

La enfermedad de Gaucher es un raro trastorno de almacenamiento lisosomal causado por la deficiencia de la enzima glucocerebrosidasa (GCB). Debido a la deficiencia de GCB funcional, el glucocerebrósido se acumula dentro de los macrófagos, lo que provoca congestión celular, organomegalia y disfunción de los sistemas de órganos. El propósito de este estudio es evaluar la seguridad y eficacia de la dosificación cada dos semanas de GA-GCB (velaglucerasa alfa) en participantes con enfermedad de Gaucher tipo 1 que fueron tratados previamente con imiglucerasa.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

La enfermedad de Gaucher tipo 1, la forma más común, representa más del 90 % de todos los casos y no afecta al SNC. Las manifestaciones típicas de la enfermedad de Gaucher tipo 1 incluyen hepatomegalia, esplenomegalia, trombocitopenia, tendencias hemorrágicas, anemia, hipermetabolismo, patología esquelética, retraso del crecimiento, enfermedad pulmonar y disminución de la calidad de vida. La glucocerebrosidasa humana Gene-Activated® (GA-GCB; velaglucerasa alfa) se produce en una línea celular humana continua utilizando tecnología patentada de activación de genes y tiene una secuencia de aminoácidos idéntica a la enzima humana natural. GA-GCB contiene residuos terminales de manosa que dirigen la enzima a los macrófagos, las células diana primarias en la enfermedad de Gaucher. Este estudio fue diseñado para determinar la seguridad de GA-GCB en hombres, mujeres y niños con enfermedad de Gaucher tipo 1 que fueron tratados previamente con imiglucerasa. La duración del tratamiento de cada participante será de 12 meses.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Zaragoza, España, 500009
        • Hospital Universitario Miguel Servet
  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Regional Metabolic Center
      • Oakland, California, Estados Unidos, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
        • Feinberg School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinic
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • NYU School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinatti Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • Medical Genetics/Pediatrics
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Polonia
      • Warszawa, Polonia
        • Children's Memorial Health Institute
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • The Royal Free Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

2 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

Incluye:

  • El participante tiene un diagnóstico documentado de la enfermedad de Gaucher tipo 1, según lo determinado por la actividad deficiente de la glucocerebrosidasa (GCB) en relación con lo normal medido en leucocitos o por análisis de genotipo y el participante/tutor legal está dispuesto y es capaz de dar su consentimiento informado por escrito antes de iniciar cualquier procedimiento relacionado con el estudio
  • El participante ha recibido un tratamiento constante con imiglucerasa a una dosis ≤ 60 U/kg y ≥ 15 U/kg en semanas alternas durante un mínimo de 30 meses consecutivos. Los participantes con anticuerpos anti-imiglucerasa positivos podrán ingresar a este estudio.
  • El participante tiene al menos 2 años de edad.
  • Las participantes femeninas en edad fértil aceptan utilizar un método anticonceptivo médicamente aceptable. Los participantes masculinos deben aceptar usar un método anticonceptivo médicamente aceptable
  • El participante debe cooperar lo suficiente para participar en el estudio a juicio del investigador.

Criterio de exclusión:

Incluye:

  • El participante tiene la enfermedad de Gaucher tipo 2 o 3 o se sospecha que tiene la enfermedad de Gaucher tipo 3
  • El participante ha recibido tratamiento con cualquier fármaco o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio; dicho uso durante el estudio no está permitido
  • El participante es VIH positivo
  • El participante es positivo para hepatitis B/C
  • El participante presenta anemia sostenida relacionada con la deficiencia de hierro, ácido fólico y/o vitamina B12 durante la selección
  • El participante, los padres del participante o el tutor legal del participante no pueden comprender la naturaleza, el alcance y las posibles consecuencias del estudio.
  • El participante tiene una comorbilidad significativa que podría afectar los datos del estudio o confundir los resultados del estudio.
  • El participante no puede cumplir con el protocolo o es poco probable que complete el estudio, según lo determine el investigador.
  • El participante ha experimentado una reacción anafiláctica/anafilactoide durante el tratamiento con imiglucerasa
  • El participante ha recibido miglustat durante los 6 meses anteriores a la inscripción en el estudio.
  • El participante tiene un infarto de bazo activo y clínicamente significativo.
  • El participante tiene necrosis ósea activa y progresiva.
  • La participante es una mujer embarazada y/o lactante.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: GA-GCB (velaglucerasa alfa)
15-60 U/kg, cada dos semanas vía infusión intravenosa
Biológico: GA-GCB (velaglucerasa alfa)
15-60 U/kg, cada dos semanas vía infusión intravenosa
Otros nombres:
  • VPRIV®
  • GA-GCB
  • glucocerebrosidasa humana gene-activated®

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Participantes que experimentaron al menos un evento adverso
Periodo de tiempo: Semana 53
La seguridad se evaluó a lo largo del estudio mediante evaluaciones que incluyeron eventos adversos, uso concomitante de medicamentos y signos vitales. Evaluaciones de seguridad adicionales, incluidos ECG de 12 derivaciones, exámenes físicos, pruebas de laboratorio clínico y determinación de la presencia de anticuerpos anti-velaglucerasa alfa. Consulte la sección de eventos adversos para obtener más detalles.
Semana 53

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio hasta la semana 53 en la concentración de hemoglobina
Periodo de tiempo: Semana 53
Semana 53
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 53 en el recuento de plaquetas
Periodo de tiempo: Semana 53
Semana 53
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 51 en el volumen hepático normalizado
Periodo de tiempo: Semana 51
El volumen del hígado se ha normalizado para el porcentaje (%) del peso corporal. Tamaño del hígado relativo al peso corporal= (Volumen del hígado [cc]/Peso corporal [kg])*100
Semana 51
Cambio porcentual desde el inicio hasta la semana 51 en el volumen del bazo normalizado
Periodo de tiempo: Semana 51
El volumen del bazo se ha normalizado para el porcentaje (%) del peso corporal. Tamaño del bazo en relación con el peso corporal = (Volumen del bazo [cc]/Peso corporal [kg])*100
Semana 51

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

25 de julio de 2007

Finalización primaria (ACTUAL)

26 de junio de 2009

Finalización del estudio (ACTUAL)

26 de junio de 2009

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de mayo de 2007

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de mayo de 2007

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

25 de mayo de 2007

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

10 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • TKT034
  • 2006-006304-11 (EUDRACT_NUMBER)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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