Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af GA-GCB enzymerstatningsterapi hos Gaucher-patienter af type 1, tidligere behandlet med imiglucerase

26. maj 2021 opdateret af: Shire

En multicenter åben-label undersøgelse af Gene-Activated® Human Glucocerebrosidase (GA-GCB) enzymerstatningsterapi hos patienter med type 1 Gauchers sygdom, der tidligere er behandlet med imiglucerase

Gauchers sygdom er en sjælden lysosomal lagringsforstyrrelse forårsaget af mangel på enzymet glucocerebrosidase (GCB). På grund af mangel på funktionel GCB akkumuleres glucocerebrosid i makrofager, hvilket fører til cellulær oversvømmelse, organomegali og dysfunktion af organsystemet. Formålet med denne undersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​hver anden uges dosering af GA-GCB (velaglucerase alfa) hos deltagere med Gauchers sygdom type 1, som tidligere er blevet behandlet med imiglucerase.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Type 1 Gauchers sygdom, den mest almindelige form, tegner sig for mere end 90 % af alle tilfælde og involverer ikke CNS. Typiske manifestationer af Gauchers sygdom type 1 omfatter hepatomegali, splenomegali, trombocytopeni, blødningstendenser, anæmi, hypermetabolisme, skeletpatologi, væksthæmning, lungesygdom og nedsat livskvalitet. Gene-Activated® human glucocerebrosidase (GA-GCB; velaglucerase alfa) produceres i en kontinuerlig human cellelinje ved hjælp af proprietær genaktiveringsteknologi og har en identisk aminosyresekvens til det naturligt forekommende humane enzym. GA-GCB indeholder terminale mannoserester, der målretter enzymet til makrofagerne - de primære målceller i Gauchers sygdom. Denne undersøgelse var designet til at bestemme sikkerheden af ​​GA-GCB hos mænd, kvinder og børn med type 1 Gauchers sygdom, som tidligere blev behandlet med imiglucerase. Hver deltagers behandlingsvarighed vil være 12 måneder.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

40

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • The Royal Free Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Regional Metabolic Center
      • Oakland, California, Forenede Stater, 94609
        • Children's Hospital Oakland
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Emory University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60614
        • Feinberg School of Medicine
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's of Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospital and Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • NYU School of Medicine
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinatti Children's Hospital
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Hospital
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • Medical Genetics/Pediatrics
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
  • Polen
      • Warszawa, Polen
        • Children's Memorial Health Institute
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien, 500009
        • Hospital Universitario Miguel Servet

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

Inkluderer:

  • Deltageren har en dokumenteret diagnose af Gauchers sygdom type 1, bestemt ved mangelfuld glucocerebrosidase (GCB) aktivitet i forhold til normal målt i leukocytter eller ved genotypeanalyse, og deltageren/værgen er villig og i stand til at give skriftligt informeret samtykke før påbegyndelse eventuelle undersøgelsesrelaterede procedurer
  • Deltageren har modtaget konsekvent behandling med imiglucerase i en dosis ≤ 60 U/kg og ≥ 15 U/kg hver anden uge i minimum 30 på hinanden følgende måneder. Deltagere, der er anti-imiglucerase-antistof-positive, får lov til at deltage i denne undersøgelse
  • Deltageren er mindst 2 år gammel
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder accepterer at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode. Mandlige deltagere skal acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode
  • Deltageren skal være tilstrækkelig samarbejdsvillig til at deltage i undersøgelsen som vurderet af investigator.

Ekskluderingskriterier:

Inkluderer:

  • Deltageren har Gauchers sygdom type 2 eller 3 eller er mistænkt for at have Gauchers sygdom type 3
  • Deltageren har modtaget behandling med et hvilket som helst forsøgslægemiddel eller udstyr inden for de 30 dage før studiestart; sådan brug under undersøgelsen er ikke tilladt
  • Deltageren er HIV-positiv
  • Deltageren er hepatitis B/C positiv
  • Deltageren viser vedvarende jern-, folinsyre- og/eller vitamin B12-mangel-relateret anæmi under screening
  • Deltageren, deltagerens forælder(e) eller deltagerens juridiske værge(r) er ude af stand til at forstå arten, omfanget og mulige konsekvenser af undersøgelsen
  • Deltageren har en signifikant komorbiditet, der kan påvirke undersøgelsesdata eller forvirre undersøgelsesresultaterne
  • Deltageren er ude af stand til at overholde protokollen eller på anden måde usandsynligt, at han vil fuldføre undersøgelsen, som bestemt af investigator
  • Deltageren har oplevet en anafylaktisk/anafylaktoid reaktion under behandling med imiglucerase
  • Deltageren har modtaget miglustat i løbet af de 6 måneder forud for studieindskrivning
  • Deltageren har et aktivt, klinisk signifikant miltinfarkt
  • Deltageren har aktiv, progressiv knoglenekrose
  • Deltageren er en gravid og/eller ammende kvinde

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: GA-GCB (velaglucerase alfa)
15-60 U/kg, hver anden uge via intravenøs infusion
Biologisk: GA-GCB (velaglucerase alfa)
15-60 U/kg, hver anden uge via intravenøs infusion
Andre navne:
  • VPRIV®
  • GA-GCB
  • genaktiveret® human glucocerebrosidase

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Deltagere, der har oplevet mindst én bivirkning
Tidsramme: Uge 53
Sikkerheden blev vurderet gennem hele undersøgelsen ved vurderinger, herunder uønskede hændelser, samtidig brug af medicin og vitale tegn. Yderligere sikkerhedsvurderinger, herunder 12-aflednings-EKG'er, fysiske undersøgelser, kliniske laboratorietests og bestemmelse af tilstedeværelsen af ​​anti-velaglucerase alfa-antistoffer. Se afsnittet om uønskede hændelser for yderligere detaljer.
Uge 53

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til uge 53 i hæmoglobinkoncentration
Tidsramme: Uge 53
Uge 53
Procentvis ændring fra baseline til uge 53 i blodpladetal
Tidsramme: Uge 53
Uge 53
Procent ændring fra baseline til uge 51 i normaliseret levervolumen
Tidsramme: Uge 51
Levervolumen er blevet normaliseret for procent (%) af kropsvægt. Leverstørrelse i forhold til kropsvægt= (Levervolumen [cc]/Kropsvægt [kg])*100
Uge 51
Procent ændring fra baseline til uge 51 i normaliseret miltvolumen
Tidsramme: Uge 51
Miltvolumen er blevet normaliseret for procent (%) af kropsvægt. Miltstørrelse i forhold til kropsvægt= (miltvolumen [cc]/kropsvægt [kg])*100
Uge 51

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

25. juli 2007

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

26. juni 2009

Studieafslutning (FAKTISKE)

26. juni 2009

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. maj 2007

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. maj 2007

Først opslået (SKØN)

25. maj 2007

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

10. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • TKT034
  • 2006-006304-11 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med GA-GCB (velaglucerase alfa)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Philippines

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner