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Réponse de croissance chez les enfants de petite taille souffrant d'une maladie avec retard de croissance et traités par la somatropine (ISS)

10 décembre 2020 mis à jour par: University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Évaluation de la réponse de croissance chez les enfants de petite taille atteints d'une maladie avec retard de croissance et traités par la somatropine : étude prospective, longitudinale, non randomisée, ouverte, de phase II

L'hormonothérapie de croissance améliorera la taille des enfants de petite taille atteints d'états pathologiques entraînant un retard de croissance. Le traitement par hormone de croissance montrera une augmentation de la vitesse de taille> 1 SD par rapport à la vitesse de taille avant le traitement. et la thérapie sera sans danger.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Petite taille idiopathique

Intervention / Traitement

Médicament: somatropine (traitement Genotropin®)

Description détaillée

Hormone de croissance (GH, somatropine, par ex. Genotropin®) est approuvé dans le traitement des enfants dans des indications spécifiques. Cependant, outre le bénéfice dans les indications approuvées, un bénéfice peut également être obtenu dans d'autres pathologies entraînant un retard de croissance. Cependant, en raison de leur fréquence relativement faible et de la longue durée des études sur la GH chez les enfants, peu de données ou seulement des rapports de cas sur le traitement à la GH sont disponibles dans ces conditions. Néanmoins, les données publiées ont suggéré un bénéfice du traitement à la GH chez les enfants souffrant de certaines de ces maladies et les endocrinologues pédiatriques demandent parfois un traitement à la GH pour ces enfants afin d'améliorer le taux de croissance. Ce protocole est conçu pour permettre à ces enfants présentant un retard de croissance sévère d'être traités avec GH et permettra à ces enfants d'être suivis attentivement et finalement évalués à la fin de la période de traitement GH.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

120

Phase

Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Allemagne
- - Aachen, Allemagne, 52074
    - Kinderklinik, Universitätsklinikum der RWTH Aachen, Pauwelsstraße 30
  - Dresden, Allemagne, 01307
    - Klinik und Poliklinik für Kinder und Jugendliche der Technischen Universität Dresden, Fetscherstr. 74
  - Erlangen, Allemagne, 91054
    - Klinik für Kinder und Jugendliche, Schwerpunkt Kinder-Endokrinologie und - Diabetologie, Loschgestr. 15
  - Essen, Allemagne, 45122
    - Klinik für Päd. Hämatologie, Onkologie und Endokrinologie, Zentrum für Kinderheilkunde, der Universität Duisburg-Essen, Hufelandstrasse 55
  - Gauting, Allemagne, 82131
    - Kinder- und Jugendärztin, Pippinplatz 4
  - Hamburg, Allemagne, 22767
    - Endokrinologikum Hamburg, Lornsenstrasse 4 - 6
  - Hannover, Allemagne, 30539
    - Kinderarztpraxis, Brabeckstrasse 153
  - Heidelberg, Allemagne, 69120
    - Universitätsklinik für Kinder- und Jugendliche, Abt. Kinderheilkunde, Im Neuenheimer Feld 430
  - Homburg/Saar, Allemagne, 66421
    - Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Kirrberger Strasse
  - Köln, Allemagne, 50931
    - Klinik u. Poliklinik für Kinder und Jugendliche, Med. Einrichtungen der Universität Köln, Joseph-Stelzmann-Strasse 9
  - Leipzig, Allemagne, 04103
    - Zentrum für Frauen und Kindermedizin, Liebigstrasse 20 a
  - Magdeburg, Allemagne, 39112
    - Klinik für Allgemeine Pädiatrie und Neonatologie, Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg, Leipziger Straße 44
  - Tübingen, Allemagne, 72076
    - Klinik für Kinderheilkunde und Jugendmedizin, Sektion Pädiatrische Endokrinologie, Hoppe-Seyler-Straße 1

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

4 ans à 10 ans (ENFANT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

Retard de croissance sévère (< -2,5 taille SDS et vitesse de croissance annuelle (HV SDS) < 0 SD selon Reinken (1992) et taille cible ajustée parentale < -1 SD selon Tanner (1986)
Age chronologique > 4 et < 10 ans, enfants prépubères ; pour les filles : Tanner sein stade B = 1, pour les garçons : volume des testicules ≤ 3 ml
Toute maladie qui ne fait PAS partie des indications enregistrées pour le traitement par GH en Allemagne
Consentement éclairé écrit des deux parents et des patients s'il est en mesure de recevoir et de comprendre les informations
Traitement GH demandé par un expert en endocrinologie pédiatrique

Critère d'exclusion:

Participation à toute autre étude clinique
Incapable de suivre et/ou de comprendre le protocole ( p. retard mental sévère)
Antécédents d'intolérance ou d'hypersensibilité au médicament à l'étude
Antécédents de malignité
Anomalies chromosomiques avec risque accru de malignité

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Objectif principal: TRAITEMENT
Répartition: N / A
Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
Masquage: AUCUN

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats	Délai
Pour montrer une amélioration de la taille, changement de taille (SDS) sous traitement GH un an après la visite 2 (début du traitement GH). Délai: un et deux ans d'observation	un et deux ans d'observation

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats	Délai
Pour montrer une augmentation de la vitesse de hauteur> 1 SD par rapport à la vitesse de hauteur avant le traitement, pour confirmer la bonne sécurité clinique et biologique du traitement à la GH chez ces patients (par exemple, événements indésirables, IGF-I sérique, glycémie à jeun et insuline) Délai: un et deux ans de période d'observation	un et deux ans de période d'observation

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Les enquêteurs

Chaise d'étude: Helmuth-Günther Doerr, Prof. Dr., Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2005

Achèvement primaire (RÉEL)

1 février 2011

Achèvement de l'étude (RÉEL)

1 mars 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 juin 2007

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité