Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Groeirespons bij kleine kinderen die lijden aan een ziekte met groeiachterstand en worden behandeld met somatropine (ISS)

10 december 2020 bijgewerkt door: University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Evaluatie van de groeirespons bij kleine kinderen die lijden aan een ziekte met groeiachterstand en behandeld worden met somatropine: een prospectief, longitudinaal, niet-gerandomiseerd, open, fase II-onderzoek

Groeihormoontherapie zal de lengte verbeteren van kleine kinderen met pathologische aandoeningen die leiden tot groeiachterstand. Groeihormoontherapie zal een toename van de groeisnelheid >1 SD laten zien in vergelijking met de groeisnelheid van voor de behandeling. en de therapie zal veilig zijn.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Idiopathische kleine gestalte

Interventie / Behandeling

Geneesmiddel: somatropine (behandeling met Genotropin®)

Gedetailleerde beschrijving

Groeihormoon (GH, Somatropine, b.v. Genotropin®) is goedgekeurd voor de behandeling van kinderen met specifieke indicaties. Naast het voordeel bij goedgekeurde indicaties kan er echter ook voordeel worden behaald bij andere pathologische aandoeningen die leiden tot groeivertraging. Vanwege hun relatief lage frequentie en de lange duur van GH-onderzoeken bij kinderen, zijn er echter weinig gegevens of alleen casusrapporten beschikbaar over GH-behandeling bij deze aandoeningen. Desalniettemin hebben gepubliceerde gegevens een voordeel gesuggereerd van GH-behandeling bij kinderen die aan een aantal van die ziekten lijden en pediatrische endocrinologen vragen soms GH-behandeling voor die kinderen om de groeisnelheid te verbeteren. Dit protocol is ontworpen om dergelijke kinderen met een ernstige groeiachterstand in staat te stellen met GH te worden behandeld en zal het mogelijk maken dat deze kinderen zorgvuldig worden gevolgd en uiteindelijk worden geëvalueerd aan het einde van de GH-behandelingsperiode.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

120

Fase

Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Duitsland
- - Aachen, Duitsland, 52074
    - Kinderklinik, Universitätsklinikum der RWTH Aachen, Pauwelsstraße 30
  - Dresden, Duitsland, 01307
    - Klinik und Poliklinik für Kinder und Jugendliche der Technischen Universität Dresden, Fetscherstr. 74
  - Erlangen, Duitsland, 91054
    - Klinik für Kinder und Jugendliche, Schwerpunkt Kinder-Endokrinologie und - Diabetologie, Loschgestr. 15
  - Essen, Duitsland, 45122
    - Klinik für Päd. Hämatologie, Onkologie und Endokrinologie, Zentrum für Kinderheilkunde, der Universität Duisburg-Essen, Hufelandstrasse 55
  - Gauting, Duitsland, 82131
    - Kinder- und Jugendärztin, Pippinplatz 4
  - Hamburg, Duitsland, 22767
    - Endokrinologikum Hamburg, Lornsenstrasse 4 - 6
  - Hannover, Duitsland, 30539
    - Kinderarztpraxis, Brabeckstrasse 153
  - Heidelberg, Duitsland, 69120
    - Universitätsklinik für Kinder- und Jugendliche, Abt. Kinderheilkunde, Im Neuenheimer Feld 430
  - Homburg/Saar, Duitsland, 66421
    - Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Kirrberger Strasse
  - Köln, Duitsland, 50931
    - Klinik u. Poliklinik für Kinder und Jugendliche, Med. Einrichtungen der Universität Köln, Joseph-Stelzmann-Strasse 9
  - Leipzig, Duitsland, 04103
    - Zentrum für Frauen und Kindermedizin, Liebigstrasse 20 a
  - Magdeburg, Duitsland, 39112
    - Klinik für Allgemeine Pädiatrie und Neonatologie, Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg, Leipziger Straße 44
  - Tübingen, Duitsland, 72076
    - Klinik für Kinderheilkunde und Jugendmedizin, Sektion Pädiatrische Endokrinologie, Hoppe-Seyler-Straße 1

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 10 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

Ernstige groeiachterstand (< -2,5 lengte SDS en jaarlijkse groeisnelheid (HV SDS) < 0 SD volgens Reinken (1992) en ouderlijk aangepaste doellengte < -1 SD volgens Tanner (1986)
Chronologische leeftijd > 4 en < 10 jaar, prepuberale kinderen; voor meisjes: Tanner-borststadium B = 1, voor jongens: testisvolume ≤ 3 ml
Elke ziekte die GEEN deel uitmaakt van de geregistreerde indicaties voor GH-behandeling in Duitsland
Schriftelijke geïnformeerde toestemming van beide ouders en van de patiënten als zij/hij de informatie kan ontvangen en begrijpen
GH-behandeling aangevraagd door een expert in pediatrische endocrinologie

Uitsluitingscriteria:

Deelname aan een andere klinische studie
Het protocol niet kunnen volgen en/of begrijpen (bijv. ernstige mentale retardatie)
Voorgeschiedenis van intolerantie of overgevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel
Geschiedenis van maligniteit
Chromosomale afwijkingen met verhoogd risico op maligniteit

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Primair doel: BEHANDELING
Toewijzing: NA
Interventioneel model: SINGLE_GROUP
Masker: GEEN

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
Om een verbetering van de lengte te laten zien, lengteverandering (SDS) onder GH-behandeling één jaar na bezoek 2 (start van GH-therapie). Tijdsspanne: één en twee jaar observatie	één en twee jaar observatie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat	Tijdsspanne
Om een toename van de lengtesnelheid >1 SD aan te tonen in vergelijking met de lengtesnelheid van voor de behandeling, om de goede klinische en biologische veiligheid van de GH-behandeling bij deze patiënten te bevestigen (bijv. bijwerkingen, serum IGF-I, nuchtere bloedglucose en insuline) Tijdsspanne: observatieperiode van één en twee jaar	observatieperiode van één en twee jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Onderzoekers

Studie stoel: Helmuth-Günther Doerr, Prof. Dr., Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2005

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

1 februari 2011

Studie voltooiing (WERKELIJK)

1 maart 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 juni 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria