Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Vekstrespons hos korte barn som lider av en sykdom med vekstretardasjon og behandlet med somatropin (ISS)

10. desember 2020 oppdatert av: University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Evaluering av vekstrespons hos korte barn som lider av en sykdom med vekstretardasjon og behandlet med somatropin: en prospektiv, longitudinell ikke-randomisert, åpen fase II-studie

Veksthormonbehandling vil forbedre høyden til kortvokste barn med patologiske tilstander som fører til veksthemming. Veksthormonbehandling vil vise en økning i høydehastighet >1 SD sammenlignet med høydehastighet før behandling. og terapien vil være trygg.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Idiopatisk kort statur

Intervensjon / Behandling

Legemiddel: somatropin (Genotropin®-behandling)

Detaljert beskrivelse

Veksthormon (GH, Somatropin, f.eks. Genotropin®) er godkjent for behandling av barn ved spesifikke indikasjoner. Men ved siden av fordelen ved godkjente indikasjoner, kan en fordel også oppnås ved andre patologiske tilstander som fører til veksthemming. På grunn av deres relativt lave frekvens og den lange varigheten av GH-studier hos barn, er det imidlertid få data eller bare kasusrapporter om GH-behandling tilgjengelig under disse tilstandene. Ikke desto mindre har publiserte data antydet en fordel med GH-behandling hos barn som lider av noen av disse sykdommene, og pediatriske endokrinologer ber noen ganger om GH-behandling for disse barna for å forbedre veksthastigheten. Denne protokollen er utformet for å tillate slike barn med alvorlig vekstretardasjon å bli behandlet med GH og vil tillate disse barna å bli nøye fulgt opp og endelig evaluert ved slutten av GH-behandlingsperioden.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Forventet)

120

Fase

Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Tyskland
- - Aachen, Tyskland, 52074
    - Kinderklinik, Universitätsklinikum der RWTH Aachen, Pauwelsstraße 30
  - Dresden, Tyskland, 01307
    - Klinik und Poliklinik für Kinder und Jugendliche der Technischen Universität Dresden, Fetscherstr. 74
  - Erlangen, Tyskland, 91054
    - Klinik für Kinder und Jugendliche, Schwerpunkt Kinder-Endokrinologie und - Diabetologie, Loschgestr. 15
  - Essen, Tyskland, 45122
    - Klinik für Päd. Hämatologie, Onkologie und Endokrinologie, Zentrum für Kinderheilkunde, der Universität Duisburg-Essen, Hufelandstrasse 55
  - Gauting, Tyskland, 82131
    - Kinder- und Jugendärztin, Pippinplatz 4
  - Hamburg, Tyskland, 22767
    - Endokrinologikum Hamburg, Lornsenstrasse 4 - 6
  - Hannover, Tyskland, 30539
    - Kinderarztpraxis, Brabeckstrasse 153
  - Heidelberg, Tyskland, 69120
    - Universitätsklinik für Kinder- und Jugendliche, Abt. Kinderheilkunde, Im Neuenheimer Feld 430
  - Homburg/Saar, Tyskland, 66421
    - Universitätsklinik für Kinder- und Jugendmedizin, Kirrberger Strasse
  - Köln, Tyskland, 50931
    - Klinik u. Poliklinik für Kinder und Jugendliche, Med. Einrichtungen der Universität Köln, Joseph-Stelzmann-Strasse 9
  - Leipzig, Tyskland, 04103
    - Zentrum für Frauen und Kindermedizin, Liebigstrasse 20 a
  - Magdeburg, Tyskland, 39112
    - Klinik für Allgemeine Pädiatrie und Neonatologie, Otto-von-Guericke-Universität Magdeburg, Leipziger Straße 44
  - Tübingen, Tyskland, 72076
    - Klinik für Kinderheilkunde und Jugendmedizin, Sektion Pädiatrische Endokrinologie, Hoppe-Seyler-Straße 1

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 10 år (BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

Alvorlig vekstretardasjon (< -2,5 høyde SDS og årlig veksthastighet (HV SDS) < 0 SD ifølge Reinken (1992) og foreldrejustert målhøyde < -1 SD ifølge Tanner (1986)
Kronologisk alder > 4 og < 10 år, prepubertale barn; for jenter: Tanner bryst stadium B = 1, for gutter: testisvolum ≤ 3 ml
Enhver sykdom som IKKE er en del av de registrerte indikasjonene for GH-behandling i Tyskland
Skriftlig informert samtykke fra begge foreldrene og fra pasientene dersom hun/han er i stand til å motta og forstå informasjonen
GH-behandling etterspurt av en ekspert i pediatrisk endokrinologi

Ekskluderingskriterier:

Deltakelse i enhver annen klinisk studie
Kan ikke følge og/eller forstå protokollen (f.eks. alvorlig mental retardasjon)
Tidligere historie med intoleranse eller overfølsomhet overfor studiemedisinen
Historie om malignitet
Kromosomale anomalier med økt risiko for malignitet

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Primært formål: BEHANDLING
Tildeling: NA
Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
Masking: INGEN

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
For å vise en forbedring av høyden, endring i høyde (SDS) under GH-behandling ett år etter besøk 2 (start av GH-behandling). Tidsramme: ett og to års observasjon	ett og to års observasjon

Sekundære resultatmål

Resultatmål	Tidsramme
For å vise en økning i høydehastighet >1 SD sammenlignet med høydehastighet før behandling, for å bekrefte god klinisk og biologisk sikkerhet ved GH-behandling hos disse pasientene (f.eks. uønskede hendelser, serum IGF-I, fastende blodsukker og insulin) Tidsramme: ett og to års observasjonsperiode	ett og to års observasjonsperiode

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Erlangen-Nürnberg Medical School

Etterforskere

Studiestol: Helmuth-Günther Doerr, Prof. Dr., Friedrich-Alexander-Universität Erlangen-Nürnberg

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2005

Primær fullføring (FAKTISKE)

1. februar 2011

Studiet fullført (FAKTISKE)

1. mars 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. juni 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene