Étude nationale sur la maladie de von Willebrand modérée et grave aux Pays-Bas (WiN)
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Description détaillée
L'incidence de la maladie de von Willebrand aux Pays-Bas est inconnue, mais l'occurrence de tous les types de maladie de von Willebrand est estimée à 1:100-1:200 individus. La plupart des patients ont une maladie de von Willebrand légère, principalement de type 1. Pour les formes les plus sévères de la maladie de von Willebrand, l'incidence n'est pas claire, mais on s'attend à ce qu'il y ait au moins 500 à 1500 patients. Aux Pays-Bas, une situation unique existe pour le traitement des patients atteints d'hémophilie et de troubles de la coagulation apparentés. En 2000, une politique de prise en charge de l'hémophilie a été mise en place par le Ministère de la Santé, qui stipulait que la prise en charge de ces patients devait être concentrée dans 13 Centres de Traitement de l'Hémophilie (CTH). Les représentants des centres participants, les spécialistes de l'hémophilie, sont regroupés au sein de la NVHB, la société néerlandaise des soignants de l'hémophilie. Dans la politique de prise en charge de l'hémophilie, il est stipulé que tout patient présentant un trouble de la coagulation dépendant de produits de substitution doit être traité dans un CTH ou sous la responsabilité d'un CTH. Ces patients sont vus dans un CTH au moins une fois par an.
Étant donné que tous les patients von Willebrand modérés et sévères aux Pays-Bas sont connus pour l'HTC, il est possible d'enregistrer et d'étudier cette population. Ceci est impératif pour la recherche sur la maladie de von Willebrand. Parce que les formes modérées et sévères de la maladie de von Willebrand sont rares, il est impossible pour un centre individuel d'effectuer des recherches sur la maladie de von Willebrand modérée sévère et sévère. Une approche nationale est donc nécessaire.
Pour une prise en charge optimale des patients atteints de la forme modérée et sévère de la maladie de von Willebrand, une meilleure compréhension des symptômes, des diagnostics, du traitement et des complications du traitement est nécessaire. La présente étude vise à enregistrer et à enquêter sur tous les patients aux Pays-Bas atteints de la maladie de von Willebrand modérée et sévère afin de mieux comprendre la présentation clinique, le traitement et les complications du traitement de la maladie de von Willebrand modérée et sévère. Un autre objectif est d'étudier l'influence de la maladie de von Willebrand sur la qualité de vie.
Pour répondre à ces questions, un questionnaire est élaboré, qui sera envoyé à la population étudiée. De plus, du sang sera prélevé pour la mesure du facteur von Willebrand et du plasma et de l'ADN seront stockés. La relation entre les paramètres de laboratoire (y compris le facteur von Willebrand, le FVIII et les troubles de la coagulation prothrombotique) et le phénotype clinique chez les patients atteints de la maladie de von Willebrand modérée et sévère sera étudiée. Nous évaluerons l'effet des paramètres de laboratoire à la fois sur la sévérité de la tendance hémorragique et sur l'éventuel effet protecteur sur le risque de thrombose artérielle. À l'avenir, l'analyse des mutations du gène VWF sera effectuée chez des patients atteints de la maladie de von Willebrand modérée et grave aux Pays-Bas.
Type d'étude
Inscription (Anticipé)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Amsterdam, Pays-Bas
- VU University Medical Center
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Amsterdam, Pays-Bas
- Academic Medical Center Amsterdam
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Breda, Pays-Bas
- Amphia Hospital
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Den Haag, Pays-Bas
- Haga Hospital
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Eindhoven, Pays-Bas
- Maxima Medical Center
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Groningen, Pays-Bas
- University Medical Center Groningen
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Haarlem, Pays-Bas
- Kennemer Hospital
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Leiden, Pays-Bas
- Leiden University Medical Center
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Maastricht, Pays-Bas
- Academic Hospital Maastricht
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Nijmegen, Pays-Bas
- University Medical Center St. Radboud
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Rotterdam, Pays-Bas, 3000 CA
- Erasmus University Medical Center
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Utrecht, Pays-Bas
- University Medical Center Utrecht Van Creveldkliniek
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- symptômes hémorragiques ou antécédents familiaux de maladie de von Willebrand
- Antigène vWF ≤ 30 %, nombre de mesures les plus faibles et/ou activité vWF (vWF:RCo de vWF:CB) ≤ 30 %, nombre de mesures les plus faibles et/ou FVIII:C ≤ 40 %, nombre de mesures les plus faibles
- être connu dans un centre de traitement de l'hémophilie ou si seul le diagnostic est fait dans un centre de traitement de l'hémophilie, cela doit être fait après 1987
Critère d'exclusion:
- Hémophilie A
- Porteur de l'hémophilie A
- Pas de consentement éclairé
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Eva M de Wee, MD, Erasmus Medical Center
- Chaise d'étude: Karin Fijn van Draat, MD, PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
- Chaise d'étude: Jeroen CJ Eikenboom, MD, PhD, Leiden University Medical Center
- Chaise d'étude: Arja de Goede-Bolder, MD, Erasmus Medical Center
- Chaise d'étude: Eveline P Mauser-Bunschoten, MD, PhD, Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht
- Chaise d'étude: Karina Meijer, MD, PhD, University Medical Center Goningen
- Chaise d'étude: Britta Laros-van Gorkom, MD, PhD, University Medical Center St. Radboud Nijmegen
- Chaise d'étude: Manon A Degenaar-Dujardin, BA, Organization for Hemophilia Patients
Publications et liens utiles
Publications générales
- Tosetto A, Rodeghiero F, Castaman G, Goodeve A, Federici AB, Batlle J, Meyer D, Fressinaud E, Mazurier C, Goudemand J, Eikenboom J, Schneppenheim R, Budde U, Ingerslev J, Vorlova Z, Habart D, Holmberg L, Lethagen S, Pasi J, Hill F, Peake I. A quantitative analysis of bleeding symptoms in type 1 von Willebrand disease: results from a multicenter European study (MCMDM-1 VWD). J Thromb Haemost. 2006 Apr;4(4):766-73. doi: 10.1111/j.1538-7836.2006.01847.x.
- Mannucci PM. Treatment of von Willebrand's Disease. N Engl J Med. 2004 Aug 12;351(7):683-94. doi: 10.1056/NEJMra040403. No abstract available.
- Sadler JE. A revised classification of von Willebrand disease. For the Subcommittee on von Willebrand Factor of the Scientific and Standardization Committee of the International Society on Thrombosis and Haemostasis. Thromb Haemost. 1994 Apr;71(4):520-5.
- Sadler JE, Mannucci PM, Berntorp E, Bochkov N, Boulyjenkov V, Ginsburg D, Meyer D, Peake I, Rodeghiero F, Srivastava A. Impact, diagnosis and treatment of von Willebrand disease. Thromb Haemost. 2000 Aug;84(2):160-74. No abstract available.
- Federici AB. Clinical diagnosis of von Willebrand disease. Haemophilia. 2004 Oct;10 Suppl 4:169-76. doi: 10.1111/j.1365-2516.2004.00991.x.
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimation)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MEC-2007-063
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