Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Nationale studie naar matige en ernstige ziekte van von Willebrand in Nederland (WiN)

23 april 2010 bijgewerkt door: Erasmus Medical Center
Het doel van deze studie is om de klinische presentatie, de behandeling en de complicaties van de ziekte en de behandeling bij matige en ernstige ziekte van von Willebrand te beoordelen. Een ander doel is om de invloed van de ziekte van von Willebrand op de kwaliteit van leven te onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

De incidentie van de ziekte van von Willebrand in Nederland is onbekend, maar het voorkomen van alle typen van de ziekte van von Willebrand samen wordt geschat op 1:100-1:200 individuen. De meeste patiënten hebben een milde vorm van de ziekte van von Willebrand, meestal type 1. Voor de meer ernstige vormen van de ziekte van von Willebrand is de incidentie onduidelijk, maar de verwachting is dat er minstens 500-1500 patiënten zijn. In Nederland bestaat een unieke situatie voor de behandeling van patiënten met hemofilie en aanverwante stollingsstoornissen. In 2000 is door het Ministerie van VWS een hemofiliemanagementbeleid opgesteld, waarin werd gesteld dat de zorg voor deze patiënten geconcentreerd moest worden in 13 Hemofilie Behandelcentra (HTC). De vertegenwoordigers van de behandelende centra, de hemofiliespecialisten, zijn georganiseerd in de NVHB, de Nederlandse Vereniging van Hemofiliebehandelaars. In het hemofiliemanagementbeleid staat dat alle patiënten met een stollingsstoornis die afhankelijk zijn van vervangende producten behandeld moeten worden in een HTC of onder verantwoordelijkheid van een HTC. Deze patiënten worden minimaal één keer per jaar in een HTC gezien.

Omdat alle matige en ernstige von Willebrand-patiënten in Nederland in HTC bekend zijn, is het mogelijk om deze populatie te registreren en te bestuderen. Dit is absoluut noodzakelijk voor het onderzoek naar de ziekte van von Willebrand. Omdat de matige en ernstige vormen van de ziekte van von Willebrand zeldzaam zijn, is het voor een individueel centrum onmogelijk om onderzoek te doen naar de matig ernstige en ernstige ziekte van von Willebrand. Daarom is een landelijke aanpak nodig.

Voor optimale zorg voor patiënten met de matige en ernstige vorm van de ziekte van von Willebrand is een beter begrip van symptomen, diagnostiek, behandeling en complicaties van behandeling noodzakelijk. De huidige studie heeft tot doel alle patiënten in Nederland met matige en ernstige ziekte van von Willebrand te registreren en te onderzoeken om inzicht te krijgen in de klinische presentatie, de behandeling en de complicaties van behandeling bij matige en ernstige ziekte van von Willebrand. Een ander doel is om de invloed van de ziekte van von Willebrand op de kwaliteit van leven te onderzoeken.

Om deze vragen te beantwoorden wordt een vragenlijst ontwikkeld, die naar de onderzoekspopulatie wordt gestuurd. Daarnaast wordt bloed afgenomen voor von Willebrand-factormeting en wordt plasma en DNA opgeslagen. De relatie tussen laboratoriumparameters (waaronder von Willebrand factor, FVIII en protrombotische stollingsstoornissen) en het klinische fenotype bij patiënten met matige en ernstige ziekte van von Willebrand zal worden bestudeerd. We beoordelen het effect van de laboratoriumparameters op zowel de ernst van de bloedingsneiging als het mogelijke beschermende effect op het risico op arteriële trombose. In de toekomst zal mutatieanalyse van het VWF-gen worden uitgevoerd bij patiënten met matige en ernstige ziekte van von Willebrand in Nederland.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

1100

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Nederland
      • Amsterdam, Nederland
        • VU University Medical Center
      • Amsterdam, Nederland
        • Academic Medical Center Amsterdam
      • Breda, Nederland
        • Amphia Hospital
      • Den Haag, Nederland
        • Haga Hospital
      • Eindhoven, Nederland
        • Maxima Medical Center
      • Groningen, Nederland
        • University Medical Center Groningen
      • Haarlem, Nederland
        • Kennemer Hospital
      • Leiden, Nederland
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Nederland
        • Academic Hospital Maastricht
      • Nijmegen, Nederland
        • University Medical Center St. Radboud
      • Rotterdam, Nederland, 3000 CA
        • Erasmus University Medical Center
      • Utrecht, Nederland
        • University Medical Center Utrecht Van Creveldkliniek

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met matige en ernstige ziekte van von Willebrand, bekend in een behandelcentrum voor hemofilie

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. hemorragische symptomen of een familiegeschiedenis van de ziekte van von Willebrand
  2. vWF-antigeen ≤ 30%, laagste meetwaarden en/of vWF-activiteit (vWF:RCo of vWF:CB) ≤ 30%, laagste meetwaarden en/of FVIII:C ≤ 40 %, laagste meetwaarden
  3. bekend zijn in een hemofiliebehandelcentrum of als alleen de diagnose wordt gesteld in een hemofiliebehandelcentrum moet dit na 1987 zijn

Uitsluitingscriteria:

  1. Hemofilie A
  2. Dragerschap van hemofilie A
  3. Geen geïnformeerde toestemming

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Erasmus Medical Center

Medewerkers

CSL Behring
Foundation Haemophilia

Onderzoekers

  • Studie directeur: Eva M de Wee, MD, Erasmus Medical Center
  • Studie stoel: Karin Fijn van Draat, MD, PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • Studie stoel: Jeroen CJ Eikenboom, MD, PhD, Leiden University Medical Center
  • Studie stoel: Arja de Goede-Bolder, MD, Erasmus Medical Center
  • Studie stoel: Eveline P Mauser-Bunschoten, MD, PhD, Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht
  • Studie stoel: Karina Meijer, MD, PhD, University Medical Center Goningen
  • Studie stoel: Britta Laros-van Gorkom, MD, PhD, University Medical Center St. Radboud Nijmegen
  • Studie stoel: Manon A Degenaar-Dujardin, BA, Organization for Hemophilia Patients

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 juli 2007

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2009

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 juli 2007

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 juli 2007

Eerst geplaatst (Schatting)

1 augustus 2007

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

26 april 2010

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 april 2010

Laatst geverifieerd

1 april 2010

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MEC-2007-063

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren