Estudo Nacional da Doença de Von Willebrand Moderada e Grave na Holanda (WiN)
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
A incidência da doença de von Willebrand na Holanda é desconhecida, mas a ocorrência de todos os tipos de doença de von Willebrand juntos é estimada em 1:100-1:200 indivíduos. A maioria dos pacientes tem doença de von Willebrand leve, principalmente tipo 1. Para as formas mais graves da doença de von Willebrand, a incidência não é clara, mas a expectativa é que existam pelo menos 500-1500 pacientes. Na Holanda, existe uma situação única para o tratamento de pacientes com hemofilia e distúrbios de coagulação relacionados. Em 2000 foi instituída uma política de manejo da hemofilia pelo Ministério da Saúde, que previa que o atendimento a esses pacientes deveria ser concentrado em 13 Centros de Tratamento de Hemofilia (CTH). Os representantes dos centros de atendimento, os especialistas em hemofilia, estão organizados na NVHB, a sociedade holandesa de tratadores de hemofilia. Na política de manejo da hemofilia está estabelecido que todos os pacientes com distúrbio de coagulação dependentes de produtos de reposição devem ser tratados em um HTC ou sob a responsabilidade de um HTC. Esses pacientes são vistos em um HTC pelo menos uma vez por ano.
Como todos os pacientes von Willebrand moderados e graves na Holanda são conhecidos no HTC, é possível registrar e estudar essa população. Isso é imperativo para a pesquisa da doença de von Willebrand. Como as formas moderadas e graves da doença de von Willebrand são raras, é impossível para um centro individual realizar pesquisas sobre a doença de von Willebrand moderadamente grave e grave. Portanto, uma abordagem nacional é necessária.
Para um atendimento ideal de pacientes com a forma moderada e grave da doença de von Willebrand, é necessário um melhor entendimento dos sintomas, diagnósticos, tratamento e complicações do tratamento. O presente estudo visa registrar e investigar todos os pacientes na Holanda com doença de von Willebrand moderada e grave para entender a apresentação clínica, o tratamento e as complicações do tratamento na doença de von Willebrand moderada e grave. Outro objetivo é investigar a influência da doença de von Willebrand na qualidade de vida.
Para responder a estas questões é desenvolvido um questionário, que será enviado à população em estudo. Além disso, o sangue será coletado para medição do fator de von Willebrand e o plasma e o DNA serão armazenados. Será estudada a relação entre parâmetros laboratoriais (incluindo fator de von Willebrand, FVIII e distúrbios pró-trombóticos da coagulação) e o fenótipo clínico em pacientes com doença de von Willebrand moderada e grave. Avaliaremos o efeito dos parâmetros laboratoriais tanto na gravidade da tendência ao sangramento quanto no possível efeito protetor sobre o risco de trombose arterial. No futuro, a análise da mutação do gene VWF será realizada em pacientes com doença de von Willebrand moderada e grave na Holanda.
Tipo de estudo
Inscrição (Antecipado)
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Amsterdam, Holanda
- VU University Medical Center
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Amsterdam, Holanda
- Academic Medical Center Amsterdam
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Breda, Holanda
- Amphia Hospital
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Den Haag, Holanda
- Haga hospital
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Eindhoven, Holanda
- Maxima Medical Center
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Groningen, Holanda
- University Medical Center Groningen
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Haarlem, Holanda
- Kennemer Hospital
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Leiden, Holanda
- Leiden University Medical Center
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Maastricht, Holanda
- Academic Hospital Maastricht
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Nijmegen, Holanda
- University Medical Center St. Radboud
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Rotterdam, Holanda, 3000 CA
- Erasmus University Medical Center
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Utrecht, Holanda
- University Medical Center Utrecht Van Creveldkliniek
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critério de inclusão:
- sintomas hemorrágicos ou história familiar de doença de von Willebrand
- Antígeno vWF ≤ 30%, contagens de medição mais baixas e/ou atividade de vWF (vWF:RCo de vWF:CB) ≤ 30%, contagens de medição mais baixas e/ou FVIII:C ≤ 40%, contagens de medição mais baixas
- sendo conhecido em um centro de tratamento de hemofilia ou se apenas o diagnóstico for feito em um centro de tratamento de hemofilia isso deve ser feito depois de 1987
Critério de exclusão:
- Hemofilia A
- Portador de hemofilia A
- Sem consentimento informado
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Eva M de Wee, MD, Erasmus Medical Center
- Cadeira de estudo: Karin Fijn van Draat, MD, PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
- Cadeira de estudo: Jeroen CJ Eikenboom, MD, PhD, Leiden University Medical Center
- Cadeira de estudo: Arja de Goede-Bolder, MD, Erasmus Medical Center
- Cadeira de estudo: Eveline P Mauser-Bunschoten, MD, PhD, Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht
- Cadeira de estudo: Karina Meijer, MD, PhD, University Medical Center Goningen
- Cadeira de estudo: Britta Laros-van Gorkom, MD, PhD, University Medical Center St. Radboud Nijmegen
- Cadeira de estudo: Manon A Degenaar-Dujardin, BA, Organization for Hemophilia Patients
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Tosetto A, Rodeghiero F, Castaman G, Goodeve A, Federici AB, Batlle J, Meyer D, Fressinaud E, Mazurier C, Goudemand J, Eikenboom J, Schneppenheim R, Budde U, Ingerslev J, Vorlova Z, Habart D, Holmberg L, Lethagen S, Pasi J, Hill F, Peake I. A quantitative analysis of bleeding symptoms in type 1 von Willebrand disease: results from a multicenter European study (MCMDM-1 VWD). J Thromb Haemost. 2006 Apr;4(4):766-73. doi: 10.1111/j.1538-7836.2006.01847.x.
- Mannucci PM. Treatment of von Willebrand's Disease. N Engl J Med. 2004 Aug 12;351(7):683-94. doi: 10.1056/NEJMra040403. No abstract available.
- Sadler JE. A revised classification of von Willebrand disease. For the Subcommittee on von Willebrand Factor of the Scientific and Standardization Committee of the International Society on Thrombosis and Haemostasis. Thromb Haemost. 1994 Apr;71(4):520-5.
- Sadler JE, Mannucci PM, Berntorp E, Bochkov N, Boulyjenkov V, Ginsburg D, Meyer D, Peake I, Rodeghiero F, Srivastava A. Impact, diagnosis and treatment of von Willebrand disease. Thromb Haemost. 2000 Aug;84(2):160-74. No abstract available.
- Federici AB. Clinical diagnosis of von Willebrand disease. Haemophilia. 2004 Oct;10 Suppl 4:169-76. doi: 10.1111/j.1365-2516.2004.00991.x.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
Conclusão do estudo (Real)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Estimativa)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimativa)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- MEC-2007-063
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