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Studio nazionale sulla malattia di Von Willebrand moderata e grave nei Paesi Bassi (WiN)

23 aprile 2010 aggiornato da: Erasmus Medical Center
L'obiettivo di questo studio è valutare la presentazione clinica, il trattamento e le complicanze della malattia e il trattamento nella malattia di von Willebrand moderata e grave. Un altro obiettivo è indagare l'influenza della malattia di von Willebrand sulla qualità della vita.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Descrizione dettagliata

L'incidenza della malattia di von Willebrand nei Paesi Bassi non è nota, ma l'incidenza di tutti i tipi di malattia di von Willebrand insieme è stimata in 1:100-1:200 individui. La maggior parte dei pazienti ha una malattia di von Willebrand lieve, principalmente di tipo 1. Per le forme più gravi della malattia di von Willebrand l'incidenza non è chiara, ma l'aspettativa è che ci siano almeno 500-1500 pazienti. Nei Paesi Bassi esiste una situazione unica per il trattamento di pazienti affetti da emofilia e disturbi della coagulazione correlati. Nel 2000 è stata istituita una politica di gestione dell'emofilia da parte del Ministero della Salute, che prevedeva che l'assistenza a questi pazienti dovesse essere concentrata in 13 Centri di Trattamento dell'Emofilia (HTC). I rappresentanti dei centri frequentanti, gli specialisti dell'emofilia, sono organizzati nella NVHB, la società olandese dei curatori dell'emofilia. Nella politica di gestione dell'emofilia si afferma che tutti i pazienti con un disturbo della coagulazione dipendente da prodotti sostitutivi devono essere curati in un HTC o sotto la responsabilità di un HTC. Questi pazienti sono visti in un HTC almeno una volta all'anno.

Poiché tutti i pazienti von Willebrand moderati e gravi nei Paesi Bassi sono noti in HTC, è possibile registrare e studiare questa popolazione. Questo è fondamentale per la ricerca sulla malattia di von Willebrand. Poiché le forme moderate e gravi della malattia di von Willebrand sono rare, è impossibile per un singolo centro eseguire ricerche sulla malattia di von Willebrand moderata grave e grave. Pertanto è necessario un approccio nazionale.

Per una cura ottimale dei pazienti con la forma moderata e grave della malattia di von Willebrand è necessaria una migliore comprensione dei sintomi, della diagnostica, del trattamento e delle complicanze del trattamento. Il presente studio mira a registrare e indagare tutti i pazienti nei Paesi Bassi con malattia di von Willebrand moderata e grave per comprendere la presentazione clinica, il trattamento e le complicanze del trattamento nella malattia di von Willebrand moderata e grave. Un altro obiettivo è indagare l'influenza della malattia di von Willebrand sulla qualità della vita.

Per rispondere a queste domande viene sviluppato un questionario, che verrà inviato alla popolazione dello studio. Inoltre, il sangue verrà prelevato per la misurazione del fattore von Willebrand e il plasma e il DNA verranno conservati. Verrà studiata la relazione tra i parametri di laboratorio (inclusi fattore di von Willebrand, FVIII e disordini della coagulazione protrombotica) e il fenotipo clinico in pazienti con malattia di von Willebrand moderata e grave. Valuteremo l'effetto dei parametri di laboratorio sia sulla gravità della tendenza al sanguinamento, sia sul possibile effetto protettivo sul rischio di trombosi arteriosa. In futuro l'analisi delle mutazioni del gene VWF sarà eseguita in pazienti con malattia di von Willebrand moderata e grave nei Paesi Bassi.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Anticipato)

1100

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Olanda
      • Amsterdam, Olanda
        • VU University Medical Center
      • Amsterdam, Olanda
        • Academic Medical Center Amsterdam
      • Breda, Olanda
        • Amphia Hospital
      • Den Haag, Olanda
        • Haga hospital
      • Eindhoven, Olanda
        • Maxima Medical Center
      • Groningen, Olanda
        • University Medical Center Groningen
      • Haarlem, Olanda
        • Kennemer Hospital
      • Leiden, Olanda
        • Leiden University Medical Center
      • Maastricht, Olanda
        • Academic Hospital Maastricht
      • Nijmegen, Olanda
        • University Medical Center St. Radboud
      • Rotterdam, Olanda, 3000 CA
        • Erasmus University Medical Center
      • Utrecht, Olanda
        • University Medical Center Utrecht Van Creveldkliniek

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Pazienti con malattia di von Willebrand moderata e grave, nota in un centro di trattamento dell'emofilia

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. sintomi emorragici o una storia familiare di malattia di von Willebrand
  2. Antigene vWF ≤ 30%, conteggio delle misurazioni più basso e/o attività vWF (vWF:RCo di vWF:CB) ≤ 30%, conteggio delle misurazioni più basso e/o FVIII:C ≤ 40 %, conteggio delle misurazioni più basso
  3. essere conosciuto in un centro di cura dell'emofilia o se solo la diagnosi viene fatta in un centro di cura dell'emofilia questo deve essere fatto dopo il 1987

Criteri di esclusione:

  1. Emofilia A
  2. Portatore di emofilia A
  3. Nessun consenso informato

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Erasmus Medical Center

Collaboratori

CSL Behring
Foundation Haemophilia

Investigatori

  • Direttore dello studio: Eva M de Wee, MD, Erasmus Medical Center
  • Cattedra di studio: Karin Fijn van Draat, MD, PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
  • Cattedra di studio: Jeroen CJ Eikenboom, MD, PhD, Leiden University Medical Center
  • Cattedra di studio: Arja de Goede-Bolder, MD, Erasmus Medical Center
  • Cattedra di studio: Eveline P Mauser-Bunschoten, MD, PhD, Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht
  • Cattedra di studio: Karina Meijer, MD, PhD, University Medical Center Goningen
  • Cattedra di studio: Britta Laros-van Gorkom, MD, PhD, University Medical Center St. Radboud Nijmegen
  • Cattedra di studio: Manon A Degenaar-Dujardin, BA, Organization for Hemophilia Patients

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 luglio 2007

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2009

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 luglio 2007

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 luglio 2007

Primo Inserito (Stima)

1 agosto 2007

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

26 aprile 2010

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 aprile 2010

Ultimo verificato

1 aprile 2010

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • MEC-2007-063

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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