Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Nasjonal studie av moderat og alvorlig Von Willebrands sykdom i Nederland (WiN)

23. april 2010 oppdatert av: Erasmus Medical Center

Målet med denne studien er å vurdere den kliniske presentasjonen, behandlingen og komplikasjonene av sykdommen og behandling ved moderat og alvorlig von Willebrands sykdom. Et annet mål er å undersøke påvirkningen av von Willebrands sykdom på livskvalitet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Von Willebrands sykdom

Detaljert beskrivelse

Forekomsten av von Willebrands sykdom i Nederland er ukjent, men forekomsten av alle typer von Willebrands sykdom til sammen er estimert til 1:100-1:200 individer. De fleste pasienter har mild von Willebrands sykdom, for det meste type 1. For de mer alvorlige formene for von Willebrands sykdom er forekomsten uklar, men forventningen er at det er minst 500-1500 pasienter. I Nederland eksisterer en unik situasjon for behandling av pasienter med hemofili og relaterte koagulasjonsforstyrrelser. I 2000 ble det satt opp en policy for behandling av hemofili av Helsedepartementet, som slo fast at omsorgen for disse pasientene skulle konsentreres i 13 hemofilibehandlingssentre (HTC). Representantene for de fremmøtte sentrene, hemofilispesialistene, er organisert i NVHB, det nederlandske samfunnet for hemofilibehandlere. I hemofilibehandlingspolicyen står det at alle pasienter med en koagulasjonsforstyrrelse avhengig av erstatningsprodukter må behandles i en HTC eller under ansvar av en HTC. Disse pasientene ses i en HTC minst en gang i året.

Fordi alle moderate og alvorlige von Willebrand-pasienter i Nederland er kjent i HTC, er det mulig å registrere og studere denne populasjonen. Dette er avgjørende for forskningen på von Willebrands sykdom. Fordi de moderate og alvorlige formene for von Willebrands sykdom er sjeldne, er det umulig for et enkelt senter å utføre forskning på moderat alvorlig og alvorlig von Willebrands sykdom. Derfor er en nasjonal tilnærming nødvendig.

For optimal pleie av pasienter med moderat og alvorlig form av von Willebrands sykdom er det nødvendig med en bedre forståelse av symptomer, diagnostikk, behandling og komplikasjoner av behandlingen. Denne studien tar sikte på å registrere og undersøke alle pasienter i Nederland med moderat og alvorlig von Willebrand sykdom for å få forståelse for den kliniske presentasjonen, behandlingen og komplikasjonene ved behandling ved moderat og alvorlig von Willebrands sykdom. Et annet mål er å undersøke påvirkningen av von Willebrands sykdom på livskvalitet.

For å svare på disse spørsmålene er det utviklet et spørreskjema som vil bli sendt til studiepopulasjonen. I tillegg vil det bli tatt blod for von Willebrand faktormåling og plasma og DNA vil bli lagret. Sammenhengen mellom laboratorieparametre, (inkludert von Willebrand faktor, FVIII og protrombotiske koagulasjonsforstyrrelser) og den kliniske fenotypen hos pasienter med moderat og alvorlig von Willebrands sykdom vil bli studert. Vi vil vurdere effekten av laboratorieparametrene på både alvorlighetsgraden av blødningstendens, og mulig beskyttende effekt på risikoen for arteriell trombose. I fremtiden vil mutasjonsanalyse av VWF-genet bli utført hos pasienter med moderat og alvorlig von Willebrands sykdom i Nederland.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Forventet)

1100

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

Nederland
- - Amsterdam, Nederland
    - VU University Medical Center
  - Amsterdam, Nederland
    - Academic Medical Center Amsterdam
  - Breda, Nederland
    - Amphia Hospital
  - Den Haag, Nederland
    - Haga Hospital
  - Eindhoven, Nederland
    - Maxima Medical Center
  - Groningen, Nederland
    - University Medical Center Groningen
  - Haarlem, Nederland
    - Kennemer Hospital
  - Leiden, Nederland
    - Leiden University Medical Center
  - Maastricht, Nederland
    - Academic Hospital Maastricht
  - Nijmegen, Nederland
    - University Medical Center St. Radboud
  - Rotterdam, Nederland, 3000 CA
    - Erasmus University Medical Center
  - Utrecht, Nederland
    - University Medical Center Utrecht Van Creveldkliniek

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

Barn
Voksen
Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Pasienter med moderat og alvorlig von Willebrands sykdom, kjent i et behandlingssenter for hemofili

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

hemorragiske symptomer eller en familiehistorie med von Willebrands sykdom
vWF-antigen ≤ 30 %, laveste målinger og/eller vWF-aktivitet (vWF:RCo av vWF:CB) ≤ 30 %, laveste målinger og/eller FVIII:C ≤ 40 %, laveste målinger
å være kjent på et hemofilibehandlingssenter eller hvis bare diagnosen stilles på et hemofilibehandlingssenter må dette gjøres etter 1987

Ekskluderingskriterier:

Hemofili A
Bærerskap av hemofili A
Ingen informert samtykke

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Erasmus Medical Center

Samarbeidspartnere

CSL Behring

Foundation Haemophilia

Etterforskere

Studieleder: Eva M de Wee, MD, Erasmus Medical Center
Studiestol: Karin Fijn van Draat, MD, PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
Studiestol: Jeroen CJ Eikenboom, MD, PhD, Leiden University Medical Center
Studiestol: Arja de Goede-Bolder, MD, Erasmus Medical Center
Studiestol: Eveline P Mauser-Bunschoten, MD, PhD, Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht
Studiestol: Karina Meijer, MD, PhD, University Medical Center Goningen
Studiestol: Britta Laros-van Gorkom, MD, PhD, University Medical Center St. Radboud Nijmegen
Studiestol: Manon A Degenaar-Dujardin, BA, Organization for Hemophilia Patients

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. juli 2007

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2009

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. juli 2007

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. juli 2007

Først lagt ut (Anslag)

1. august 2007

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

26. april 2010

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. april 2010

Sist bekreftet

1. april 2010

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

MEC-2007-063

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .