네덜란드의 중등도 및 중증 폰빌레브란트병에 대한 국가 연구 (WiN)
연구 개요
상태
정황
상세 설명
네덜란드에서 폰빌레브란트병의 발병률은 알려져 있지 않으나, 모든 유형의 폰빌레브란트병 발병률은 1:100-1:200 개인으로 추정됩니다. 대부분의 환자는 경미한 폰빌레브란트병을 앓고 있으며 대부분 1형입니다. 더 심각한 형태의 폰빌레브란트병의 경우 발병률은 불분명하지만 적어도 500-1500명의 환자가 있을 것으로 예상됩니다. 네덜란드에서는 혈우병 및 관련 응고 장애가 있는 환자의 치료에 독특한 상황이 존재합니다. 2000년 보건부는 혈우병 관리 정책을 수립했으며, 13개 혈우병 치료 센터(HTC)에서 이러한 환자에 대한 치료가 집중되어야 한다고 명시했습니다. 참석 센터의 대표인 혈우병 전문의는 네덜란드 혈우병 치료사 협회인 NVHB에 조직되어 있습니다. 혈우병 관리 정책에는 대체 제품에 의존하는 응고 장애가 있는 모든 환자는 HTC에서 또는 HTC의 책임하에 치료를 받아야 한다고 명시되어 있습니다. 이 환자들은 적어도 1년에 한 번 HTC에서 진료를 받습니다.
네덜란드의 모든 중등도 및 중증 von Willebrand 환자가 HTC에 알려져 있기 때문에 이 모집단을 등록하고 연구하는 것이 가능합니다. 이것은 폰빌레브란트병 연구에 필수적입니다. 폰빌레브란트병의 중등도 및 중증 형태는 드물기 때문에 개별 센터에서 중등도 및 중증 폰빌레브란트병에 대한 연구를 수행하는 것은 불가능합니다. 따라서 국가적 접근이 필요하다.
중등도 및 중증 폰빌레브란트병 환자를 최적으로 관리하려면 증상, 진단, 치료 및 치료 합병증에 대한 더 나은 이해가 필요합니다. 본 연구는 네덜란드에서 중등도 및 중증 폰빌레브란트병에 걸린 모든 환자를 등록하고 조사하여 임상 양상, 치료 및 중등도 및 중증 폰빌레브란트병 치료 합병증에 대한 이해를 얻는 것을 목표로 합니다. 또 다른 목표는 폰빌레브란트병이 삶의 질에 미치는 영향을 조사하는 것입니다.
이러한 질문에 답하기 위해 설문지가 개발되어 연구 모집단에 보내질 것입니다. 또한 폰 빌레브란트 인자 측정을 위해 혈액을 채취하고 혈장과 DNA를 보관합니다. 중등도 및 중증 폰빌레브란트병 환자의 실험실 매개변수(폰빌레브란트 인자, FVIII 및 혈전성 응고 장애 포함)와 임상적 표현형 사이의 관계를 연구할 것입니다. 우리는 출혈 경향의 중증도와 동맥 혈전증의 위험에 대한 가능한 보호 효과 모두에 대한 실험실 매개변수의 영향을 평가할 것입니다. 향후 vWF 유전자의 돌연변이 분석은 네덜란드에서 중등도 및 중증 폰빌레브란트병 환자를 대상으로 수행될 예정입니다.
연구 유형
등록 (예상)
연락처 및 위치
연구 장소
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Amsterdam, 네덜란드
- VU University Medical Center
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Amsterdam, 네덜란드
- Academic Medical Center Amsterdam
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Breda, 네덜란드
- Amphia Hospital
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Den Haag, 네덜란드
- Haga hospital
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Eindhoven, 네덜란드
- Maxima Medical Center
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Groningen, 네덜란드
- University Medical Center Groningen
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Haarlem, 네덜란드
- Kennemer Hospital
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Leiden, 네덜란드
- Leiden University Medical Center
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Maastricht, 네덜란드
- Academic Hospital Maastricht
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Nijmegen, 네덜란드
- University Medical Center St. Radboud
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Rotterdam, 네덜란드, 3000 CA
- Erasmus University Medical Center
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Utrecht, 네덜란드
- University Medical Center Utrecht Van Creveldkliniek
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
- 출혈 증상 또는 von Willebrand 질병의 가족력
- vWF 항원 ≤ 30%, 최저 측정 카운트 및/또는 vWF 활성(vWF:RCo of vWF:CB) ≤ 30%, 최저 측정 카운트 및/또는 FVIII:C ≤ 40%, 최저 측정 카운트
- 혈우병 치료센터에서 알려졌거나 혈우병 치료센터에서 진단만 된 경우 1987년 이후에 해야 함
제외 기준:
- 혈우병 A
- 혈우병 A의 보균자
- 정보에 입각한 동의 없음
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 연구 책임자: Eva M de Wee, MD, Erasmus Medical Center
- 연구 의자: Karin Fijn van Draat, MD, PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
- 연구 의자: Jeroen CJ Eikenboom, MD, PhD, Leiden University Medical Center
- 연구 의자: Arja de Goede-Bolder, MD, Erasmus Medical Center
- 연구 의자: Eveline P Mauser-Bunschoten, MD, PhD, Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht
- 연구 의자: Karina Meijer, MD, PhD, University Medical Center Goningen
- 연구 의자: Britta Laros-van Gorkom, MD, PhD, University Medical Center St. Radboud Nijmegen
- 연구 의자: Manon A Degenaar-Dujardin, BA, Organization for Hemophilia Patients
간행물 및 유용한 링크
일반 간행물
- Tosetto A, Rodeghiero F, Castaman G, Goodeve A, Federici AB, Batlle J, Meyer D, Fressinaud E, Mazurier C, Goudemand J, Eikenboom J, Schneppenheim R, Budde U, Ingerslev J, Vorlova Z, Habart D, Holmberg L, Lethagen S, Pasi J, Hill F, Peake I. A quantitative analysis of bleeding symptoms in type 1 von Willebrand disease: results from a multicenter European study (MCMDM-1 VWD). J Thromb Haemost. 2006 Apr;4(4):766-73. doi: 10.1111/j.1538-7836.2006.01847.x.
- Mannucci PM. Treatment of von Willebrand's Disease. N Engl J Med. 2004 Aug 12;351(7):683-94. doi: 10.1056/NEJMra040403. No abstract available.
- Sadler JE. A revised classification of von Willebrand disease. For the Subcommittee on von Willebrand Factor of the Scientific and Standardization Committee of the International Society on Thrombosis and Haemostasis. Thromb Haemost. 1994 Apr;71(4):520-5.
- Sadler JE, Mannucci PM, Berntorp E, Bochkov N, Boulyjenkov V, Ginsburg D, Meyer D, Peake I, Rodeghiero F, Srivastava A. Impact, diagnosis and treatment of von Willebrand disease. Thromb Haemost. 2000 Aug;84(2):160-74. No abstract available.
- Federici AB. Clinical diagnosis of von Willebrand disease. Haemophilia. 2004 Oct;10 Suppl 4:169-76. doi: 10.1111/j.1365-2516.2004.00991.x.
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
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마지막으로 확인됨
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폰빌레브란트병에 대한 임상 시험
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St. James's Hospital, Ireland알려지지 않은
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Fondazione IRCCS Ca' Granda, Ospedale Maggiore...완전한
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L2 Bio, LLCFDAMap; Akan Biosciences, Inc.아직 모집하지 않음Crohn & amp;#39; s | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)
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Vanderbilt University Medical CenterTakeda Pharmaceuticals U.S.A., Inc.모집하지 않고 적극적으로염증성 장질환(IBD) | 궤양성 대장염(UC) | Crohn & amp;#39; s Disease (CD)미국
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Kaohsiung Medical University아직 모집하지 않음폐 선암종 | 폐암(진단) | Condition/Disease
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Nandakumar NarayananNational Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)초대로 등록
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UNC Lineberger Comprehensive Cancer CenterFogarty International Center of the National Institute of Health모집하지 않고 적극적으로