Estudio Nacional de Enfermedad de Von Willebrand Moderada y Severa en los Países Bajos (WiN)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
Se desconoce la incidencia de la enfermedad de von Willebrand en los Países Bajos, pero se estima que la aparición de todos los tipos de la enfermedad de von Willebrand juntos es de 1:100-1:200 individuos. La mayoría de los pacientes tienen enfermedad de von Willebrand leve, en su mayoría tipo 1. Para las formas más graves de la enfermedad de von Willebrand, la incidencia no está clara, pero se espera que haya al menos 500-1500 pacientes. En los Países Bajos existe una situación única para el tratamiento de pacientes con hemofilia y trastornos de la coagulación relacionados. En el año 2000 se estableció una política de manejo de la hemofilia por parte del Ministerio de Salud, que establecía que la atención de estos pacientes debía concentrarse en 13 Centros de Tratamiento de Hemofilia (CTS). Los representantes de los centros asistentes, los especialistas en hemofilia, están organizados en la NVHB, la sociedad holandesa de tratantes de hemofilia. En la política de manejo de hemofilia se establece que todo paciente con trastorno de la coagulación dependiente de productos de reposición debe ser tratado en un HTC o bajo la responsabilidad de un HTC. Estos pacientes son vistos en un HTC por lo menos una vez al año.
Debido a que todos los pacientes moderados y graves de von Willebrand en los Países Bajos son conocidos en HTC, es posible registrar y estudiar esta población. Esto es imperativo para la investigación de la enfermedad de von Willebrand. Debido a que las formas moderada y grave de la enfermedad de von Willebrand son raras, es imposible que un centro individual realice investigaciones de la enfermedad de von Willebrand moderada grave y grave. Por lo tanto, es necesario un enfoque nacional.
Para una atención óptima de los pacientes con la forma moderada y grave de la enfermedad de von Willebrand, es necesario comprender mejor los síntomas, el diagnóstico, el tratamiento y las complicaciones del tratamiento. El presente estudio tiene como objetivo registrar e investigar a todos los pacientes en los Países Bajos con enfermedad de von Willebrand moderada y grave para comprender mejor la presentación clínica, el tratamiento y las complicaciones del tratamiento en la enfermedad de von Willebrand moderada y grave. Otro objetivo es investigar la influencia de la enfermedad de von Willebrand en la calidad de vida.
Para responder a estas preguntas se elabora un cuestionario, que será enviado a la población de estudio. Además, se extraerá sangre para medir el factor von Willebrand y se almacenará plasma y ADN. Se estudiará la relación entre los parámetros de laboratorio (incluidos el factor de von Willebrand, el FVIII y los trastornos de la coagulación protrombótica) y el fenotipo clínico en pacientes con enfermedad de von Willebrand moderada y grave. Evaluaremos el efecto de los parámetros de laboratorio tanto sobre la severidad de la tendencia hemorrágica, como el posible efecto protector sobre el riesgo de trombosis arterial. En el futuro, el análisis de mutaciones del gen VWF se realizará en pacientes con enfermedad de von Willebrand moderada y grave en los Países Bajos.
Tipo de estudio
Inscripción (Anticipado)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Amsterdam, Países Bajos
- VU University Medical Center
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Amsterdam, Países Bajos
- Academic Medical Center Amsterdam
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Breda, Países Bajos
- Amphia Hospital
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Den Haag, Países Bajos
- Haga hospital
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Eindhoven, Países Bajos
- Maxima Medical Center
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Groningen, Países Bajos
- University Medical Center Groningen
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Haarlem, Países Bajos
- Kennemer Hospital
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Leiden, Países Bajos
- Leiden University Medical Center
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Maastricht, Países Bajos
- Academic Hospital Maastricht
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Nijmegen, Países Bajos
- University Medical Center St. Radboud
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Rotterdam, Países Bajos, 3000 CA
- Erasmus University Medical Center
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Utrecht, Países Bajos
- University Medical Center Utrecht Van Creveldkliniek
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- síntomas hemorrágicos o antecedentes familiares de enfermedad de von Willebrand
- Antígeno vWF ≤ 30 %, recuentos de medición más bajos y/o actividad de vWF (vWF:RCo de vWF:CB) ≤ 30 %, recuentos de medición más bajos y/o FVIII:C ≤ 40 %, recuentos de medición más bajos
- ser conocido en un centro de tratamiento de hemofilia o si solo el diagnóstico se realiza en un centro de tratamiento de hemofilia debe ser posterior a 1987
Criterio de exclusión:
- hemofilia A
- Portador de la hemofilia A
- Sin consentimiento informado
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Eva M de Wee, MD, Erasmus Medical Center
- Silla de estudio: Karin Fijn van Draat, MD, PhD, Academisch Medisch Centrum - Universiteit van Amsterdam (AMC-UvA)
- Silla de estudio: Jeroen CJ Eikenboom, MD, PhD, Leiden University Medical Center
- Silla de estudio: Arja de Goede-Bolder, MD, Erasmus Medical Center
- Silla de estudio: Eveline P Mauser-Bunschoten, MD, PhD, Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht
- Silla de estudio: Karina Meijer, MD, PhD, University Medical Center Goningen
- Silla de estudio: Britta Laros-van Gorkom, MD, PhD, University Medical Center St. Radboud Nijmegen
- Silla de estudio: Manon A Degenaar-Dujardin, BA, Organization for Hemophilia Patients
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Tosetto A, Rodeghiero F, Castaman G, Goodeve A, Federici AB, Batlle J, Meyer D, Fressinaud E, Mazurier C, Goudemand J, Eikenboom J, Schneppenheim R, Budde U, Ingerslev J, Vorlova Z, Habart D, Holmberg L, Lethagen S, Pasi J, Hill F, Peake I. A quantitative analysis of bleeding symptoms in type 1 von Willebrand disease: results from a multicenter European study (MCMDM-1 VWD). J Thromb Haemost. 2006 Apr;4(4):766-73. doi: 10.1111/j.1538-7836.2006.01847.x.
- Mannucci PM. Treatment of von Willebrand's Disease. N Engl J Med. 2004 Aug 12;351(7):683-94. doi: 10.1056/NEJMra040403. No abstract available.
- Sadler JE. A revised classification of von Willebrand disease. For the Subcommittee on von Willebrand Factor of the Scientific and Standardization Committee of the International Society on Thrombosis and Haemostasis. Thromb Haemost. 1994 Apr;71(4):520-5.
- Sadler JE, Mannucci PM, Berntorp E, Bochkov N, Boulyjenkov V, Ginsburg D, Meyer D, Peake I, Rodeghiero F, Srivastava A. Impact, diagnosis and treatment of von Willebrand disease. Thromb Haemost. 2000 Aug;84(2):160-74. No abstract available.
- Federici AB. Clinical diagnosis of von Willebrand disease. Haemophilia. 2004 Oct;10 Suppl 4:169-76. doi: 10.1111/j.1365-2516.2004.00991.x.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
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Otros números de identificación del estudio
- MEC-2007-063
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