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Étude du nifurtimox pour traiter un neuroblastome ou un médulloblastome réfractaire ou récidivant

2 août 2024 mis à jour par: Giselle Sholler

Un essai de phase II sur le nifurtimox pour le neuroblastome ou le médulloblastome réfractaire ou récidivant.

Le but de cette étude est de déterminer si le nifurtimox en association avec le cyclophosphamide et le topotécan sont efficaces dans le traitement des neuroblastomes et médulloblastomes récidivants ou réfractaires.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est en cours pour tester l'effet d'un médicament, le nifurtimox, contre le neuroblastome et le médulloblastome chez les enfants. Le nifurtimox est un médicament utilisé en Amérique du Sud depuis de nombreuses années pour traiter une maladie parasitaire connue sous le nom de maladie de Chagas. Il n'est pas approuvé par la Food and Drug Administration pour une utilisation de routine dans le neuroblastome ou le médulloblastome aux États-Unis, mais des observations précoces limitées suggèrent que le nifurtimox pourrait avoir une activité antitumorale pour le neuroblastome et le médulloblastome.

À partir des essais préliminaires de nifurtimox, nous avons déterminé une dose de nifurtimox tolérée en toute sécurité à utiliser chez les patients atteints de neuroblastome (30 mg/kg/jour). La dose déterminée dans l'étude de phase I comme étant sans danger sera la dose utilisée pour cette étude. D'après l'expérience clinique en Amérique du Sud, nous savons que les enfants peuvent tolérer le nifurtimox lorsqu'il est administré par voie orale et qu'il ne semble pas avoir d'effets secondaires à long terme lorsqu'il est utilisé pour traiter la maladie de Chagas. Sur la base de nos études en laboratoire et sur des animaux, nous pensons que des niveaux de médicaments similaires à ceux utilisés pour traiter la maladie de Chagas peuvent rétrécir/tuer les cellules de neuroblastome, en particulier lorsqu'ils sont combinés avec d'autres médicaments de chimiothérapie. Nous ne savons pas si le nifurtimox réduira/tuera efficacement les cellules tumorales chez les enfants. Par conséquent, l'objectif principal de l'étude est de savoir si le nifurtimox en association avec d'autres agents chimiothérapeutiques est efficace pour réduire/tuer les cellules de neuroblastome et de médulloblastome.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

112

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • San Diego, California, États-Unis, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, États-Unis, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, États-Unis, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, États-Unis, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Primary Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

Pas plus vieux que 21 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Âge : 0-21 ans au moment du diagnostic.
  • Diagnostic : vérification histologique au moment du diagnostic initial ou de la rechute du neuroblastome ou du médulloblastome.
  • Statut de la maladie : neuroblastome réfractaire ou récidivant en premier ou en plusieurs rechutes, ou médulloblastome qui a rechuté après ou est réfractaire à un schéma thérapeutique contenant une chimiothérapie.

  • Maladie mesurable, comprenant au moins un des éléments suivants :

    • Tumeur mesurable par CT ou IRM
    • Pour les patients atteints de neuroblastome uniquement, un MIBG positif (le MIBG n'est pas requis si le neuroblastome du sujet est précédemment déterminé comme ne captant pas le MIBG), des taux anormaux de catécholamines urinaires ou une biopsie/aspiration positive de la moelle osseuse.
    • Pour les patients atteints de médulloblastome uniquement, cytologie positive du LCR
  • L'état pathologique actuel doit être un état pour lequel il n'existe actuellement aucun traitement curatif connu.
  • Un test de grossesse urinaire négatif est requis pour les participantes en âge de procréer (≥13 ans).
  • Exigences fonctionnelles des organes Les patients sans métastases de la moelle osseuse doivent avoir un ANC > 500/μl et une numération plaquettaire > 50 000/μl.
  • Les patients doivent avoir une fonction hépatique adéquate telle que définie par l'AST ou l'ALT
  • Consentement éclairé : Tous les patients et/ou tuteurs légaux doivent signer un consentement écrit éclairé. L'assentiment, le cas échéant, sera obtenu conformément aux directives institutionnelles

Critère d'exclusion:

  • Espérance de vie
  • Médicaments expérimentaux : les patients qui reçoivent actuellement un autre médicament expérimental sont exclus de la participation.
  • Agents anticancéreux : les patients qui reçoivent actuellement d'autres agents anticancéreux ne sont pas éligibles. Les patients doivent avoir complètement récupéré des effets d'une chimiothérapie antérieure, généralement au moins 3 semaines après l'administration la plus récente (6 semaines pour les nitrosourées).
  • Infection : les patients qui ont une infection non contrôlée ne sont pas éligibles tant que l'infection n'est pas jugée bien contrôlée.
  • Les patients qui, de l'avis de l'investigateur, pourraient ne pas être en mesure de se conformer aux exigences de surveillance de l'innocuité de l'étude, ou chez qui l'observance est susceptible d'être sous-optimale, doivent être exclus.

Une compensation pour les dépenses liées au voyage peut être disponible

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Nifurtimox
Médicament: Nifurtimox
30mg/kg/jour PO divisé en dosage TID q jour
Autres noms:
  • Lampit
Médicament: Cyclophosphamide
250 mg/m2/dose dans une solution saline normale, IV, perfusée pendant 30 minutes les jours 1 à 5 de chaque cycle.
Autres noms:
  • Cytoxane
Médicament: Topotécan
0,75 mg/m2/dose, dans une solution saline normale, IV, perfusée pendant 30 minutes les jours 1 à 5 de chaque cycle.
Autres noms:
  • Hycamptin

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables associés comme mesure de la sécurité et de la tolérabilité
Délai: 2 années
Tester l'innocuité du nifurtimox chez les enfants atteints de neuroblastome ou de médulloblastome récidivant ou réfractaire en association avec le cyclophosphamide/topotécan
2 années
Meilleure réponse radiologique chez les participants utilisant les critères RECIST
Délai: 2 années

Tester l'efficacité du nifurtimox chez les enfants atteints de neuroblastome ou de médulloblastome récidivant ou réfractaire en association avec le cyclophosphamide/topotécan

Critères d'évaluation par réponse dans les critères de tumeurs solides (RECIST v1.0) pour les lésions cibles, meilleure réponse globale évaluée par CT ou IRM, MIBG et moelle osseuse : réponse complète (CR), disparition de toutes les lésions cibles ; Réponse partielle (RP), diminution >= 30 % de la somme du diamètre le plus long des lésions cibles, de la moelle osseuse avec CR et de la MIBG avec CR/RP. Réponse globale (OR) = RC + RP.
2 années

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Évaluer la corrélation entre les taux sériques pharmacologiques de nifurtimox (en association avec le cyclophosphamide et le topotécan) avec la réponse tumorale.
Délai: 2 années
2 années
Qualité de vie et évaluation/questionnaire neurocognitif.
Délai: 2 années
2 années
Les études biologiques doivent inclure : l'analyse génomique des cellules avant et après le traitement, la corrélation de la réponse in vitro à la réponse in vivo, la cytométrie en flux de la charge tumorale dans la moelle osseuse et le développement de biomarqueurs.
Délai: 2 années
2 années

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Giselle Sholler

Collaborateurs

Bayer

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 janvier 2008

Achèvement primaire (Réel)

28 avril 2020

Achèvement de l'étude (Réel)

28 octobre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

14 janvier 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 janvier 2008

Première publication (Estimé)

25 janvier 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 août 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

2 août 2024

Dernière vérification

1 août 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • V0706

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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