Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Nifurtimox voor de behandeling van refractair of recidiverend neuroblastoom of medulloblastoom

2 augustus 2024 bijgewerkt door: Giselle Sholler

Een fase II-onderzoek met nifurtimox voor refractair of recidiverend neuroblastoom of medulloblastoom.

Het doel van deze studie is om te bepalen of nifurtimox in combinatie met cyclofosfamide en topotecan effectief is bij de behandeling van gerecidiveerd of refractair neuroblastoom en medulloblastoom.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie wordt gedaan om het effect van een medicijn, nifurtimox, tegen neuroblastoom en medulloblastoom bij kinderen te testen. Nifurtimox is een medicijn dat al vele jaren in Zuid-Amerika wordt gebruikt voor de behandeling van een parasitaire ziekte die bekend staat als de ziekte van Chagas. Het is niet goedgekeurd door de Food and Drug Administration voor routinematig gebruik bij neuroblastoom of medulloblastoom in de Verenigde Staten, maar beperkte vroege waarnemingen suggereren dat nifurtimox antitumoractiviteit kan hebben voor neuroblastoom en medulloblastoom.

Uit de voorbereidende onderzoeken met nifurtimox hebben we een veilig getolereerde dosis nifurtimox bepaald voor gebruik bij neuroblastoompatiënten (30 mg/kg/dag). De dosis waarvan in de fase I-studie is vastgesteld dat deze veilig is, zal de dosis zijn die voor deze studie wordt gebruikt. Uit klinische ervaring in Zuid-Amerika weten we dat kinderen nifurtimox kunnen verdragen als het via de mond wordt toegediend en dat het geen bijwerkingen op de lange termijn lijkt te hebben als het wordt gebruikt om de ziekte van Chagas te behandelen. Op basis van onze laboratorium- en dierstudies zijn we van mening dat medicijnniveaus die vergelijkbaar zijn met die gebruikt voor de behandeling van de ziekte van Chagas, neuroblastoomcellen kunnen doen krimpen/doden, vooral in combinatie met andere chemotherapiemedicijnen. We weten niet of nifurtimox tumorcellen effectief zal doen krimpen/doden bij kinderen. Daarom is het belangrijkste doel van de studie om te leren of nifurtimox in combinatie met andere geneesmiddelen voor chemotherapie effectief is bij het verkleinen/doden van neuroblastoom- en medulloblastoomcellen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

112

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • San Diego, California, Verenigde Staten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Verenigde Staten, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Verenigde Staten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Verenigde Staten, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Verenigde Staten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Verenigde Staten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84113
        • Primary Children's Hospital

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 21 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Leeftijd: 0-21 jaar op het moment van diagnose.
  • Diagnose: histologische verificatie op het moment van de oorspronkelijke diagnose of bij terugval van neuroblastoom of medulloblastoom.
  • Ziektestatus: refractair of eerste of meervoudig gerecidiveerd neuroblastoom, of medulloblastoom dat is teruggevallen na, of refractair is voor, een chemotherapie-bevattend behandelingsregime.

  • Meetbare ziekte, waaronder ten minste een van de volgende:

    • Meetbare tumor door CT of MRI
    • Alleen voor neuroblastoompatiënten, een positieve MIBG (MIBG niet vereist als eerder is vastgesteld dat het neuroblastoom van de patiënt geen MIBG opneemt), abnormale catecholaminespiegels in de urine of positieve beenmergbiopsie/-aspiraat.
    • Alleen voor medulloblastoompatiënten, positieve CSF-cytologie
  • De huidige ziektetoestand moet er een zijn waarvoor momenteel geen curatieve therapie bekend is.
  • Een negatieve urine-zwangerschapstest is vereist voor vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd (≥13 jaar).
  • Vereisten voor orgaanfuncties Patiënten zonder beenmergmetastasen moeten een ANC > 500/μl en een aantal bloedplaatjes > 50.000/μl hebben.
  • Patiënten moeten een adequate leverfunctie hebben zoals gedefinieerd door ASAT of ALAT
  • Geïnformeerde toestemming: Alle patiënten en/of wettelijke voogden moeten geïnformeerde schriftelijke toestemming ondertekenen. Instemming, indien van toepassing, zal worden verkregen volgens de richtlijnen van de instelling

Uitsluitingscriteria:

  • Levensverwachting
  • Geneesmiddelen in onderzoek: Patiënten die momenteel een ander geneesmiddel in onderzoek krijgen, zijn uitgesloten van deelname.
  • Middelen tegen kanker: Patiënten die momenteel andere middelen tegen kanker krijgen, komen niet in aanmerking. Patiënten moeten volledig hersteld zijn van de effecten van eerdere chemotherapie, in het algemeen ten minste 3 weken na de meest recente toediening (6 weken voor nitrosourea).
  • Infectie: Patiënten met een ongecontroleerde infectie komen niet in aanmerking totdat wordt geoordeeld dat de infectie goed onder controle is.
  • Patiënten die, naar de mening van de onderzoeker, mogelijk niet kunnen voldoen aan de vereisten voor veiligheidsbewaking van het onderzoek, of bij wie de naleving waarschijnlijk niet optimaal is, dienen te worden uitgesloten.

Compensatie voor reiskosten is mogelijk

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Nifurtimox
Geneesmiddel: Nifurtimox
30 mg/kg/dag PO verdeeld in driemaal daagse dosering per dag
Andere namen:
  • Lampit
Geneesmiddel: Cyclofosfamide
250 mg/m2/dosis in normale zoutoplossing, IV, geïnfundeerd gedurende 30 minuten op dag 1-5 van elke cyclus.
Andere namen:
  • Cytoxaan
Geneesmiddel: Topotecan
0,75 mg/m2/dosis, in normale zoutoplossing, IV, geïnfundeerd gedurende 30 minuten op dag 1-5 van elke cyclus.
Andere namen:
  • Hycamptin

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers met gerelateerde bijwerkingen als maatstaf voor veiligheid en verdraagbaarheid
Tijdsspanne: 2 jaar
Test de veiligheid van nifurtimox bij kinderen met recidiverend of refractair neuroblastoom of medulloblastoom in combinatie met cyclofosfamide/topotecan
2 jaar
Beste radiologische respons bij deelnemers met behulp van de RECIST-criteria
Tijdsspanne: 2 jaar

Test de werkzaamheid van nifurtimox bij kinderen met recidiverend of refractair neuroblastoom of medulloblastoom in combinatie met cyclofosfamide/topotecan

Beoordelingscriteria per respons in Solid Tumors Criteria (RECIST v1.0) voor doellaesies, algehele beste respons beoordeeld door CT of MRI, MIBG en beenmerg: volledige respons (CR), verdwijning van alle doellaesies; Gedeeltelijke respons (PR), >=30% afname in de som van de langste diameter van doellaesies, beenmerg met CR en MIBG met CR/PR. Algehele respons (OR) = CR + PR.
2 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Evalueer de correlatie tussen de farmacologische serumspiegels van nifurtimox (in combinatie met cyclofosfamide en topotecan) met tumorrespons.
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Kwaliteit van leven en neurocognitieve evaluatie/vragenlijst.
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar
Biologische studies omvatten: genomische analyse van cellen vóór en na de behandeling, correlatie van in vitro respons met in vivo respons, flowcytometrie van tumorbelasting in het beenmerg en ontwikkeling van biomarkers.
Tijdsspanne: 2 jaar
2 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Giselle Sholler

Medewerkers

Bayer

Onderzoekers

  • Studie stoel: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

14 januari 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

28 april 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

28 oktober 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 januari 2008

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 januari 2008

Eerst geplaatst (Geschat)

25 januari 2008

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

2 augustus 2024

Laatst geverifieerd

1 augustus 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • V0706

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren