難治性または再発した神経芽腫または髄芽腫を治療するためのニフルチモックスの研究
難治性または再発神経芽腫または髄芽腫に対するニフルチモックスの第II相試験。
調査の概要
詳細な説明
この研究は、小児の神経芽細胞腫および髄芽細胞腫に対する薬剤ニフルチモックスの効果を試験するために行われています。 ニフルチモックスは、シャーガス病として知られる寄生虫病を治療するために南アメリカで長年使用されてきた薬です。 米国では、神経芽細胞腫または髄芽腫での日常的な使用は食品医薬品局によって承認されていませんが、限られた初期の観察結果から、ニフルチモックスが神経芽細胞腫および髄芽腫に対して抗腫瘍活性を有する可能性があることが示唆されています。
ニフルチモックスの予備試験から、神経芽細胞腫患者に使用するニフルチモックスの安全な耐用量（30mg/kg/日）を決定しました。 フェーズ I 試験で安全であると判断された用量が、この試験に使用される用量になります。 南アメリカでの臨床経験から、ニフルチモックスを経口投与した場合、子供はニフルチモックスに耐えることができ、シャーガス病の治療に使用した場合、長期的な副作用はないようです. 私たちの研究室および動物研究に基づいて、シャーガス病の治療に使用されるのと同様の薬物レベルは、特に他の化学療法薬と組み合わせた場合に、神経芽細胞腫細胞を縮小/殺す可能性があると考えています。 ニフルチモックスが子供の腫瘍細胞を効果的に縮小/殺すかどうかはわかりません. したがって、この研究の主な目的は、他の化学療法薬と組み合わせたニフルチモックスが、神経芽細胞腫および髄芽腫細胞の縮小/死滅に有効かどうかを知ることです。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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California
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San Diego、California、アメリカ、92123
- Rady Children's Hospital
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Connecticut
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Hartford、Connecticut、アメリカ、06106
- Connecticut Children's Hospital
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Florida
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Orlando、Florida、アメリカ、32806
- Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
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Hawaii
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Honolulu、Hawaii、アメリカ、96813
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02111
- Tufts Medical Center
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Michigan
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Grand Rapids、Michigan、アメリカ、49503
- Helen DeVos Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55404
- Children's Hospital and Clinics on Minnesota
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Missouri
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Kansas City、Missouri、アメリカ、64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
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North Carolina
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Charlotte、North Carolina、アメリカ、28204
- Levine Children's Hospital
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75235
- Children's Medical Center
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Texas Children's Cancer and Hematology Centers
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Primary Children's Hospital
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 年齢：診断時の0～21歳。
- 診断: 最初の診断時、または神経芽腫または髄芽腫の再発時の組織学的検証。
- 疾患の状態：化学療法を含む治療レジメン後に再発した、または抵抗性の難治性または初回または複数回再発の神経芽細胞腫、または髄芽腫。
以下の少なくとも1つを含む、測定可能な疾患：
- CTまたはMRIで測定可能な腫瘍
- -神経芽細胞腫患者のみ、陽性MIBG（被験者の神経芽細胞腫がMIBGを取り込まないと以前に決定されている場合はMIBGは不要）、異常な尿中カテコールアミンレベル、または陽性骨髄生検/吸引。
- 髄芽腫患者のみ、CSF細胞診陽性
- 現在の病状は、現在既知の治療法がないものでなければなりません。
- 出産の可能性のある女性参加者（13歳以上）には、尿妊娠検査が陰性である必要があります。
- 臓器機能の要件 骨髄転移のない患者は、ANC が 500/μl を超え、血小板数が 50,000/μl を超えている必要があります。
- -患者は、ASTまたはALTで定義された適切な肝機能を持っている必要があります
- インフォームド コンセント: すべての患者および/または法的保護者は、書面によるインフォームド コンセントに署名する必要があります。 同意は、適切な場合、施設のガイドラインに従って取得されます
除外基準:
- 平均寿命
- 治験薬：現在別の治験薬を受けている患者は参加から除外されます。
- 抗がん剤：現在他の抗がん剤を服用中の方は対象外です。 患者は、以前の化学療法の影響から完全に回復している必要があり、通常、最新の投与から少なくとも 3 週間 (ニトロソウレアの場合は 6 週間) 経過している必要があります。
- 感染症：制御されていない感染症の患者は、感染症が十分に制御されていると判断されるまで適格ではありません。
- 治験責任医師の意見では、研究の安全性モニタリング要件を順守できない可能性がある患者、または順守が最適ではない可能性が高い患者は除外する必要があります。
旅行関連費用の補償が利用できる場合があります
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ニフルチモックス
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30mg/kg/日 PO を TID 投与 q 日目に分割
他の名前：
各サイクルの 1 ～ 5 日目に、生理食塩水中の 250 mg/m2/用量、IV、30 分かけて注入。
他の名前：
0.75mg/m2/用量、生理食塩水中、IV、各サイクルの 1 ～ 5 日目に 30 分かけて注入。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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安全性と忍容性の尺度としての関連する有害事象のある参加者の数
時間枠：2年
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再発または難治性の神経芽腫または髄芽腫の小児におけるニフルチモックスの安全性を、シクロホスファミド/トポテカンと併用して試験する
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2年
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RECIST基準を使用した参加者の最良の放射線反応
時間枠：2年
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再発または難治性の神経芽腫または髄芽腫の小児におけるニフルチモックスの有効性を、シクロホスファミド/トポテカンと併用して試験する 固形腫瘍における反応評価基準 (RECIST v1.0) による標的病変、CT または MRI、MIBG、および骨髄によって評価された全体的な最良の反応: 完全反応 (CR)、すべての標的病変の消失。部分奏効（PR）、標的病変の最長直径の合計が 30% 以上減少、CR を伴う骨髄、および CR/PR を伴う MIBG。 全体的な反応 (OR) = CR + PR。 |
2年
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ニフルチモックス（シクロホスファミドおよびトポテカンと併用）の薬理学的血清レベルと腫瘍反応との相関関係を評価します。
時間枠：2年
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2年
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生活の質と神経認知評価/アンケート。
時間枠：2年
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2年
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生物学的研究には、治療前および治療後の細胞のゲノム解析、in vitro 応答と in vivo 応答の相関関係、骨髄における腫瘍量のフローサイトメトリー、およびバイオマーカーの開発が含まれます。
時間枠：2年
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2年
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協力者と研究者
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協力者
捜査官
- スタディチェア：Giselle Sholler, MD、Beat Childhood Cancer at Atrium Health
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (推定)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- V0706
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ニフルチモックスの臨床試験
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Drugs for Neglected DiseasesSwiss Tropical & Public Health Institute; Ministry of Public Health, Democratic Republic of...完了