Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie Nifurtimoxu k léčbě refrakterního nebo recidivujícího neuroblastomu nebo meduloblastomu

1. dubna 2024 aktualizováno: Giselle Sholler

Fáze II studie Nifurtimoxu pro refrakterní nebo recidivující neuroblastom nebo meduloblastom.

Účelem této studie je zjistit, zda je nifurtimox v kombinaci s cyklofosfamidem a topotekanem účinný v léčbě relabujícího nebo refrakterního neuroblastomu a meduloblastomu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie se provádí za účelem testování účinku léku, nifurtimoxu, proti neuroblastomu a meduloblastomu u dětí. Nifurtimox je lék, který se v Jižní Americe používá již mnoho let k léčbě parazitárního onemocnění známého jako Chagasova choroba. Není schválen Food and Drug Administration pro rutinní použití u neuroblastomu nebo meduloblastomu ve Spojených státech, ale omezená časná pozorování naznačují, že nifurtimox může mít protinádorovou aktivitu pro neuroblastom a meduloblastom.

Z předběžných studií nifurtimoxu jsme určili bezpečně tolerovanou dávku nifurtimoxu pro použití u pacientů s neuroblastomem (30 mg/kg/den). Dávka určená ve studii fáze I jako bezpečná bude dávkou použitou pro tuto studii. Z klinických zkušeností v Jižní Americe víme, že děti mohou tolerovat nifurtimox, když je podáván ústy, a zdá se, že nemá žádné dlouhodobé vedlejší účinky, když se používá k léčbě Chagasovy choroby. Na základě našich laboratorních studií a studií na zvířatech se domníváme, že hladiny léků podobné těm, které se používají k léčbě Chagasovy choroby, mohou zmenšit/zabíjet buňky neuroblastomu, zejména v kombinaci s jinými chemoterapeutickými léky. Nevíme, zda nifurtimox účinně zmenšuje/zabíjí nádorové buňky u dětí. Hlavním cílem studie je proto zjistit, zda je nifurtimox v kombinaci s jinými chemoterapeutickými léky účinný při zmenšování/zabíjení buněk neuroblastomu a meduloblastomu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

112

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Spojené státy, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Spojené státy, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

Ne starší než 21 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Věk: 0-21 let v době diagnózy.
  • Diagnóza: Histologické ověření buď v době původní diagnózy nebo relapsu neuroblastomu nebo meduloblastomu.
  • Stav onemocnění: Refrakterní nebo první nebo mnohočetný relabující neuroblastom nebo meduloblastom, který relaboval po léčebném režimu obsahujícím chemoterapii nebo je na něj refrakterní.

  • Měřitelné onemocnění, včetně alespoň jednoho z následujících:

    • Nádor měřitelný pomocí CT nebo MRI
    • Pouze pro pacienty s neuroblastomem, pozitivní MIBG (MIBG není vyžadováno, pokud bylo dříve zjištěno, že neuroblastom subjektu nevychytává MIBG), abnormální hladiny katecholaminů v moči nebo pozitivní biopsie/aspirát kostní dřeně.
    • Pouze pro pacienty s meduloblastomem, pozitivní cytologie CSF
  • Současný stav onemocnění musí být takový, pro který v současnosti není známa kurativní terapie.
  • U žen ve fertilním věku (≥13 let) je vyžadován negativní těhotenský test z moči.
  • Požadavky na orgánové funkce Pacienti bez metastáz v kostní dřeni musí mít ANC > 500/μl a počet krevních destiček >50 000/μl.
  • Pacienti musí mít adekvátní jaterní funkce definované pomocí AST nebo ALT
  • Informovaný souhlas: Všichni pacienti a/nebo zákonní zástupci musí podepsat informovaný písemný souhlas. V případě potřeby bude souhlas získán v souladu s institucionálními pokyny

Kritéria vyloučení:

  • Délka života
  • Testované léky: Pacienti, kteří v současné době užívají jiný testovaný lék, jsou z účasti vyloučeni.
  • Protirakovinná činidla: Pacienti, kteří v současné době dostávají jiná protirakovinná činidla, nejsou způsobilí. Pacienti se musí plně zotavit z účinků předchozí chemoterapie, obvykle alespoň 3 týdny od posledního podání (6 týdnů u nitrosomočovin).
  • Infekce: Pacienti, kteří mají nekontrolovanou infekci, nejsou způsobilí, dokud není infekce posouzena jako dobře kontrolovaná.
  • Pacienti, kteří podle názoru zkoušejícího nemusí být schopni splnit požadavky studie na monitorování bezpečnosti, nebo u nichž je soulad pravděpodobně suboptimální, by měli být vyloučeni.

Může být k dispozici náhrada cestovních výdajů

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nifurtimox
Lék: Nifurtimox
30 mg/kg/den PO rozděleno do dávkování TID q den
Ostatní jména:
  • Lampa
Lék: Cyklofosfamid
250 mg/m2/dávka v normálním fyziologickém roztoku, IV, infuzí po dobu 30 minut ve dnech 1-5 každého cyklu.
Ostatní jména:
  • Cytoxan
Lék: Topotecan
0,75 mg/m2/dávka, v normálním fyziologickém roztoku, IV, infuzí po dobu 30 minut ve dnech 1-5 každého cyklu.
Ostatní jména:
  • Hycamptin

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků se souvisejícími nežádoucími příhodami jako měřítko bezpečnosti a snášenlivosti
Časové okno: 2 roky
Otestujte bezpečnost nifurtimoxu u dětí s relabujícím nebo refrakterním neuroblastomem nebo meduloblastomem v kombinaci s cyklofosfamidem/topotekanem
2 roky
Nejlepší radiologická odezva u účastníků využívajících kritéria RECIST
Časové okno: 2 roky

Testovat účinnost nifurtimoxu u dětí s relabujícím nebo refrakterním neuroblastomem nebo meduloblastomem v kombinaci s cyklofosfamidem/topotekanem

Kritéria hodnocení na odpověď v kritériích solidních nádorů (RECIST v1.0) pro cílové léze, celková nejlepší odpověď hodnocená pomocí CT nebo MRI, MIBG a kostní dřeň: úplná odpověď (CR), vymizení všech cílových lézí; Částečná odezva (PR), >=30% snížení součtu nejdelšího průměru cílových lézí, kostní dřeně s CR a MIBG s CR/PR. Celková odpověď (OR) = CR + PR.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Vyhodnoťte korelaci mezi farmakologickými hladinami nifurtimoxu v séru (v kombinaci s cyklofosfamidem a topotekanem) a odpovědí nádoru.
Časové okno: 2 roky
2 roky
Kvalita života a neurokognitivní hodnocení/dotazník.
Časové okno: 2 roky
2 roky
Biologické studie zahrnují: genomickou analýzu buněk před a po léčbě, korelaci in vitro odpovědi s odpovědí in vivo, průtokovou cytometrii nádorové zátěže v kostní dřeni a vývoj biomarkerů.
Časové okno: 2 roky
2 roky

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Giselle Sholler

Spolupracovníci

Bayer

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

14. ledna 2008

Primární dokončení (Aktuální)

28. dubna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

28. října 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. ledna 2008

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. ledna 2008

První zveřejněno (Odhadovaný)

25. ledna 2008

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

3. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • V0706

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Nifurtimox

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit