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Studie von Nifurtimox zur Behandlung von refraktärem oder rezidiviertem Neuroblastom oder Medulloblastom

2. August 2024 aktualisiert von: Giselle Sholler

Eine Phase-II-Studie mit Nifurtimox bei refraktärem oder rezidivierendem Neuroblastom oder Medulloblastom.

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob Nifurtimox in Kombination mit Cyclophosphamid und Topotecan bei der Behandlung von rezidiviertem oder refraktärem Neuroblastom und Medulloblastom wirksam ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie wird durchgeführt, um die Wirkung eines Medikaments, Nifurtimox, gegen Neuroblastom und Medulloblastom bei Kindern zu testen. Nifurtimox ist ein Medikament, das in Südamerika seit vielen Jahren zur Behandlung einer parasitären Krankheit namens Chagas-Krankheit eingesetzt wird. Es ist von der Food and Drug Administration nicht für den routinemäßigen Einsatz bei Neuroblastomen oder Medulloblastomen in den Vereinigten Staaten zugelassen, aber begrenzte frühe Beobachtungen deuten darauf hin, dass Nifurtimox eine Anti-Tumor-Aktivität bei Neuroblastomen und Medulloblastomen haben könnte.

Aus den vorläufigen Nifurtimox-Studien haben wir eine sicher verträgliche Nifurtimox-Dosis zur Anwendung bei Neuroblastom-Patienten bestimmt (30 mg/kg/Tag). Die Dosis, die in der Phase-I-Studie als sicher bestimmt wurde, ist die Dosis, die für diese Studie verwendet wird. Aus klinischer Erfahrung in Südamerika wissen wir, dass Kinder Nifurtimox vertragen, wenn es oral verabreicht wird, und es scheint keine langfristigen Nebenwirkungen zu haben, wenn es zur Behandlung der Chagas-Krankheit verwendet wird. Basierend auf unseren Labor- und Tierstudien glauben wir, dass Arzneimittelspiegel, die denen zur Behandlung der Chagas-Krankheit ähnlich sind, Neuroblastomzellen schrumpfen/abtöten können, insbesondere wenn sie mit anderen Chemotherapeutika kombiniert werden. Wir wissen nicht, ob Nifurtimox Tumorzellen bei Kindern wirksam verkleinern/abtöten wird. Daher besteht das Hauptziel der Studie darin, herauszufinden, ob Nifurtimox in Kombination mit anderen Chemotherapeutika beim Schrumpfen/Abtöten von Neuroblastom- und Medulloblastomzellen wirksam ist.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

112

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Diego, California, Vereinigte Staaten, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Vereinigte Staaten, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Vereinigte Staaten, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84113
        • Primary Children's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 21 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter: 0-21 Jahre zum Zeitpunkt der Diagnose.
  • Diagnose: Histologische Überprüfung entweder zum Zeitpunkt der ursprünglichen Diagnose oder des Rezidivs eines Neuroblastoms oder Medulloblastoms.
  • Krankheitsstatus: Refraktäres oder erstes oder mehrfach rezidiviertes Neuroblastom oder Medulloblastom, das nach einem chemotherapiehaltigen Behandlungsschema rezidiviert oder refraktär ist.

  • Messbare Krankheit, einschließlich mindestens einer der folgenden:

    • Messbarer Tumor durch CT oder MRT
    • Nur für Neuroblastompatienten, ein positiver MIBG (MIBG nicht erforderlich, wenn zuvor festgestellt wurde, dass das Neuroblastom des Patienten keinen MIBG aufnimmt), abnormale Katecholaminspiegel im Urin oder positive Knochenmarkbiopsie/Aspirat.
    • Nur für Medulloblastom-Patienten, positive CSF-Zytologie
  • Der aktuelle Krankheitszustand muss einer sein, für den derzeit keine kurative Therapie bekannt ist.
  • Für weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter (≥ 13 Jahre) ist ein negativer Urin-Schwangerschaftstest erforderlich.
  • Anforderungen an die Organfunktion Patienten ohne Knochenmarkmetastasen müssen eine ANC > 500/μl und eine Thrombozytenzahl > 50.000/μl aufweisen.
  • Die Patienten müssen eine ausreichende Leberfunktion gemäß AST- oder ALT-Definition haben
  • Einverständniserklärung: Alle Patienten und/oder Erziehungsberechtigten müssen eine schriftliche Einverständniserklärung unterschreiben. Gegebenenfalls wird die Zustimmung gemäß den institutionellen Richtlinien eingeholt

Ausschlusskriterien:

  • Lebenserwartung
  • Prüfpräparate: Patienten, die derzeit ein anderes Prüfpräparat erhalten, sind von der Teilnahme ausgeschlossen.
  • Antikrebsmittel: Patienten, die derzeit andere Antikrebsmittel erhalten, sind nicht teilnahmeberechtigt. Die Patienten müssen sich vollständig von den Wirkungen einer vorangegangenen Chemotherapie erholt haben, im Allgemeinen mindestens 3 Wochen nach der letzten Verabreichung (6 Wochen für Nitrosoharnstoffe).
  • Infektion: Patienten mit einer unkontrollierten Infektion kommen nicht infrage, bis die Infektion als gut unter Kontrolle beurteilt wird.
  • Patienten, die nach Ansicht des Prüfarztes möglicherweise nicht in der Lage sind, die Sicherheitsüberwachungsanforderungen der Studie zu erfüllen, oder bei denen die Compliance wahrscheinlich suboptimal ist, sollten ausgeschlossen werden.

Eine Entschädigung für Reisekosten kann verfügbar sein

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Nifurtimox
Arzneimittel: Nifurtimox
30 mg/kg/Tag PO aufgeteilt in TID-Dosierung q Tag
Andere Namen:
  • Lampit
Arzneimittel: Cyclophosphamid
250 mg/m2/Dosis in normaler Kochsalzlösung, IV, über 30 Minuten infundiert an den Tagen 1-5 jedes Zyklus.
Andere Namen:
  • Cytoxan
Arzneimittel: Topotecan
0,75 mg/m2/Dosis, in normaler Kochsalzlösung, i.v., über 30 Minuten infundiert an den Tagen 1-5 jedes Zyklus.
Andere Namen:
  • Hycamptin

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit damit verbundenen unerwünschten Ereignissen als Maß für Sicherheit und Verträglichkeit
Zeitfenster: 2 Jahre
Testen Sie die Sicherheit von Nifurtimox bei Kindern mit rezidiviertem oder refraktärem Neuroblastom oder Medulloblastom in Kombination mit Cyclophosphamid/Topotecan
2 Jahre
Bestes radiologisches Ansprechen bei Teilnehmern unter Verwendung der RECIST-Kriterien
Zeitfenster: 2 Jahre

Testen Sie die Wirksamkeit von Nifurtimox bei Kindern mit rezidiviertem oder refraktärem Neuroblastom oder Medulloblastom in Kombination mit Cyclophosphamid/Topotecan

Bewertungskriterien pro Ansprechen bei soliden Tumoren (RECIST v1.0) für Zielläsionen, bestes Gesamtansprechen, bewertet durch CT oder MRT, MIBG und Knochenmark: vollständiges Ansprechen (CR), Verschwinden aller Zielläsionen; Partielles Ansprechen (PR), >=30 % Abnahme der Summe des längsten Durchmessers der Zielläsionen, Knochenmark mit CR und MIBG mit CR/PR. Gesamtansprechen (OR) = CR + PR.
2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Bewerten Sie die Korrelation zwischen den pharmakologischen Serumspiegeln von Nifurtimox (in Kombination mit Cyclophosphamid und Topotecan) und dem Ansprechen des Tumors.
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Lebensqualität und neurokognitive Evaluation/Fragebogen.
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre
Zu den biologischen Studien gehören: Genomanalyse von Zellen vor und nach der Behandlung, Korrelation der In-vitro-Reaktion mit der In-vivo-Reaktion, Durchflusszytometrie der Tumorlast im Knochenmark und Entwicklung von Biomarkern.
Zeitfenster: 2 Jahre
2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Giselle Sholler

Mitarbeiter

Bayer

Ermittler

  • Studienstuhl: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Januar 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

28. April 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

28. Oktober 2022

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Januar 2008

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Januar 2008

Zuerst gepostet (Geschätzt)

25. Januar 2008

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

6. August 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. August 2024

Zuletzt verifiziert

1. August 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • V0706

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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