Studio di Nifurtimox per il trattamento del neuroblastoma o del medulloblastoma refrattario o recidivato

Criterio di inclusione:

• Età: 0-21 anni al momento della diagnosi.
• Diagnosi: verifica istologica al momento della diagnosi originale o recidiva di neuroblastoma o medulloblastoma.
• Stato della malattia: neuroblastoma refrattario o con prima o multipla recidiva o medulloblastoma che ha avuto una recidiva dopo o è refrattario a un regime di trattamento contenente chemioterapia.

• Malattia misurabile, che includa almeno uno dei seguenti:

  • Tumore misurabile mediante TC o RM
  • Solo per i pazienti con neuroblastoma, un MIBG positivo (MIBG non richiesto se il neuroblastoma del soggetto è stato precedentemente determinato per non assorbire MIBG), livelli di catecolamine urinarie anormali o biopsia/aspirato midollare positivo.
  • Solo per i pazienti con medulloblastoma, citologia CSF positiva
• Lo stato attuale della malattia deve essere tale per cui non esiste attualmente una terapia curativa nota.
• È richiesto un test di gravidanza sulle urine negativo per le partecipanti di sesso femminile in età fertile (≥13 anni di età).
• Requisiti di funzione dell'organo I pazienti senza metastasi del midollo osseo devono avere un ANC > 500/μl e una conta piastrinica >50.000/μl.
• I pazienti devono avere una funzionalità epatica adeguata come definita da AST o ALT
• Consenso informato: tutti i pazienti e/o i tutori legali devono firmare il consenso informato scritto. L'assenso, ove opportuno, sarà ottenuto secondo le linee guida istituzionali

Criteri di esclusione:

• Aspettativa di vita
• Farmaci sperimentali: i pazienti che stanno attualmente ricevendo un altro farmaco sperimentale sono esclusi dalla partecipazione.
• Agenti antitumorali: i pazienti che stanno attualmente ricevendo altri agenti antitumorali non sono idonei. I pazienti devono essersi completamente ripresi dagli effetti della precedente chemioterapia, generalmente almeno 3 settimane dall'ultima somministrazione (6 settimane per le nitrosouree).
• Infezione: i pazienti che hanno un'infezione incontrollata non sono idonei fino a quando l'infezione non viene giudicata ben controllata.
• Devono essere esclusi i pazienti che, a parere dello sperimentatore, potrebbero non essere in grado di soddisfare i requisiti di monitoraggio della sicurezza dello studio o nei quali è probabile che la conformità sia subottimale.

Potrebbe essere disponibile un risarcimento per le spese relative al viaggio