Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

Estudio de nifurtimox para tratar neuroblastoma o meduloblastoma refractario o recidivante

2 de agosto de 2024 actualizado por: Giselle Sholler

Un ensayo de fase II de nifurtimox para neuroblastoma o meduloblastoma refractario o recidivante.

El propósito de este estudio es determinar si nifurtimox en combinación con ciclofosfamida y topotecán son efectivos en el tratamiento del neuroblastoma y meduloblastoma en recaída o refractarios.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio se realiza para probar el efecto de un fármaco, nifurtimox, contra el neuroblastoma y el meduloblastoma en niños. Nifurtimox es un fármaco que se ha utilizado en América del Sur durante muchos años para tratar una enfermedad parasitaria conocida como enfermedad de Chagas. No está aprobado por la Administración de Alimentos y Medicamentos para uso de rutina en neuroblastoma o meduloblastoma en los Estados Unidos, pero las primeras observaciones limitadas sugieren que el nifurtimox puede tener actividad antitumoral para el neuroblastoma y el meduloblastoma.

A partir de los ensayos preliminares de nifurtimox, hemos determinado una dosis tolerada de forma segura de nifurtimox para usar en pacientes con neuroblastoma (30 mg/kg/día). La dosis determinada en el estudio de Fase I como segura será la dosis utilizada para este estudio. A partir de la experiencia clínica en América del Sur, sabemos que los niños pueden tolerar el nifurtimox cuando se administra por vía oral y parece no tener efectos secundarios a largo plazo cuando se usa para tratar la enfermedad de Chagas. Con base en nuestros estudios de laboratorio y en animales, creemos que los niveles de medicamentos similares a los que se usan para tratar la enfermedad de Chagas pueden reducir/destruir las células de neuroblastoma, especialmente cuando se combinan con otros medicamentos de quimioterapia. No sabemos si el nifurtimox reducirá/eliminará las células tumorales de manera eficaz en los niños. Por lo tanto, el objetivo principal del estudio es saber si el nifurtimox en combinación con otros medicamentos de quimioterapia es efectivo para reducir/destruir las células de neuroblastoma y meduloblastoma.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

112

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 21 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Edad: 0-21 años en el momento del diagnóstico.
  • Diagnóstico: Verificación histológica en el momento del diagnóstico original o de la recaída del neuroblastoma o meduloblastoma.
  • Estado de la enfermedad: neuroblastoma refractario o con recaída múltiple o inicial, o meduloblastoma que ha recaído después de un régimen de tratamiento que contiene quimioterapia o que es refractario a él.

  • Enfermedad medible, que incluye al menos uno de los siguientes:

    • Tumor medible por CT o MRI
    • Solo para pacientes con neuroblastoma, un MIBG positivo (no se requiere MIBG si se determinó previamente que el neuroblastoma del sujeto no capta MIBG), niveles anormales de catecolaminas urinarias o biopsia/aspirado de médula ósea positivo.
    • Solo para pacientes con meduloblastoma, citología de LCR positiva
  • El estado actual de la enfermedad debe ser uno para el cual actualmente no existe una terapia curativa conocida.
  • Se requiere una prueba de embarazo en orina negativa para las participantes femeninas en edad fértil (≥13 años de edad).
  • Requisitos de la función de los órganos Los pacientes sin metástasis en la médula ósea deben tener un ANC > 500/μl y un recuento de plaquetas >50 000/μl.
  • Los pacientes deben tener una función hepática adecuada definida por AST o ALT
  • Consentimiento informado: Todos los pacientes y/o tutores legales deben firmar un consentimiento informado por escrito. El consentimiento, cuando corresponda, se obtendrá de acuerdo con las pautas institucionales.

Criterio de exclusión:

  • Esperanza de vida
  • Medicamentos en investigación: los pacientes que actualmente están recibiendo otro medicamento en investigación están excluidos de la participación.
  • Agentes contra el cáncer: los pacientes que actualmente reciben otros agentes contra el cáncer no son elegibles. Los pacientes deben haberse recuperado por completo de los efectos de la quimioterapia previa, generalmente al menos 3 semanas desde la administración más reciente (6 semanas para las nitrosoureas).
  • Infección: Los pacientes que tienen una infección no controlada no son elegibles hasta que se considere que la infección está bien controlada.
  • Deben excluirse los pacientes que, en opinión del investigador, no puedan cumplir con los requisitos de control de seguridad del estudio, o en los que es probable que el cumplimiento sea subóptimo.

La compensación por gastos relacionados con viajes puede estar disponible

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Nifurtimox
Droga: Nifurtimox
30 mg/kg/día PO dividido en dosificación TID q día
Otros nombres:
  • Lampara
Droga: Ciclofosfamida
250 mg/m2/dosis en solución salina normal, IV, infundidos durante 30 minutos en los días 1 a 5 de cada ciclo.
Otros nombres:
  • Citoxano
Droga: Topotecán
0,75 mg/m2/dosis, en solución salina normal, IV, infundida durante 30 minutos en los días 1 a 5 de cada ciclo.
Otros nombres:
  • Hicamptina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes con eventos adversos relacionados como medida de seguridad y tolerabilidad
Periodo de tiempo: 2 años
Probar la seguridad de nifurtimox en niños con neuroblastoma o meduloblastoma en recaída o refractario en combinación con ciclofosfamida/topotecán
2 años
Mejor respuesta radiológica en participantes utilizando los criterios RECIST
Periodo de tiempo: 2 años

Probar la eficacia de nifurtimox en niños con neuroblastoma o meduloblastoma en recaída o refractario en combinación con ciclofosfamida/topotecán

Según los criterios de evaluación de respuesta en los criterios de tumores sólidos (RECIST v1.0) para las lesiones diana, la mejor respuesta general evaluada por TC o RM, MIBG y médula ósea: respuesta completa (CR), desaparición de todas las lesiones diana; Respuesta parcial (PR), disminución >=30 % en la suma del diámetro más largo de las lesiones diana, médula ósea con CR y MIBG con CR/PR. Respuesta Global (OR) = CR + PR.
2 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Evaluar la correlación entre los niveles séricos farmacológicos de nifurtimox (en combinación con ciclofosfamida y topotecan) con la respuesta tumoral.
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Calidad de vida y evaluación/cuestionario neurocognitivo.
Periodo de tiempo: 2 años
2 años
Estudios de biología que incluyen: análisis genómico de células antes y después del tratamiento, correlación de la respuesta in vitro con la respuesta in vivo, citometría de flujo de la carga tumoral en la médula ósea y desarrollo de biomarcadores.
Periodo de tiempo: 2 años
2 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Giselle Sholler

Colaboradores

Bayer

Investigadores

  • Silla de estudio: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

14 de enero de 2008

Finalización primaria (Actual)

28 de abril de 2020

Finalización del estudio (Actual)

28 de octubre de 2022

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de enero de 2008

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de enero de 2008

Publicado por primera vez (Estimado)

25 de enero de 2008

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

6 de agosto de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

2 de agosto de 2024

Última verificación

1 de agosto de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • V0706

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Ensayos clínicos sobre Nifurtimox

Buscar ensayos similares

Patrocinadores y Colaboradores

Condiciones médicas

Intervenciones de drogas

CROs by country

CROs in Bulgaria

Condiciones

Enfermedades Raras

Intervenciones de drogas

Suplementos dietéticos

Patrocinador / Colaboradores

Localizaciones

Suscribir