난치성 또는 재발성 신경모세포종 또는 수모세포종을 치료하기 위한 Nifurtimox 연구
난치성 또는 재발성 신경모세포종 또는 수모세포종에 대한 Nifurtimox의 II상 시험.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 어린이의 신경모세포종 및 수모세포종에 대한 약물인 니푸르티목스의 효과를 테스트하기 위해 수행되고 있습니다. Nifurtimox는 샤가스병으로 알려진 기생충 질병을 치료하기 위해 수년 동안 남미에서 사용되어 온 약물입니다. 그것은 미국에서 신경모세포종 또는 수모세포종에서의 일상적인 사용에 대해 식품의약국에 의해 승인되지 않았지만, 제한적인 초기 관찰은 니푸르티목스가 신경모세포종 및 수모세포종에 대해 항종양 활성을 가질 수 있음을 시사합니다.
nifurtimox의 예비 시험에서 우리는 신경모세포종 환자에게 사용할 nifurtimox의 안전한 내약 용량(30mg/kg/일)을 결정했습니다. I상 연구에서 안전하다고 결정된 용량이 이 연구에 사용되는 용량이 될 것입니다. 남미에서의 임상 경험을 통해 우리는 아이들이 니푸르티목스를 입으로 투여할 때 견딜 수 있으며 샤가스병 치료에 사용할 때 장기적인 부작용이 없는 것으로 나타났습니다. 실험실 및 동물 연구를 기반으로, 우리는 특히 다른 화학 요법 약물과 병용할 때 샤가스병 치료에 사용되는 것과 유사한 약물 수준이 신경모세포종 세포를 수축/사멸시킬 수 있다고 믿습니다. 우리는 nifurtimox가 어린이의 종양 세포를 효과적으로 축소/죽이는지 여부를 모릅니다. 따라서 이 연구의 주요 목표는 다른 화학요법 약물과 병용한 니푸르티목스가 신경모세포종 및 수모세포종 세포를 수축/사멸시키는 데 효과적인지 알아보는 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
California
-
San Diego, California, 미국, 92123
- Rady Children's Hospital
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, 미국, 06106
- Connecticut Children's Hospital
-
-
Florida
-
Orlando, Florida, 미국, 32806
- Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, 미국, 96813
- Kapiolani Medical Center for Women and Children
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, 미국, 02111
- Tufts Medical Center
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, 미국, 49503
- Helen DeVos Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, 미국, 55404
- Children's Hospital and Clinics on Minnesota
-
-
Missouri
-
Kansas City, Missouri, 미국, 64108
- Children's Mercy Hospitals and Clinics
-
Saint Louis, Missouri, 미국, 63104
- Cardinal Glennon Children's Medical Center
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, 미국, 28204
- Levine Children's Hospital
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
- Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, 미국, 29425
- Medical University of South Carolina
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, 미국, 75235
- Children's Medical Center
-
Houston, Texas, 미국, 77030
- Texas Children's Cancer and Hematology Centers
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 연령: 진단 당시 0-21세.
- 진단: 최초 진단 시 또는 신경모세포종 또는 수모세포종의 재발 시 조직학적 확인.
- 질병 상태: 불응성 또는 첫 번째 또는 다발성 재발 신경모세포종, 또는 화학요법 포함 치료 요법 후에 재발했거나 이에 불응성인 수모세포종.
다음 중 적어도 하나를 포함하는 측정 가능한 질병:
- CT 또는 MRI로 측정 가능한 종양
- 신경모세포종 환자의 경우에만 양성 MIBG(피험자의 신경모세포종이 이전에 MIBG를 흡수하지 않는 것으로 결정된 경우 MIBG가 필요하지 않음), 비정상 요중 카테콜아민 수치 또는 양성 골수 생검/흡인.
- 수모세포종 환자의 경우에만 CSF 세포검사 양성
- 현재 질병 상태는 현재 알려진 치료 요법이 없는 상태여야 합니다.
- 임신 가능성이 있는 여성 참가자(13세 이상)의 경우 음성 소변 임신 검사가 필요합니다.
- 장기 기능 요구 사항 골수 전이가 없는 환자는 ANC가 > 500/μl이고 혈소판 수가 >50,000/μl여야 합니다.
- 환자는 AST 또는 ALT에 의해 정의된 적절한 간 기능을 가지고 있어야 합니다.
- 사전 동의: 모든 환자 및/또는 법적 보호자는 사전 서면 동의에 서명해야 합니다. 적절한 경우 기관 지침에 따라 동의를 얻습니다.
제외 기준:
- 기대 수명
- Investigational Drugs: 현재 다른 임상시험을 받고 있는 환자는 참여에서 제외됩니다.
- 항암제: 현재 다른 항암제를 투여받고 있는 환자는 적합하지 않습니다. 환자는 일반적으로 가장 최근 투여로부터 최소 3주(니트로소우레아의 경우 6주) 이전 화학 요법의 효과로부터 완전히 회복되어야 합니다.
- 감염: 통제되지 않은 감염이 있는 환자는 감염이 잘 통제된 것으로 판단될 때까지 자격이 없습니다.
- 연구자의 의견으로는 연구의 안전성 모니터링 요건을 준수할 수 없거나 준수가 차선책일 가능성이 있는 환자는 제외되어야 합니다.
여행 관련 비용에 대한 보상이 가능할 수 있습니다.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 니푸르티목스
|
30mg/kg/일 PO를 TID 투약량 q일로 나눕니다.
다른 이름들:
250 mg/m2/dose 생리 식염수, IV, 각 주기의 1-5일에 30분에 걸쳐 주입.
다른 이름들:
0.75mg/m2/dose, 일반 식염수, IV, 각 주기의 1-5일에 30분에 걸쳐 주입.
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
안전성 및 내약성의 척도로서 관련 부작용이 있는 참가자 수
기간: 2 년
|
재발성 또는 불응성 신경모세포종 또는 수모세포종이 있는 소아에서 시클로포스파미드/토포테칸과 병용하여 니푸르티목스의 안전성을 테스트합니다.
|
2 년
|
|
RECIST 기준을 사용하는 참가자의 최상의 방사선 반응
기간: 2 년
|
재발성 또는 불응성 신경모세포종 또는 수모세포종이 있는 소아에서 시클로포스파미드/토포테칸과 병용하여 니푸르티목스의 효능을 테스트합니다. 표적 병변에 대한 반응 평가 기준에 따른 고형 종양 기준(RECIST v1.0), CT 또는 MRI, MIBG 및 골수에 의해 평가된 전체 최고 반응: 완전 반응(CR), 모든 표적 병변의 소실; 부분 반응(PR), 표적 병변의 가장 긴 직경, CR이 있는 골수 및 CR/PR이 있는 MIBG의 합에서 >=30% 감소. 전체 응답(OR) = CR + PR. |
2 년
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
|
니푸르티목스(시클로포스파미드 및 토포테칸과 병용)의 약리학적 혈청 수준과 종양 반응 사이의 상관관계를 평가합니다.
기간: 2 년
|
2 년
|
|
삶의 질 및 신경인지 평가/설문지.
기간: 2 년
|
2 년
|
|
다음을 포함하는 생물학 연구: 치료 전 및 후 세포의 게놈 분석, 생체 내 반응에 대한 시험관 내 반응의 상관 관계, 골수 내 종양 부담의 유세포 분석 및 바이오마커 개발.
기간: 2 년
|
2 년
|
공동 작업자 및 조사자
스폰서
협력자
수사관
- 연구 의자: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health
간행물 및 유용한 링크
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- V0706
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .