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Estudo de Nifurtimox para Tratar Neuroblastoma ou Meduloblastoma Refratário ou Recidivante

1 de abril de 2024 atualizado por: Giselle Sholler

Um estudo de fase II de nifurtimox para neuroblastoma ou meduloblastoma refratário ou recidivante.

O objetivo deste estudo é determinar se nifurtimox em combinação com ciclofosfamida e topotecano são eficazes no tratamento de neuroblastoma recidivante ou refratário e meduloblastoma.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo está sendo feito para testar o efeito de uma droga, nifurtimox, contra neuroblastoma e meduloblastoma em crianças. Nifurtimox é um medicamento que tem sido usado na América do Sul por muitos anos para tratar uma doença parasitária conhecida como Doença de Chagas. Não é aprovado pela Food and Drug Administration para uso rotineiro em neuroblastoma ou meduloblastoma nos Estados Unidos, mas observações iniciais limitadas sugerem que o nifurtimox pode ter atividade antitumoral para neuroblastoma e meduloblastoma.

A partir dos ensaios preliminares de nifurtimox, determinamos uma dose tolerada com segurança de nifurtimox para uso em pacientes com neuroblastoma (30mg/kg/dia). A dose determinada no estudo de Fase I como segura, será a dose utilizada para este estudo. Pela experiência clínica na América do Sul, sabemos que as crianças podem tolerar o nifurtimox quando administrado por via oral, e parece não ter efeitos colaterais a longo prazo quando usado para tratar a doença de Chagas. Com base em nossos estudos laboratoriais e em animais, acreditamos que níveis de drogas semelhantes aos usados ​​para tratar a doença de Chagas podem encolher/matar células de neuroblastoma, especialmente quando combinados com outras drogas quimioterápicas. Não sabemos se o nifurtimox encolherá/matará efetivamente as células tumorais em crianças. Portanto, o principal objetivo do estudo é saber se o nifurtimox em combinação com outras drogas quimioterápicas é eficaz na redução/eliminação de células de neuroblastoma e meduloblastoma.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

112

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • San Diego, California, Estados Unidos, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Estados Unidos, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Estados Unidos, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Estados Unidos, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
        • Primary Children's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

Não mais velho que 21 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Idade: 0-21 anos no momento do diagnóstico.
  • Diagnóstico: Verificação histológica no momento do diagnóstico original ou recidiva de neuroblastoma ou meduloblastoma.
  • Estado da doença: neuroblastoma refratário ou primeira ou múltipla recidiva, ou meduloblastoma que recidivou após, ou é refratário a, um regime de tratamento contendo quimioterapia.

  • Doença mensurável, incluindo pelo menos um dos seguintes:

    • Tumor mensurável por TC ou RM
    • Apenas para pacientes com neuroblastoma, um MIBG positivo (MIBG não é necessário se o neuroblastoma do sujeito for previamente determinado a não captar MIBG), níveis anormais de catecolaminas urinárias ou biópsia/aspirado de medula óssea positiva.
    • Somente para pacientes com meduloblastoma, citologia positiva do LCR
  • O estado atual da doença deve ser aquele para o qual não há terapia curativa conhecida.
  • Um teste de gravidez de urina negativo é necessário para participantes do sexo feminino com potencial para engravidar (≥13 anos de idade).
  • Requisitos de função de órgão Os pacientes sem metástases de medula óssea devem ter um ANC > 500/μl e contagem de plaquetas > 50.000/μl.
  • Os pacientes devem ter função hepática adequada, conforme definido por AST ou ALT
  • Consentimento Informado: Todos os pacientes e/ou responsáveis ​​legais devem assinar o consentimento informado por escrito. O assentimento, quando for o caso, será obtido de acordo com as diretrizes institucionais

Critério de exclusão:

  • Expectativa de vida
  • Medicamentos em investigação: Os pacientes que estão recebendo atualmente outro medicamento em investigação são excluídos da participação.
  • Agentes anticancerígenos: os pacientes que estão atualmente recebendo outros agentes anticancerígenos não são elegíveis. Os pacientes devem ter se recuperado completamente dos efeitos da quimioterapia anterior, geralmente pelo menos 3 semanas após a administração mais recente (6 semanas para nitrosouréias).
  • Infecção: Pacientes com infecção não controlada não são elegíveis até que a infecção seja considerada bem controlada.
  • Os pacientes que, na opinião do investigador, podem não ser capazes de cumprir os requisitos de monitoramento de segurança do estudo, ou nos quais o cumprimento provavelmente será abaixo do ideal, devem ser excluídos.

A compensação por despesas relacionadas a viagens pode estar disponível

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Nifurtimox
Medicamento: Nifurtimox
30mg/kg/dia PO dividido em dosagem TID q dia
Outros nomes:
  • Candeeiro
Medicamento: Ciclofosfamida
250 mg/m2/dose em solução salina normal, IV, infundida durante 30 minutos nos dias 1-5 de cada ciclo.
Outros nomes:
  • Cytoxan
Medicamento: Topotecano
0,75mg/m2/dose, em soro fisiológico normal, IV, infundido durante 30 minutos nos dias 1-5 de cada ciclo.
Outros nomes:
  • Hycamptin

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com eventos adversos relacionados como medida de segurança e tolerabilidade
Prazo: 2 anos
Testar a segurança de nifurtimox em crianças com neuroblastoma recidivante ou refratário ou meduloblastoma em combinação com ciclofosfamida/topotecano
2 anos
Melhor Resposta Radiológica em Participantes Usando os Critérios RECIST
Prazo: 2 anos

Testar a eficácia de nifurtimox em crianças com neuroblastoma ou meduloblastoma recidivante ou refratário em combinação com ciclofosfamida/topotecano

Critérios de avaliação por resposta em tumores sólidos Critérios (RECIST v1.0) para lesões-alvo, melhor resposta geral avaliada por TC ou RM, MIBG e medula óssea: resposta completa (CR), desaparecimento de todas as lesões-alvo; Resposta Parcial (PR), >=30% de diminuição na soma do maior diâmetro das lesões-alvo, medula óssea com CR e MIBG com CR/PR. Resposta geral (OR) = CR + PR.
2 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Prazo
Avaliar a correlação entre os níveis séricos farmacológicos de nifurtimox (em combinação com ciclofosfamida e topotecano) com a resposta tumoral.
Prazo: 2 anos
2 anos
Qualidade de vida e avaliação neurocognitiva/questionário.
Prazo: 2 anos
2 anos
Estudos biológicos devem incluir: análise genômica de células pré e pós-tratamento, correlação da resposta in vitro com a resposta in vivo, citometria de fluxo da carga tumoral na medula óssea e desenvolvimento de biomarcadores.
Prazo: 2 anos
2 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Giselle Sholler

Colaboradores

Bayer

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

14 de janeiro de 2008

Conclusão Primária (Real)

28 de abril de 2020

Conclusão do estudo (Real)

28 de outubro de 2022

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de janeiro de 2008

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de janeiro de 2008

Primeira postagem (Estimado)

25 de janeiro de 2008

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

3 de abril de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

1 de abril de 2024

Última verificação

1 de abril de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • V0706

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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