Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Изучение нифуртимокса для лечения рефрактерной или рецидивирующей нейробластомы или медуллобластомы

2 августа 2024 г. обновлено: Giselle Sholler

Испытание фазы II нифуртимокса при рефрактерной или рецидивирующей нейробластоме или медуллобластоме.

Целью данного исследования является определение эффективности нифуртимокса в комбинации с циклофосфамидом и топотеканом при лечении рецидивирующей или рефрактерной нейробластомы и медуллобластомы.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование проводится для проверки действия препарата нифуртимокс против нейробластомы и медуллобластомы у детей. Нифуртимокс — это препарат, который в течение многих лет использовался в Южной Америке для лечения паразитарного заболевания, известного как болезнь Шагаса. Он не одобрен Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов для рутинного применения при нейробластоме или медуллобластоме в Соединенных Штатах, но ограниченные ранние наблюдения позволяют предположить, что нифуртимокс может обладать противоопухолевой активностью при нейробластоме и медуллобластоме.

На основании предварительных испытаний нифуртимокса мы определили безопасно переносимую дозу нифуртимокса для использования у пациентов с нейробластомой (30 мг/кг/день). Доза, определенная в исследовании фазы I как безопасная, будет использоваться в этом исследовании. Из клинического опыта в Южной Америке мы знаем, что дети могут переносить нифуртимокс при приеме внутрь, и, по-видимому, он не имеет долгосрочных побочных эффектов при лечении болезни Шагаса. Основываясь на наших лабораторных исследованиях и исследованиях на животных, мы считаем, что дозы препаратов, аналогичные тем, которые используются для лечения болезни Шагаса, могут уменьшать/убивать клетки нейробластомы, особенно в сочетании с другими химиотерапевтическими препаратами. Мы не знаем, будет ли нифуртимокс эффективно уменьшать/убивать опухолевые клетки у детей. Таким образом, основная цель исследования — выяснить, эффективен ли нифуртимокс в сочетании с другими химиотерапевтическими препаратами для сокращения/уничтожения клеток нейробластомы и медуллобластомы.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

112

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • San Diego, California, Соединенные Штаты, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Соединенные Штаты, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Соединенные Штаты, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Соединенные Штаты, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Соединенные Штаты, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Primary Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

Не старше 21 год (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Возраст: 0-21 год на момент постановки диагноза.
  • Диагноз: гистологическая верификация либо во время первоначального диагноза, либо во время рецидива нейробластомы или медуллобластомы.
  • Статус заболевания: рефрактерная, или первый, или множественный рецидив нейробластомы, или медуллобластома, которая рецидивировала после схемы лечения, содержащей химиотерапию, или резистентна к ней.

  • Поддающееся измерению заболевание, включающее хотя бы одно из следующего:

    • Измеряемая опухоль с помощью КТ или МРТ
    • Только для пациентов с нейробластомой: положительный результат MIBG (MIBG не требуется, если ранее было установлено, что нейробластома субъекта не поглощает MIBG), аномальные уровни катехоламинов в моче или положительный результат биопсии/аспирата костного мозга.
    • Только для пациентов с медуллобластомой, положительная цитология ЦСЖ
  • Текущее болезненное состояние должно быть таким, для которого в настоящее время не существует известной лечебной терапии.
  • Отрицательный тест мочи на беременность требуется для участников женского пола детородного возраста (≥13 лет).
  • Требования к функции органов Пациенты без метастазов в костный мозг должны иметь АЧН > 500/мкл и количество тромбоцитов >50 000/мкл.
  • Пациенты должны иметь адекватную функцию печени, определяемую АСТ или АЛТ.
  • Информированное согласие: все пациенты и/или законные опекуны должны подписать информированное письменное согласие. Согласие, когда это уместно, будет получено в соответствии с руководящими принципами учреждения.

Критерий исключения:

  • Продолжительность жизни
  • Исследуемые препараты: пациенты, которые в настоящее время получают другой исследуемый препарат, исключаются из участия.
  • Противораковые агенты: пациенты, которые в настоящее время получают другие противораковые агенты, не имеют права. Пациенты должны полностью оправиться от последствий предыдущей химиотерапии, как правило, не менее чем через 3 недели после последнего введения (6 недель для нитрозомочевины).
  • Инфекция: пациенты с неконтролируемой инфекцией не имеют права на участие, пока инфекция не будет признана хорошо контролируемой.
  • Следует исключить пациентов, которые, по мнению исследователя, могут быть не в состоянии соблюдать требования мониторинга безопасности исследования или соблюдение которых, вероятно, будет субоптимальным.

Возможна компенсация командировочных расходов

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Нифуртимокс
Лекарство: Нифуртимокс
30 мг/кг/день перорально, разделенные на прием три раза в день q день
Другие имена:
  • Лампит
Лекарство: Циклофосфамид
250 мг/м2/доза в физиологическом растворе, в/в, инфузия в течение 30 минут в дни 1-5 каждого цикла.
Другие имена:
  • Цитоксан
Лекарство: Топотекан
0,75 мг/м2/доза, в физиологическом растворе, в/в, инфузия в течение 30 минут в дни 1-5 каждого цикла.
Другие имена:
  • Гикамптин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с сопутствующими нежелательными явлениями как показатель безопасности и переносимости
Временное ограничение: 2 года
Проверить безопасность нифуртимокса у детей с рецидивирующей или рефрактерной нейробластомой или медуллобластомой в комбинации с циклофосфамидом/топотеканом
2 года
Лучший рентгенологический ответ у участников с использованием критериев RECIST
Временное ограничение: 2 года

Проверить эффективность нифуртимокса у детей с рецидивирующей или рефрактерной нейробластомой или медуллобластомой в комбинации с циклофосфамидом/топотеканом

Согласно критериям оценки ответа в солидных опухолях (RECIST v1.0) для целевых поражений, общий лучший ответ, оцененный с помощью КТ или МРТ, MIBG и костного мозга: полный ответ (CR), исчезновение всех целевых поражений; Частичный ответ (PR), >=30% уменьшение суммы наибольшего диаметра пораженных участков, костного мозга с CR и MIBG с CR/PR. Общий ответ (OR) = CR + PR.
2 года

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Оценить корреляцию между фармакологическими уровнями нифуртимокса в сыворотке (в комбинации с циклофосфамидом и топотеканом) и реакцией опухоли.
Временное ограничение: 2 года
2 года
Качество жизни и нейрокогнитивная оценка/опросник.
Временное ограничение: 2 года
2 года
Биологические исследования, которые включают: геномный анализ клеток до и после лечения, корреляцию ответа in vitro с ответом in vivo, проточную цитометрию опухолевой нагрузки в костном мозге и развитие биомаркеров.
Временное ограничение: 2 года
2 года

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Giselle Sholler

Соавторы

Bayer

Следователи

  • Учебный стул: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

14 января 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

28 апреля 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

28 октября 2022 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 января 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 января 2008 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

25 января 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

6 августа 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

2 августа 2024 г.

Последняя проверка

1 августа 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • V0706

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться