Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie nifurtimoksu w leczeniu opornego lub nawrotowego nerwiaka niedojrzałego lub rdzeniaka

2 sierpnia 2024 zaktualizowane przez: Giselle Sholler

Faza II badania Nifurtimoksu w leczeniu opornego lub nawrotowego nerwiaka niedojrzałego lub rdzeniaka.

Celem tego badania jest określenie, czy nifurtimoks w skojarzeniu z cyklofosfamidem i topotekanem jest skuteczny w leczeniu nawrotowego lub opornego nerwiaka niedojrzałego i rdzeniaka.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie jest przeprowadzane w celu sprawdzenia wpływu leku, nifurtimoksu, na nerwiaka niedojrzałego i rdzeniaka u dzieci. Nifurtimoks to lek stosowany od wielu lat w Ameryce Południowej w leczeniu choroby pasożytniczej zwanej chorobą Chagasa. Nie jest zatwierdzony przez Food and Drug Administration do rutynowego stosowania w nerwiaku niedojrzałym lub rdzeniaku zarodkowym w Stanach Zjednoczonych, ale ograniczone wczesne obserwacje sugerują, że nifurtymoks może mieć działanie przeciwnowotworowe w przypadku nerwiaka niedojrzałego i rdzeniaka.

Na podstawie wstępnych badań nifurtimoksu ustaliliśmy bezpiecznie tolerowaną dawkę nifurtimoksu do stosowania u pacjentów z nerwiakiem zarodkowym (30 mg/kg mc./dobę). Dawka określona w badaniu fazy I jako bezpieczna, będzie dawką zastosowaną w tym badaniu. Z doświadczenia klinicznego w Ameryce Południowej wiemy, że dzieci mogą tolerować nifurtymoks podawany doustnie i wydaje się, że nie ma on długotrwałych skutków ubocznych, gdy jest stosowany w leczeniu choroby Chagasa. Na podstawie naszych badań laboratoryjnych i badań na zwierzętach uważamy, że poziomy leków podobne do stosowanych w leczeniu choroby Chagasa mogą zmniejszać/zabijać komórki nerwiaka niedojrzałego, zwłaszcza w połączeniu z innymi lekami stosowanymi w chemioterapii. Nie wiemy, czy nifurtymoks skutecznie zmniejszy/zabije komórki nowotworowe u dzieci. Dlatego głównym celem badania jest sprawdzenie, czy nifurtymoks w połączeniu z innymi lekami stosowanymi w chemioterapii jest skuteczny w zmniejszaniu/zabijaniu komórek nerwiaka niedojrzałego i rdzeniaka.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

112

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Diego, California, Stany Zjednoczone, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Stany Zjednoczone, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

Nie starszy niż 21 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek: 0-21 lat w momencie rozpoznania.
  • Diagnoza: Weryfikacja histologiczna w momencie pierwotnego rozpoznania lub nawrotu nerwiaka niedojrzałego lub rdzeniaka.
  • Stan choroby: Oporny na leczenie lub pierwszy lub wielokrotny nawrót nerwiaka niedojrzałego lub rdzeniaka, który ma nawrót lub jest oporny na schemat leczenia obejmujący chemioterapię.

  • Mierzalna choroba, w tym co najmniej jedno z poniższych:

    • Mierzalny guz za pomocą CT lub MRI
    • Tylko w przypadku pacjentów z nerwiakiem niedojrzałym, dodatni wynik MIBG (MIBG nie jest wymagany, jeśli nerwiak zarodkowy pacjenta został wcześniej określony jako niewychwytujący MIBG), nieprawidłowy poziom katecholamin w moczu lub dodatni wynik biopsji/aspiratu szpiku kostnego.
    • Tylko dla pacjentów z rdzeniakiem zarodkowym, pozytywna cytologia płynu mózgowo-rdzeniowego
  • Obecny stan chorobowy musi być stanem, dla którego obecnie nie jest znana terapia lecznicza.
  • W przypadku kobiet w wieku rozrodczym (≥13 lat) wymagany jest ujemny wynik testu ciążowego z moczu.
  • Wymagania dotyczące funkcji narządów Pacjenci bez przerzutów do szpiku kostnego muszą mieć ANC > 500/μl i liczbę płytek krwi > 50 000/μl.
  • Pacjenci muszą mieć odpowiednią czynność wątroby, zgodnie z definicją AST lub ALT
  • Świadoma zgoda: Wszyscy pacjenci i/lub opiekunowie prawni muszą podpisać świadomą pisemną zgodę. W stosownych przypadkach zgoda zostanie uzyskana zgodnie z wytycznymi instytucji

Kryteria wyłączenia:

  • Długość życia
  • Badane leki: Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inny badany lek, są wykluczeni z udziału.
  • Leki przeciwnowotworowe: Pacjenci, którzy obecnie otrzymują inne leki przeciwnowotworowe, nie kwalifikują się. Pacjenci muszą być w pełni wyleczeni ze skutków wcześniejszej chemioterapii, na ogół co najmniej 3 tygodnie od ostatniego podania (6 tygodni w przypadku nitrozomoczników).
  • Infekcja: Pacjenci z niekontrolowaną infekcją nie kwalifikują się do badania, dopóki infekcja nie zostanie uznana za dobrze kontrolowaną.
  • Należy wykluczyć pacjentów, którzy w opinii badacza mogą nie być w stanie spełnić wymagań dotyczących monitorowania bezpieczeństwa badania lub u których przestrzeganie zaleceń może być suboptymalne.

Możliwe jest uzyskanie zwrotu kosztów związanych z podróżą

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Nifurtymoks
Lek: Nifurtymoks
30mg/kg/dzień PO podzielone na TID dawkowanie q dzień
Inne nazwy:
  • Lampit
Lek: Cyklofosfamid
250 mg/m2/dawkę w roztworze soli fizjologicznej, IV, w infuzji trwającej 30 minut w dniach 1-5 każdego cyklu.
Inne nazwy:
  • Cytoksan
Lek: Topotekan
0,75 mg/m2/dawkę w roztworze soli fizjologicznej, dożylnie, w infuzji trwającej 30 minut w dniach 1-5 każdego cyklu.
Inne nazwy:
  • Hykamptyna

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z powiązanymi zdarzeniami niepożądanymi jako miara bezpieczeństwa i tolerancji
Ramy czasowe: 2 lata
Badanie bezpieczeństwa stosowania nifurtymoksu u dzieci z nawrotowym lub opornym na leczenie nerwiakiem niedojrzałym lub rdzeniakiem zarodkowym w skojarzeniu z cyklofosfamidem/topotekanem
2 lata
Najlepsza odpowiedź radiologiczna u uczestników stosujących kryteria RECIST
Ramy czasowe: 2 lata

Badanie skuteczności nifurtymoksu u dzieci z nawrotowym lub opornym na leczenie nerwiakiem niedojrzałym lub rdzeniakiem zarodkowym w skojarzeniu z cyklofosfamidem/topotekanem

Kryteria oceny odpowiedzi w kryteriach guzów litych (RECIST v1.0) dla docelowych zmian, ogólna najlepsza odpowiedź oceniana za pomocą tomografii komputerowej lub rezonansu magnetycznego, MIBG i szpiku kostnego: całkowita odpowiedź (CR), zniknięcie wszystkich docelowych zmian; Częściowa odpowiedź (PR), >=30% zmniejszenie sumy najdłuższej średnicy zmian docelowych, szpiku kostnego z CR i MIBG z CR/PR. Ogólna odpowiedź (OR) = CR + PR.
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Ocenić korelację między farmakologicznymi poziomami nifurtymoksu w surowicy (w skojarzeniu z cyklofosfamidem i topotekanem) a odpowiedzią nowotworu.
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Jakość życia i ocena/kwestionariusz neurokognitywny.
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata
Badania biologiczne obejmują: analizę genomową komórek przed i po leczeniu, korelację odpowiedzi in vitro z odpowiedzią in vivo, cytometrię przepływową obciążenia nowotworem w szpiku kostnym i rozwój biomarkerów.
Ramy czasowe: 2 lata
2 lata

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Giselle Sholler

Współpracownicy

Bayer

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 stycznia 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

28 kwietnia 2020

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

28 października 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 stycznia 2008

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2008

Pierwszy wysłany (Szacowany)

25 stycznia 2008

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

6 sierpnia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 sierpnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • V0706

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Rdzeniak zarodkowy

Badania kliniczne na Nifurtymoks

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Czech Republic

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj