Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Nifurtimox til behandling af refraktær eller recidiverende neuroblastom eller medulloblastom

1. april 2024 opdateret af: Giselle Sholler

Et fase II-forsøg med Nifurtimox til refraktær eller recidiverende neuroblastom eller medulloblastom.

Formålet med denne undersøgelse er at afgøre, om nifurtimox i kombination med cyclophosphamid og topotecan er effektive i behandlingen af ​​recidiverende eller refraktær neuroblastom og medulloblastom.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse udføres for at teste virkningen af ​​et lægemiddel, nifurtimox, mod neuroblastom og medulloblastom hos børn. Nifurtimox er et lægemiddel, der har været brugt i Sydamerika i mange år til behandling af en parasitsygdom kendt som Chagas sygdom. Det er ikke godkendt af Food and Drug Administration til rutinemæssig brug ved neuroblastom eller medulloblastom i USA, men begrænsede tidlige observationer tyder på, at nifurtimox kan have antitumoraktivitet for neuroblastom og medulloblastom.

Ud fra de foreløbige forsøg med nifurtimox har vi bestemt en sikkert tolereret dosis af nifurtimox til brug til neuroblastompatienter (30 mg/kg/dag). Den dosis, der i fase I-studiet er bestemt til at være sikker, vil være den dosis, der anvendes til denne undersøgelse. Fra klinisk erfaring i Sydamerika ved vi, at børn kan tolerere nifurtimox, når det gives gennem munden, og det ser ud til ikke at have nogen langsigtede bivirkninger, når det bruges til behandling af Chagas sygdom. Baseret på vores laboratorie- og dyreforsøg mener vi, at lægemiddelniveauer svarende til dem, der bruges til at behandle Chagas sygdom, kan skrumpe/dræbe neuroblastomceller, især når de kombineres med andre kemoterapilægemidler. Vi ved ikke, om nifurtimox vil skrumpe/dræbe tumorceller effektivt hos børn. Derfor er hovedmålet med undersøgelsen at finde ud af, om nifurtimox i kombination med andre kemoterapimidler er effektivt til at skrumpe/dræbe neuroblastom- og medulloblastomceller.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

112

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Forenede Stater, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 21 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alder: 0-21 år på diagnosetidspunktet.
  • Diagnose: Histologisk verifikation på enten tidspunktet for den oprindelige diagnose eller tilbagefald af neuroblastom eller medulloblastom.
  • Sygdomsstatus: Refraktært eller første eller multipelt recidiverende neuroblastom eller medulloblastom, der har fået tilbagefald efter eller er refraktært over for et behandlingsregime, der indeholder kemoterapi.

  • Målbar sygdom, herunder mindst én af følgende:

    • Målbar tumor ved CT eller MR
    • Kun for neuroblastompatienter, en positiv MIBG (MIBG ikke påkrævet, hvis forsøgspersonens neuroblastom tidligere er bestemt til ikke at optage MIBG), unormale urin katekolaminniveauer eller positiv knoglemarvsbiopsi/aspirat.
    • Kun for medulloblastompatienter, positiv CSF-cytologi
  • Den nuværende sygdomstilstand skal være en tilstand, som der i øjeblikket ikke er kendt helbredende behandling for.
  • En negativ uringraviditetstest er påkrævet for kvindelige deltagere i den fødedygtige alder (≥13 år).
  • Organfunktionskrav Patienter uden knoglemarvsmetastaser skal have en ANC > 500/μl og blodpladetal >50.000/μl.
  • Patienter skal have tilstrækkelig leverfunktion som defineret ved ASAT eller ALAT
  • Informeret samtykke: Alle patienter og/eller værger skal underskrive informeret skriftligt samtykke. Samtykke, når det er relevant, vil blive indhentet i henhold til institutionelle retningslinjer

Ekskluderingskriterier:

  • Forventede levealder
  • Undersøgelseslægemidler: Patienter, der i øjeblikket får et andet forsøgslægemiddel, er udelukket fra deltagelse.
  • Anticancermidler: Patienter, der i øjeblikket får andre anticancermidler, er ikke berettigede. Patienterne skal være helt restituerede efter virkningerne af tidligere kemoterapi, generelt mindst 3 uger efter den seneste administration (6 uger for nitrosoureas).
  • Infektion: Patienter, der har en ukontrolleret infektion, er ikke berettigede, før infektionen vurderes at være velkontrolleret.
  • Patienter, som efter investigators mening muligvis ikke er i stand til at overholde sikkerhedsovervågningskravene i undersøgelsen, eller hvor compliance sandsynligvis vil være suboptimal, bør udelukkes.

Der kan være kompensation for rejserelaterede udgifter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Nifurtimox
Medicin: Nifurtimox
30mg/kg/dag PO opdelt i TID dosering q dag
Andre navne:
  • Lampit
Medicin: Cyclofosfamid
250 mg/m2/dosis i normalt saltvand, IV, infunderet over 30 minutter på dag 1-5 i hver cyklus.
Andre navne:
  • Cytoxan
Medicin: Topotecan
0,75 mg/m2/dosis, i normalt saltvand, IV, infunderet over 30 minutter på dag 1-5 i hver cyklus.
Andre navne:
  • Hycamptin

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med relaterede uønskede hændelser som et mål for sikkerhed og tolerabilitet
Tidsramme: 2 år
Test sikkerheden af ​​nifurtimox hos børn med recidiverende eller refraktær neuroblastom eller medulloblastom i kombination med cyclophosphamid/topotecan
2 år
Bedste radiologiske respons hos deltagere, der bruger RECIST-kriterierne
Tidsramme: 2 år

Test effektiviteten af ​​nifurtimox hos børn med recidiverende eller refraktær neuroblastom eller medulloblastom i kombination med cyclophosphamid/topotecan

Evalueringskriterier pr. respons i solide tumorer (RECIST v1.0) for mållæsioner, samlet bedste respons vurderet ved CT eller MR, MIBG og knoglemarv: komplet respons (CR), forsvinden af ​​alle mållæsioner; Delvis respons (PR), >=30 % fald i summen af ​​den længste diameter af mållæsioner, knoglemarv med CR og MIBG med CR/PR. Samlet respons (OR) = CR + PR.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Evaluer sammenhængen mellem de farmakologiske serumniveauer af nifurtimox (i kombination med cyclophosphamid og topotecan) med tumorrespons.
Tidsramme: 2 år
2 år
Livskvalitet og neurokognitiv evaluering/spørgeskema.
Tidsramme: 2 år
2 år
Biologiske undersøgelser omfatter: genomisk analyse af celler før og efter behandling, korrelation af in vitro respons til in vivo respons, flowcytometri af tumorbelastning i knoglemarv og udvikling af biomarkører.
Tidsramme: 2 år
2 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Giselle Sholler

Samarbejdspartnere

Bayer

Efterforskere

  • Studiestol: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

14. januar 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

28. april 2020

Studieafslutning (Faktiske)

28. oktober 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. januar 2008

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. januar 2008

Først opslået (Anslået)

25. januar 2008

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

3. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • V0706

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Nifurtimox

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Romania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner