Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Nifurtimox-tutkimus refraktorisen tai uusiutuneen neuroblastooman tai medulloblastooman hoitoon

perjantai 2. elokuuta 2024 päivittänyt: Giselle Sholler

Nifurtimoxin vaiheen II koe refraktaariseen tai uusiutuneeseen neuroblastoomaan tai medulloblastoomaan.

Tämän tutkimuksen tarkoituksena on määrittää, onko nifurtimoksi yhdessä syklofosfamidin ja topotekaanin kanssa tehokkaita uusiutuneen tai refraktorisen neuroblastooman ja medulloblastooman hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tässä tutkimuksessa testataan lääkkeen, nifurtimoksin, vaikutusta neuroblastoomaan ja medulloblastoomaan lapsilla. Nifurtimox on lääke, jota on käytetty Etelä-Amerikassa useiden vuosien ajan Chagasin taudina tunnetun loistaudin hoitoon. Food and Drug Administration ei ole hyväksynyt sitä rutiininomaiseen käyttöön neuroblastoomassa tai medulloblastoomassa Yhdysvalloissa, mutta rajoitetut varhaiset havainnot viittaavat siihen, että nifurtimoksilla voi olla kasvainvastaista vaikutusta neuroblastoomaan ja medulloblastoomaan.

Nifurtimoksin alustavista kokeista olemme määrittäneet turvallisesti siedetyn nifurtimoksin annoksen käytettäväksi neuroblastoomapotilailla (30 mg/kg/vrk). Vaiheen I tutkimuksessa turvalliseksi määritetty annos on tässä tutkimuksessa käytetty annos. Etelä-Amerikasta saadun kliinisen kokemuksen perusteella tiedämme, että lapset voivat sietää nifurtimoksia suun kautta annettuna, eikä sillä näytä olevan pitkäaikaisia ​​sivuvaikutuksia, kun sitä käytetään Chagasin taudin hoitoon. Laboratorio- ja eläintutkimuksiemme perusteella uskomme, että Chagasin taudin hoitoon käytettävien lääketasojen kaltaiset lääkemäärät voivat kutistaa/tappaa neuroblastoomasoluja, etenkin kun niitä yhdistetään muiden kemoterapialääkkeiden kanssa. Emme tiedä, kutistaako/tappaako nifurtimoksi kasvainsoluja tehokkaasti lapsilla. Siksi tutkimuksen päätavoitteena on selvittää, onko nifurtimoksi yhdessä muiden kemoterapialääkkeiden kanssa tehokas neuroblastooma- ja medulloblastoomasolujen pienentämisessä/tappamisessa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

112

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Diego, California, Yhdysvallat, 92123
        • Rady Children's Hospital
    • Connecticut
      • Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06106
        • Connecticut Children's Hospital
    • Florida
      • Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
        • Arnold Palmer Hospital for Children- MD Anderson
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96813
        • Kapiolani Medical Center for Women and Children
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02111
        • Tufts Medical Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Helen DeVos Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55404
        • Children's Hospital and Clinics on Minnesota
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Yhdysvallat, 64108
        • Children's Mercy Hospitals and Clinics
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63104
        • Cardinal Glennon Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 28204
        • Levine Children's Hospital
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Yhdysvallat, 17033
        • Penn State Milton S. Hershey Medical Center and Children's Hospital
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Texas
      • Dallas, Texas, Yhdysvallat, 75235
        • Children's Medical Center
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Texas Children's Cancer and Hematology Centers
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84113
        • Primary Children's Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

Ei vanhempi kuin 21 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä: 0-21 vuotta diagnoosihetkellä.
  • Diagnoosi: Histologinen tarkastus joko alkuperäisen diagnoosin tai neuroblastooman tai medulloblastooman uusiutumisen yhteydessä.
  • Sairauden tila: Refraktiivinen tai ensimmäinen tai moninkertainen uusiutunut neuroblastooma tai medulloblastooma, joka on uusiutunut kemoterapiaa sisältävän hoito-ohjelman jälkeen tai ei ole sille resistentti.

  • Mitattavissa oleva sairaus, mukaan lukien vähintään yksi seuraavista:

    • Mitattavissa oleva kasvain CT:llä tai MRI:llä
    • Ainoastaan ​​neuroblastoomapotilailla positiivinen MIBG (MIBG:tä ei vaadita, jos potilaan neuroblastooman on aiemmin todettu olevan sitoutumatta MIBG:hen), epänormaalit virtsan katekoliamiinitasot tai positiivinen luuytimen biopsia/aspiraatti.
    • Vain medulloblastoomapotilaille positiivinen CSF-sytologia
  • Nykyisen sairauden tilan on oltava sellainen, jolle ei tällä hetkellä tunneta parantavaa hoitoa.
  • Hedelmällisessä iässä olevilta naisilta (≥13-vuotiailta) vaaditaan negatiivinen virtsaraskaustesti.
  • Elintoiminnan vaatimukset Potilailla, joilla ei ole luuytimen etäpesäkkeitä, tulee olla ANC > 500/μl ja verihiutaleiden määrän >50 000/μl.
  • Potilailla on oltava riittävä maksan toiminta ASAT- tai ALT-arvojen mukaan
  • Tietoinen suostumus: Kaikkien potilaiden ja/tai laillisten huoltajien on allekirjoitettava tietoinen kirjallinen suostumus. Hyväksyntä hankitaan tarvittaessa toimielinten ohjeiden mukaisesti

Poissulkemiskriteerit:

  • Elinajanodote
  • Tutkimuslääkkeet: Potilaat, jotka saavat parhaillaan toista tutkimuslääkettä, suljetaan pois osallistumisesta.
  • Syövän vastaiset aineet: Potilaat, jotka saavat parhaillaan muita syöpälääkkeitä, eivät ole kelvollisia. Potilaiden on oltava täysin toipuneet aikaisemman kemoterapian vaikutuksista, yleensä vähintään 3 viikkoa viimeisimmästä annosta (6 viikkoa nitrosoureoilla).
  • Infektio: Potilaat, joilla on hallitsematon infektio, eivät ole kelvollisia, ennen kuin infektion katsotaan olevan hyvin hallinnassa.
  • Potilaat, jotka tutkijan näkemyksen mukaan eivät ehkä pysty noudattamaan tutkimuksen turvallisuusseurantavaatimuksia tai joiden noudattaminen ei todennäköisesti ole optimaalista, on suljettava pois.

Matkakuluista voi saada korvausta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Nifurtimox
Lääke: Nifurtimox
30 mg/kg/vrk PO jaettuna TID-annoksiin q päivä
Muut nimet:
  • Lamppu
Lääke: Syklofosfamidi
250 mg/m2/annos normaalissa suolaliuoksessa, IV, infusoituna 30 minuutin aikana kunkin syklin päivinä 1-5.
Muut nimet:
  • Cytoxan
Lääke: Topotekaani
0,75 mg/m2/annos, normaalissa suolaliuoksessa, IV, infusoituna 30 minuutin aikana kunkin syklin päivinä 1-5.
Muut nimet:
  • Hycamptin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, joilla on haitallisia tapahtumia turvallisuuden ja siedettävyyden mittana
Aikaikkuna: 2 vuotta
Testaa nifurtimoksin turvallisuutta lapsille, joilla on uusiutunut tai refraktorinen neuroblastooma tai medulloblastooma yhdessä syklofosfamidin/topotekaanin kanssa
2 vuotta
RECIST-kriteerejä käyttävien osallistujien paras radiologinen vaste
Aikaikkuna: 2 vuotta

Testaa nifurtimoksin tehoa lapsilla, joilla on uusiutunut tai refraktorinen neuroblastooma tai medulloblastooma yhdessä syklofosfamidin/topotekaanin kanssa

Vastekohtaiset arviointikriteerit kiinteiden kasvaimien kriteereissä (RECIST v1.0) kohdevaurioille, TT:llä tai MRI:llä arvioitu paras kokonaisvaste, MIBG ja luuydin: täydellinen vaste (CR), kaikkien kohdeleesioiden katoaminen; Osittainen vaste (PR), >=30 %:n lasku kohdevaurioiden pisimmän halkaisijan, luuytimen CR:n ja MIBG:n CR/PR:n summassa. Kokonaisvaste (OR) = CR + PR.
2 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Arvioi nifurtimoksin (yhdistelmänä syklofosfamidin ja topotekaanin kanssa) farmakologisten seerumipitoisuuksien ja kasvainvasteen välinen korrelaatio.
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
Elämänlaatu ja neurokognitiivinen arviointi/kyselylomake.
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta
Biologiset tutkimukset sisältävät: solujen genomianalyysin ennen käsittelyä ja sen jälkeen, in vitro -vasteen korrelaatiota in vivo -vasteeseen, luuytimeen kasvaintaakan virtaussytometria ja biomarkkerien kehitys.
Aikaikkuna: 2 vuotta
2 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Giselle Sholler

Yhteistyökumppanit

Bayer

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Giselle Sholler, MD, Beat Childhood Cancer at Atrium Health

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 14. tammikuuta 2008

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 28. huhtikuuta 2020

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 28. lokakuuta 2022

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 14. tammikuuta 2008

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. tammikuuta 2008

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Perjantai 25. tammikuuta 2008

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 6. elokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 2. elokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. elokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • V0706

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Nifurtimox

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Uruguay

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa