Pharmacocinétique et innocuité d'une perfusion intraveineuse unique de BAY 79-4980

Critère d'intégration:

• Hommes de 12 à 60 ans
• Hémophilie A avec taux plasmatique de FVIII inférieur à 1 % (hémophilie sévère)
• Aucun antécédent de formation d'anticorps inhibiteurs du FVIII et aucune preuve actuelle d'anticorps inhibiteurs mesurés à l'aide du test Bethesda modifié de Nijmegen (< 0,6 unités Bethesda de Nijmegen [N.B.U.]/mL)
• Aucun signe ou symptôme d'épisode hémorragique aigu le jour de la perfusion
• Quatre jours ou plus sans traitement par le FVIII avant le jour de la perfusion
• Le sujet (ou son représentant légal) doit fournir un consentement éclairé écrit et une autorisation d'utilisation et de divulgation des informations de santé protégées (PHI)
• Les sujets doivent avoir été préalablement traités avec du concentré de FVIII pendant un total d'au moins 200 jours d'exposition, dont 20 jours d'exposition au cours des 12 mois précédents. Le traitement antérieur peut avoir été avec n'importe quel type de rFVIII ou de concentré de FVIII dérivé du plasma

Critère d'exclusion:

• Les personnes ayant une fonction rénale anormale (concentrations de créatinine sérique supérieures à 1,3 mg/dL) ou une maladie hépatique active (augmentation persistante de l'aspartate aminotransférase [AST] ou de l'alanine aminotransférase [ALT] jusqu'à plus de cinq fois la limite supérieure de la normale).
• Les personnes souffrant d'anémie, telles que définies par un taux d'hémoglobine inférieur à 12 g/dL
• Toute personne ayant des antécédents de réaction(s) grave(s) aux produits FVIII
• Toute personne sous traitement à l'interféron ou ayant reçu de l'interféron au cours des 3 derniers mois
• Toute personne présentant une thrombocytopénie (plaquettes supérieures ou égales à 100 000 cellules/mm3) ou des problèmes hématologiques/hémorragiques connus autres que l'hémophilie A
• Toute personne qui reçoit ou a reçu d'autres médicaments expérimentaux dans les 3 mois précédant l'entrée à l'étude
• Toute personne atteinte d'une maladie dislipidémique connue ou prenant activement des médicaments hypocholestérolémiants pour le traitement de l'hypercholestérolémie ou de l'hyperlipidémie (par exemple, statines, inhibiteurs de l'absorption du cholestérol, séquestrants des acides biliaires, acide nicotinique ou fibrates) ou toute personne prenant des médicaments anesthésiques
• Toute personne nécessitant une prémédication pour les perfusions de FVIII (par exemple, antihistaminiques)
• Toute personne souffrant d'hypertension artérielle (définie comme une pression artérielle diastolique supérieure ou égale à 100 mm/Hg)
• Tout patient qui ne peut pas renoncer au traitement par FVIII pendant au moins 4 jours avant l'entrée à l'étude ou entre les perfusions de l'étude en raison d'un besoin de traitement prophylactique plus fréquent en raison d'une condition médicale préexistante
• Tout patient présentant une allergie connue ou des réactions sévères aux liposomes ou au PEG
• Personnes atteintes de toute autre maladie connue affectant l'hémostase en plus de l'hémophilie A
• Tout patient qui n'est pas apte à participer à cet essai pour quelque raison que ce soit, selon l'investigateur