Farmakokinetik og sikkerhed ved en enkelt intravenøs infusion af BAY 79-4980

Inklusionskriterier:

• Mænd i alderen 12 til 60 år
• Hæmofili A med plasma FVIII niveau mindre end 1 % (svær hæmofili)
• Ingen historie med dannelse af FVIII-hæmmer-antistof og ingen aktuel evidens for inhibitor-antistof målt ved hjælp af Nijmegen-modificeret Bethesda-assay (< 0,6 Nijmegen Bethesda-enheder [N.B.U.]/mL)
• Ingen tegn eller symptomer på en akut blødningsepisode på infusionsdagen
• Fire eller flere dage uden behandling med FVIII før infusionsdagen
• Forsøgspersonen (eller forsøgspersonens juridiske repræsentant) skal give skriftligt informeret samtykke og tilladelse til brug og videregivelse af beskyttede sundhedsoplysninger (PHI)
• Forsøgspersoner skal tidligere have været behandlet med FVIII-koncentrat i i alt mindst 200 eksponeringsdage, inklusive 20 eksponeringsdage i de foregående 12 måneder. Tidligere behandling kan have været med enhver type rFVIII eller plasma-afledt FVIII-koncentrat

Ekskluderingskriterier:

• Personer med unormal nyrefunktion (serumkreatininkoncentrationer større end 1,3 mg/dL) eller aktiv leversygdom (persisterende aspartataminotransferase [AST] eller alaninaminotransferase [ALT] stiger til mere end fem gange den øvre normalgrænse).
• Personer med anæmi, som defineret ved hæmoglobinniveau mindre end 12 g/dL
• Enhver person med en tidligere historie med alvorlig(e) reaktion(er) på FVIII-produkter
• Enhver person i interferonbehandling eller som har modtaget interferon inden for de foregående 3 måneder
• Enhver person med trombocytopeni (blodplader større end eller lig med 100.000 celler/mm3) eller kendte hæmatologiske/blødningsproblemer andre end hæmofili A
• Enhver person, der modtager eller har modtaget andre eksperimentelle lægemidler inden for 3 måneder før studiestart
• Enhver person med kendt dislipidæmisk sygdom eller aktivt tager kolesterolsænkende lægemidler til behandling af hyperkolesterolæmi eller hyperlipidæmi (f.eks. statiner, kolesterolabsorptionshæmmere, galdesyrebindende midler, nikotinsyre eller fibrater) eller personer, der tager anæstetika
• Enhver person, der har brug for præmedicinering til FVIII-infusioner (f.eks. antihistaminer)
• Enhver person med forhøjet blodtryk (defineret som diastolisk blodtryk større end eller lig med 100 mm/Hg)
• Enhver patient, der ikke kan give afkald på FVIII-behandling i mindst 4 dage før studiestart eller mellem undersøgelsesinfusioner på grund af et behov for hyppigere profylaktisk behandling på grund af en allerede eksisterende medicinsk tilstand
• Enhver patient med kendt allergi eller alvorlige reaktioner på liposomer eller PEG
• Personer med enhver anden kendt sygdom, der påvirker hæmostase udover hæmofili A
• Enhver patient, der ikke er egnet til at deltage i dette forsøg af en eller anden grund, ifølge Investigator