Farmacocinética y seguridad de una sola infusión intravenosa de BAY 79-4980

Criterios de inclusión:

• Varones de 12 a 60 años
• Hemofilia A con nivel plasmático de FVIII inferior al 1 % (hemofilia grave)
• Sin antecedentes de formación de anticuerpos inhibidores de FVIII y sin evidencia actual de anticuerpos inhibidores medidos con el ensayo Bethesda modificado de Nijmegen (< 0,6 unidades Bethesda de Nijmegen [N.B.U.]/mL)
• Ausencia de signos o síntomas de un episodio hemorrágico agudo el día de la infusión
• Cuatro o más días sin tratamiento con FVIII antes del día de la infusión
• El sujeto (o el representante legal del sujeto) debe proporcionar un consentimiento informado por escrito y una autorización de uso y divulgación de la información de salud protegida (PHI)
• Los sujetos deben haber sido tratados previamente con concentrado de FVIII durante un total de al menos 200 días de exposición, incluidos 20 días de exposición en los 12 meses anteriores. El tratamiento previo puede haber sido con cualquier tipo de rFVIII o concentrado de FVIII derivado de plasma

Criterio de exclusión:

• Individuos con función renal anormal (concentraciones de creatinina sérica superiores a 1,3 mg/dL) o enfermedad hepática activa (aumentos persistentes de aspartato aminotransferasa [AST] o alanina aminotransferasa [ALT] a más de cinco veces el límite superior normal).
• Individuos con anemia, definida por un nivel de hemoglobina inferior a 12 g/dL
• Cualquier persona con antecedentes de reacciones graves a los productos de FVIII
• Cualquier persona en tratamiento con interferón o que haya recibido interferón en los 3 meses anteriores
• Cualquier persona con trombocitopenia (plaquetas mayores o iguales a 100 000 células/mm3) o problemas hematológicos/sangrados conocidos distintos de la hemofilia A
• Cualquier individuo que esté recibiendo o haya recibido otros medicamentos experimentales dentro de los 3 meses anteriores al ingreso al estudio
• Cualquier persona con enfermedad dislipidémica conocida o que esté tomando activamente medicamentos para reducir el colesterol para el tratamiento de la hipercolesterolemia o la hiperlipidemia (p. ej., estatinas, inhibidores de la absorción de colesterol, secuestradores de ácidos biliares, ácido nicotínico o fibratos) o personas que tomen medicamentos anestésicos
• Cualquier persona que requiera premedicación para infusiones de FVIII (p. ej., antihistamínicos)
• Cualquier persona con presión arterial alta (definida como presión arterial diastólica mayor o igual a 100 mm/Hg)
• Cualquier paciente que no pueda renunciar al tratamiento con FVIII durante al menos 4 días antes del ingreso al estudio o entre las infusiones del estudio debido a la necesidad de un tratamiento profiláctico más frecuente debido a una afección médica preexistente.
• Cualquier paciente con alergia conocida o reacciones graves a los liposomas o PEG
• Individuos con cualquier otra enfermedad conocida que afecte la hemostasia además de la hemofilia A
• Cualquier paciente que no sea apto para participar en este ensayo por cualquier motivo, según el investigador.