Фармакокинетика и безопасность однократной внутривенной инфузии BAY 79-4980

Критерии включения:

• Мужчины в возрасте от 12 до 60 лет
• Гемофилия А с уровнем FVIII в плазме менее 1% (тяжелая форма гемофилии)
• Отсутствие образования антител к ингибитору FVIII в анамнезе и отсутствие текущих данных об образовании антител к ингибитору, измеренных с использованием модифицированного Неймегеном анализа Бетесда (<0,6 единиц Неймегена Бетесда [Н.Б.Е.]/мл)
• Отсутствие признаков или симптомов эпизода острого кровотечения в день инфузии
• Четыре или более дней без лечения FVIII до дня инфузии
• Субъект (или законный представитель субъекта) должен предоставить письменное информированное согласие и разрешение на использование и раскрытие защищенной медицинской информации (PHI).
• Субъекты должны были предварительно лечиться концентратом FVIII в течение не менее 200 дней воздействия, включая 20 дней воздействия в течение предыдущих 12 месяцев. Предыдущее лечение могло проводиться любым типом rFVIII или концентратом фактора VIII, полученным из плазмы.

Критерий исключения:

• Лица с нарушением функции почек (концентрация креатинина в сыворотке выше 1,3 мг/дл) или активным заболеванием печени (постоянное повышение активности аспартатаминотрансферазы [АСТ] или аланинаминотрансферазы [АЛТ] более чем в пять раз превышает верхний предел нормы).
• Лица с анемией, определяемой по уровню гемоглобина менее 12 г/дл.
• Любой человек с тяжелыми реакциями на продукты FVIII в анамнезе.
• Любой человек, проходящий лечение интерфероном или получавший интерферон в течение предыдущих 3 месяцев.
• Любой человек с тромбоцитопенией (тромбоциты больше или равны 100 000 клеток/мм3) или известными гематологическими проблемами/кровотечениями, кроме гемофилии А
• Любой человек, который получает или получал другие экспериментальные препараты в течение 3 месяцев до включения в исследование.
• Любой человек с известным дислипидемическим заболеванием или активно принимающий препараты для снижения уровня холестерина для лечения гиперхолестеринемии или гиперлипидемии (например, статины, ингибиторы абсорбции холестерина, секвестранты желчных кислот, никотиновая кислота или фибраты) или лица, принимающие анестетики.
• Любой человек, которому требуется премедикация перед инфузией FVIII (например, антигистаминные препараты)
• Любой человек с высоким кровяным давлением (определяемым как диастолическое кровяное давление выше или равное 100 мм/рт.ст.)
• Любой пациент, который не может отказаться от лечения FVIII как минимум за 4 дня до включения в исследование или между инфузиями в рамках исследования из-за необходимости более частого профилактического лечения из-за ранее существовавшего заболевания.
• Любой пациент с известной аллергией или тяжелыми реакциями на липосомы или ПЭГ
• Лица с любым другим известным заболеванием, влияющим на гемостаз, кроме гемофилии А.
• Любой пациент, который по какой-либо причине не подходит для участия в этом испытании, по мнению исследователя.