Farmacokinetiek en veiligheid van een enkele intraveneuze infusie van BAY 79-4980

Inclusiecriteria:

• Mannen van 12 tot 60 jaar
• Hemofilie A met plasma FVIII-niveau van minder dan 1% (ernstige hemofilie)
• Geen voorgeschiedenis van FVIII-remmende antilichaamvorming en geen actueel bewijs van remmende antilichamen gemeten met behulp van de Nijmeegse gemodificeerde Bethesda-assay (< 0,6 Nijmeegse Bethesda-eenheden [N.B.U.]/ml)
• Geen tekenen of symptomen van een acute bloedingsepisode op de dag van infusie
• Vier of meer dagen zonder behandeling met factor VIII voorafgaand aan de dag van infusie
• Proefpersoon (of de wettelijke vertegenwoordiger van de proefpersoon) moet schriftelijke geïnformeerde toestemming en autorisatie geven voor het gebruik en de openbaarmaking van Protected Health Information (PHI)
• Proefpersonen moeten eerder zijn behandeld met FVIII-concentraat gedurende in totaal ten minste 200 blootstellingsdagen, waarvan 20 blootstellingsdagen in de voorgaande 12 maanden. Eerdere behandeling kan met elk type rFVIII of plasma-afgeleid FVIII-concentraat zijn geweest

Uitsluitingscriteria:

• Personen met een abnormale nierfunctie (serumcreatinineconcentraties hoger dan 1,3 mg/dl) of actieve leverziekte (persistent aspartaataminotransferase [AST] of alanineaminotransferase [ALT] neemt toe tot meer dan vijf keer de bovengrens van normaal).
• Personen met bloedarmoede, zoals gedefinieerd door een hemoglobinegehalte van minder dan 12 g/dl
• Elke persoon met een voorgeschiedenis van ernstige reactie(s) op FVIII-producten
• Elke persoon die met interferon wordt behandeld of die in de afgelopen 3 maanden interferon heeft gekregen
• Elke persoon met trombocytopenie (bloedplaatjes groter dan of gelijk aan 100.000 cellen/mm3) of bekende hematologische/bloedingsproblemen anders dan hemofilie A
• Elke persoon die andere experimentele medicijnen krijgt of heeft gekregen binnen 3 maanden voorafgaand aan deelname aan de studie
• Elke persoon met een bekende dislipidemische ziekte of die actief cholesterolverlagende geneesmiddelen gebruikt voor de behandeling van hypercholesterolemie of hyperlipidemie (bijv. statines, cholesterolabsorptieremmers, galzuurbindende harsen, nicotinezuur of fibraten) of personen die anesthetica gebruiken
• Elke persoon die pre-medicatie nodig heeft voor FVIII-infusies (bijv. antihistaminica)
• Elke persoon met hoge bloeddruk (gedefinieerd als diastolische bloeddruk groter dan of gelijk aan 100 mm/Hg)
• Elke patiënt die niet kan afzien van FVIII-behandeling gedurende ten minste 4 dagen voorafgaand aan het begin van het onderzoek of tussen onderzoeksinfusies door vanwege een frequentere profylactische behandeling vanwege een reeds bestaande medische aandoening
• Elke patiënt met bekende allergie of ernstige reacties op liposomen of PEG
• Personen met een andere bekende ziekte die hemostase beïnvloedt naast hemofilie A
• Elke patiënt die volgens de onderzoeker om welke reden dan ook niet geschikt is voor deelname aan dit onderzoek