Farmakokinetikk og sikkerhet for en enkelt intravenøs infusjon av BAY 79-4980
17. november 2014 oppdatert av: Bayer
En randomisert, dobbeltblind, cross-over-studie for å bestemme farmakokinetikken og sikkerheten til en enkelt intravenøs infusjon av BAY 79-4980 hos tidligere behandlede pasienter med alvorlig hemofili A
Hovedmålet med denne studien er å bestemme den farmakokinetiske profilen etter enkelt administrering av to doser BAY 79-4980 (høy og lav: 35 IE FVIII/Kg rekonstituert i henholdsvis 22 mg og 13 mg liposomer/Kg) sammenlignet med rFVIII -FS (35 IE/Kg rekonstituert i 2,5 mL WFI/1000 IE) i PTP-er i alderen 12 til 60 år med alvorlig hemofili A.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
27
Fase
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
Davis, California, Forente stater, 95616
-
Orange, California, Forente stater, 92868-3974
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
12 år til 60 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Mann
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Menn i alderen 12 til 60 år
- Hemofili A med plasma FVIII nivå mindre enn 1 % (alvorlig hemofili)
- Ingen historie med dannelse av FVIII-hemmer-antistoff og ingen nåværende bevis på inhibitorantistoff målt ved bruk av Nijmegen-modifisert Bethesda-analyse (< 0,6 Nijmegen Bethesda-enheter [N.B.U.]/ml)
- Ingen tegn eller symptomer på en akutt blødningsepisode på infusjonsdagen
- Fire eller flere dager uten behandling med FVIII før infusjonsdagen
- Subjektet (eller subjektets juridiske representant) må gi skriftlig informert samtykke og godkjenning for bruk og avsløring av beskyttet helseinformasjon (PHI)
- Pasienter må tidligere ha blitt behandlet med FVIII-konsentrat i totalt minst 200 eksponeringsdager, inkludert 20 eksponeringsdager i løpet av de foregående 12 månedene. Tidligere behandling kan ha vært med hvilken som helst type rFVIII eller plasma-avledet FVIII-konsentrat
Ekskluderingskriterier:
- Personer med unormal nyrefunksjon (serumkreatininkonsentrasjoner større enn 1,3 mg/dL) eller aktiv leversykdom (persisterende aspartataminotransferase [AST] eller alaninaminotransferase [ALT] øker til mer enn fem ganger øvre normalgrense).
- Personer med anemi, som definert ved hemoglobinnivå mindre enn 12 g/dL
- Enhver person med en tidligere historie med alvorlig(e) reaksjon(er) på FVIII-produkter
- Enhver person på interferonbehandling eller som har mottatt interferon i løpet av de siste 3 månedene
- Enhver person med trombocytopeni (blodplater større enn eller lik 100 000 celler/mm3) eller kjente hematologiske/blødningsproblemer andre enn hemofili A
- Enhver person som mottar eller har mottatt andre eksperimentelle legemidler innen 3 måneder før studiestart
- Enhver person med kjent dislipidemisk sykdom eller aktivt tar kolesterolsenkende legemidler for behandling av hyperkolesterolemi eller hyperlipidemi (f.eks. statiner, kolesterolabsorpsjonshemmere, gallesyrebindere, nikotinsyre eller fibrater) eller personer som tar anestesimidler
- Enhver person som trenger premedisinering for FVIII-infusjoner (f.eks. antihistaminer)
- Enhver person med høyt blodtrykk (definert som diastolisk blodtrykk høyere enn eller lik 100 mm/Hg)
- Enhver pasient som ikke kan gi avkall på FVIII-behandling i minst 4 dager før studiestart eller mellom studieinfusjoner på grunn av behov for hyppigere profylaktisk behandling på grunn av en allerede eksisterende medisinsk tilstand
- Enhver pasient med kjent allergi eller alvorlige reaksjoner på liposomer eller PEG
- Personer med en annen kjent sykdom som påvirker hemostase i tillegg til hemofili A
- Enhver pasient som av en eller annen grunn ikke er egnet for å delta i denne studien, ifølge etterforskeren
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
- Masking: Trippel
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Arm 1
|
Lav dose av BAY 79-4980 [13 mg liposomer/kg] krysses deretter over til rFVIII-FS (35 IE/kg rekonstituert i 2,5 mL WFI / 1000 IE).
Høy dose av BAY 79-4980 [22mg liposomer/kg] krysser deretter over til rFVIII-FS (35 IE/kg rekonstituert i 2,5 ml WFI / 1000 IE)
|
|
Eksperimentell: Arm 2
|
Lav dose av BAY 79-4980 [13 mg liposomer/kg] krysses deretter over til rFVIII-FS (35 IE/kg rekonstituert i 2,5 mL WFI / 1000 IE).
Høy dose av BAY 79-4980 [22mg liposomer/kg] krysser deretter over til rFVIII-FS (35 IE/kg rekonstituert i 2,5 ml WFI / 1000 IE)
|
|
Aktiv komparator: Arm 3
|
rFVIII-FS (35 IE/kg rekonstituert i 2,5mL WFI/1000 IE) og kryss over til lav dose BAY 79-4980 [13mg liposomer/kg]
rFVIII-FS (35 IE/kg rekonstituert i 2,5mL WFI/1000 IE) og kryss over til høy dose BAY 79-4980 [22mg liposomer/kg]
|
|
Aktiv komparator: Arm 4
|
rFVIII-FS (35 IE/kg rekonstituert i 2,5mL WFI/1000 IE) og kryss over til lav dose BAY 79-4980 [13mg liposomer/kg]
rFVIII-FS (35 IE/kg rekonstituert i 2,5mL WFI/1000 IE) og kryss over til høy dose BAY 79-4980 [22mg liposomer/kg]
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
For å bestemme pk-profilen etter enkelt administrering av to doser BAY 79-4980 (høy og lav: 35 IE FVIII/Kg rekonstituert i henholdsvis 22 mg og 13 mg liposomer/kg) sammenlignet med rFVIII-FS (35 IE/Kg) rekonstituert i 2,5 ml WFI/1000 IE) i PTP
Tidsramme: 6 uker
|
6 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
For å bestemme infusjonstolerabiliteten for begge BAY 79-4980 doser, ved å evaluere vitale tegn og bivirkninger
Tidsramme: 6 uker
|
6 uker
|
|
For å bestemme sikkerheten til begge BAY 79-4980 doser ved å måle effekten på laboratorieparametre - spesielt lipidprofilen og bivirkninger
Tidsramme: 6 uker
|
6 uker
|
|
For å bestemme pk-karakteristikkene til liposomer - spesielt kroppsclearance ved å måle hovedliposomkomponenten 1-palmitoyl-2-oleoyl-sn-glycerol-3-fosfokolin (POPC) og den ikke-biologiske liposomkomponenten, MPEG 2000 DSPE, som surrogatmarkør
Tidsramme: 6 uker
|
6 uker
|
|
For å bestemme aktiviteten til rFVIII over tid (som bestemt ved trombingenereringsanalyse og rotasjonstromboelastografi [RoTEG]-analyse) for begge doser av BAY 79-4980 sammenlignet med rFVIII-FS
Tidsramme: 6 uker
|
6 uker
|
|
Ytterligere analyser av antall og tidspunkt for spontane blødninger etter hver studiebehandling vil bli vurdert
Tidsramme: 6 uker
|
6 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. september 2005
Studiet fullført (Faktiske)
1. mars 2006
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
27. februar 2008
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
27. februar 2008
Først lagt ut (Anslag)
6. mars 2008
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
18. november 2014
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
17. november 2014
Sist bekreftet
1. november 2014
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 11876
- LipLong
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .