Farmacocinetica e sicurezza di una singola infusione endovenosa di BAY 79-4980

Criterio di inclusione:

• Maschi dai 12 ai 60 anni
• Emofilia A con livello plasmatico di FVIII inferiore all'1% (emofilia grave)
• Nessuna storia di formazione di anticorpi inibitori del FVIII e nessuna evidenza attuale di anticorpi inibitori misurati utilizzando il dosaggio Bethesda modificato di Nijmegen (< 0,6 unità Bethesda di Nijmegen [N.B.U.]/mL)
• Nessun segno o sintomo di un episodio di sanguinamento acuto il giorno dell'infusione
• Quattro o più giorni senza trattamento con FVIII prima del giorno dell'infusione
• Il soggetto (o il rappresentante legale del soggetto) deve fornire il consenso informato scritto e l'autorizzazione all'uso e alla divulgazione di informazioni sanitarie protette (PHI)
• I soggetti devono essere stati precedentemente trattati con FVIII concentrato per un totale di almeno 200 giorni di esposizione, inclusi 20 giorni di esposizione nei 12 mesi precedenti. Il trattamento precedente può essere stato effettuato con qualsiasi tipo di rFVIII o concentrato di FVIII derivato dal plasma

Criteri di esclusione:

• Individui con funzionalità renale anormale (concentrazioni di creatinina sierica superiori a 1,3 mg/dL) o malattia epatica attiva (l'aspartato aminotransferasi [AST] o l'alanina aminotransferasi [ALT] persistenti aumentano fino a oltre cinque volte il limite superiore della norma).
• Individui con anemia, definita da un livello di emoglobina inferiore a 12 g/dL
• Qualsiasi individuo con una storia passata di reazioni gravi ai prodotti a base di FVIII
• Qualsiasi individuo in trattamento con interferone o che ha ricevuto interferone nei 3 mesi precedenti
• Qualsiasi individuo con trombocitopenia (piastrine maggiori o uguali a 100.000 cellule/mm3) o problemi ematologici/emorragici noti diversi dall'emofilia A
• Qualsiasi individuo che sta ricevendo o ha ricevuto altri farmaci sperimentali entro 3 mesi prima dell'ingresso nello studio
• Qualsiasi individuo con malattia dislipidemica nota o che assume attivamente farmaci per abbassare il colesterolo per il trattamento dell'ipercolesterolemia o dell'iperlipidemia (ad esempio statine, inibitori dell'assorbimento del colesterolo, sequestranti degli acidi biliari, acido nicotinico o fibrati) o individui che assumono farmaci anestetici
• Qualsiasi individuo che richieda premedicazione per le infusioni di FVIII (ad es. antistaminici)
• Qualsiasi individuo con pressione sanguigna alta (definita come pressione sanguigna diastolica maggiore o uguale a 100 mm/Hg)
• Qualsiasi paziente che non può rinunciare al trattamento con FVIII per almeno 4 giorni prima dell'ingresso nello studio o tra le infusioni dello studio a causa della necessità di un trattamento profilattico più frequente a causa di una condizione medica preesistente
• Qualsiasi paziente con allergia nota o reazioni gravi ai liposomi o al PEG
• Individui con qualsiasi altra malattia nota che colpisce l'emostasi oltre all'emofilia A
• Qualsiasi paziente che non è idoneo alla partecipazione a questo studio per qualsiasi motivo, secondo lo sperimentatore