Pharmakokinetik und Sicherheit einer einzelnen intravenösen Infusion von BAY 79-4980

Einschlusskriterien:

• Männer im Alter von 12 bis 60 Jahren
• Hämophilie A mit einem Plasma-FVIII-Spiegel von weniger als 1 % (schwere Hämophilie)
• Keine Bildung von FVIII-Inhibitor-Antikörpern in der Vorgeschichte und kein aktueller Nachweis von Inhibitor-Antikörpern, gemessen mit dem Nijmegen Modified Bethesda Assay (< 0,6 Nijmegen Bethesda Units [N.B.U.]/mL)
• Keine Anzeichen oder Symptome einer akuten Blutungsepisode am Tag der Infusion
• Vier oder mehr Tage ohne Behandlung mit FVIII vor dem Tag der Infusion
• Der Proband (oder der gesetzliche Vertreter des Probanden) muss eine schriftliche Einverständniserklärung und Genehmigung zur Verwendung und Offenlegung von geschützten Gesundheitsinformationen (PHI) vorlegen.
• Die Probanden müssen zuvor insgesamt mindestens 200 Expositionstage mit FVIII-Konzentrat behandelt worden sein, davon 20 Expositionstage in den vorangegangenen 12 Monaten. Die vorherige Behandlung kann mit jeder Art von rFVIII oder aus Plasma gewonnenem FVIII-Konzentrat erfolgt sein

Ausschlusskriterien:

• Personen mit abnormer Nierenfunktion (Serum-Kreatininkonzentrationen über 1,3 mg/dl) oder aktiver Lebererkrankung (anhaltende Aspartat-Aminotransferase [AST] oder Alanin-Aminotransferase [ALT] steigt auf mehr als das Fünffache der Obergrenze des Normalwerts an).
• Personen mit Anämie, definiert durch einen Hämoglobinwert von weniger als 12 g/dL
• Jede Person mit einer Vorgeschichte von schweren Reaktionen auf FVIII-Produkte
• Jede Person, die Interferon behandelt oder in den letzten 3 Monaten Interferon erhalten hat
• Jede Person mit Thrombozytopenie (Blutplättchen größer oder gleich 100.000 Zellen/mm3) oder anderen bekannten hämatologischen/Blutungsproblemen als Hämophilie A
• Jede Person, die innerhalb von 3 Monaten vor Studieneintritt andere experimentelle Medikamente erhält oder erhalten hat
• Jede Person mit bekannter dislipidämischer Erkrankung oder aktive Einnahme von cholesterinsenkenden Arzneimitteln zur Behandlung von Hypercholesterinämie oder Hyperlipidämie (z. B. Statine, Cholesterinabsorptionshemmer, Gallensäuresequestrierungsmittel, Nikotinsäure oder Fibrate) oder Personen, die Anästhetika einnehmen
• Jede Person, die eine Prämedikation für FVIII-Infusionen benötigt (z. B. Antihistaminika)
• Jede Person mit Bluthochdruck (definiert als diastolischer Blutdruck größer oder gleich 100 mm/Hg)
• Jeder Patient, der mindestens 4 Tage vor Studienbeginn oder zwischen Studieninfusionen nicht auf eine FVIII-Behandlung verzichten kann, da aufgrund einer bereits bestehenden Erkrankung eine häufigere prophylaktische Behandlung erforderlich ist
• Jeder Patient mit bekannter Allergie oder schweren Reaktionen auf Liposomen oder PEG
• Personen mit einer anderen bekannten Krankheit, die die Hämostase beeinträchtigt, außer Hämophilie A
• Jeder Patient, der laut dem Prüfarzt aus irgendeinem Grund nicht für die Teilnahme an dieser Studie geeignet ist