Farmakokinetyka i bezpieczeństwo pojedynczej infuzji dożylnej BAY 79-4980
17 listopada 2014 zaktualizowane przez: Bayer
Randomizowane, podwójnie ślepe, krzyżowe badanie mające na celu określenie farmakokinetyki i bezpieczeństwa pojedynczej infuzji dożylnej BAY 79-4980 u wcześniej leczonych pacjentów z ciężką hemofilią A
Głównym celem tego badania jest określenie profilu farmakokinetycznego po pojedynczym podaniu dwóch dawek BAY 79-4980 (wysokiej i niskiej: 35 IU FVIII/kg rekonstytuowanej odpowiednio w 22 mg i 13 mg liposomów/kg) w porównaniu z rFVIII -FS (35 j.m./kg rozpuszczone w 2,5 ml WFI/1000 j.m.) u PTP w wieku od 12 do 60 lat z ciężką postacią hemofilii typu A.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
27
Faza
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
California
-
Davis, California, Stany Zjednoczone, 95616
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868-3974
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat do 60 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Męski
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Mężczyźni w wieku od 12 do 60 lat
- Hemofilia A z poziomem FVIII w osoczu poniżej 1% (ciężka hemofilia)
- Brak historii powstawania przeciwciał będących inhibitorami czynnika VIII i brak aktualnych dowodów na obecność przeciwciał będących inhibitorami mierzonych przy użyciu zmodyfikowanego testu Bethesda Nijmegen (< 0,6 jednostek Bethesda Nijmegen [N.B.U.]/ml)
- Brak oznak lub objawów epizodu ostrego krwawienia w dniu infuzji
- Cztery lub więcej dni bez leczenia czynnikiem VIII przed dniem infuzji
- Uczestnik (lub jego prawny przedstawiciel) musi przedstawić pisemną, świadomą zgodę oraz upoważnienie do używania i ujawniania chronionych informacji zdrowotnych (PHI)
- Pacjenci musieli być wcześniej leczeni koncentratem czynnika VIII przez łącznie co najmniej 200 dni ekspozycji, w tym 20 dni ekspozycji w ciągu ostatnich 12 miesięcy. Wcześniejsze leczenie mogło odbywać się przy użyciu dowolnego rodzaju rFVIII lub koncentratu FVIII pochodzącego z osocza
Kryteria wyłączenia:
- Osoby z nieprawidłową czynnością nerek (stężenie kreatyniny w surowicy powyżej 1,3 mg/dl) lub czynną chorobą wątroby (przetrwała aminotransferaza asparaginianowa [AST] lub aminotransferaza alaninowa [ALT] wzrasta ponad pięciokrotnie powyżej górnej granicy normy).
- Osoby z niedokrwistością definiowaną przez poziom hemoglobiny poniżej 12 g/dl
- Każda osoba z historią ciężkich reakcji na produkty FVIII w przeszłości
- Każda osoba leczona interferonem lub otrzymująca interferon w ciągu ostatnich 3 miesięcy
- Każda osoba z trombocytopenią (liczba płytek krwi większa lub równa 100 000 komórek/mm3) lub znanymi problemami hematologicznymi/krwawieniami innymi niż hemofilia A
- Każda osoba, która otrzymuje lub otrzymywała inne leki eksperymentalne w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem do badania
- Każda osoba ze stwierdzoną chorobą dyslipidemiczną lub aktywnie przyjmująca leki obniżające poziom cholesterolu w leczeniu hipercholesterolemii lub hiperlipidemii (np. statyny, inhibitory wchłaniania cholesterolu, sekwestranty kwasów żółciowych, kwas nikotynowy lub fibraty) lub osoby przyjmujące leki znieczulające
- Każda osoba, która wymaga premedykacji przed infuzjami czynnika VIII (np. leków przeciwhistaminowych)
- Każda osoba z wysokim ciśnieniem krwi (zdefiniowanym jako rozkurczowe ciśnienie krwi większe lub równe 100 mm/Hg)
- Każdy pacjent, który nie może zrezygnować z leczenia czynnikiem VIII przez co najmniej 4 dni przed włączeniem do badania lub pomiędzy infuzjami do badania z powodu konieczności częstszego leczenia profilaktycznego z powodu istniejącego wcześniej stanu chorobowego
- Każdy pacjent ze znaną alergią lub ciężkimi reakcjami na liposomy lub PEG
- Osoby z jakąkolwiek inną znaną chorobą wpływającą na hemostazę oprócz hemofilii A
- Każdy pacjent, który według badacza z jakiegokolwiek powodu nie nadaje się do udziału w tym badaniu
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ramię 1
|
Niską dawkę BAY 79-4980 [13 mg liposomów/kg] następnie przejść do rFVIII-FS (35 IU/kg rekonstytuowanego w 2,5 ml WFI / 1000 IU).
Wysoka dawka BAY 79-4980 [22 mg liposomów/kg], następnie przejście do rFVIII-FS (35 IU/kg rekonstytuowane w 2,5 ml WFI / 1000 IU)
|
|
Eksperymentalny: Ramię 2
|
Niską dawkę BAY 79-4980 [13 mg liposomów/kg] następnie przejść do rFVIII-FS (35 IU/kg rekonstytuowanego w 2,5 ml WFI / 1000 IU).
Wysoka dawka BAY 79-4980 [22 mg liposomów/kg], następnie przejście do rFVIII-FS (35 IU/kg rekonstytuowane w 2,5 ml WFI / 1000 IU)
|
|
Aktywny komparator: Ramię 3
|
rFVIII-FS (35 IU/kg rekonstytuowany w 2,5 ml WFI/1000 IU), a następnie przejść na niską dawkę BAY 79-4980 [13 mg liposomów/kg]
rFVIII-FS (35 IU/kg rekonstytuowany w 2,5 ml WFI/1000 IU), następnie przejść na wysoką dawkę BAY 79-4980 [22 mg liposomów/kg]
|
|
Aktywny komparator: Ramię 4
|
rFVIII-FS (35 IU/kg rekonstytuowany w 2,5 ml WFI/1000 IU), a następnie przejść na niską dawkę BAY 79-4980 [13 mg liposomów/kg]
rFVIII-FS (35 IU/kg rekonstytuowany w 2,5 ml WFI/1000 IU), następnie przejść na wysoką dawkę BAY 79-4980 [22 mg liposomów/kg]
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Aby określić profil pk po pojedynczym podaniu dwóch dawek BAY 79-4980 (wysokiej i niskiej: 35 IU FVIII/kg rekonstytuowanej odpowiednio w 22 mg i 13 mg liposomów/kg) w porównaniu z rFVIII-FS (35 IU/kg rekonstytuowany w 2,5 ml WFI/1000 IU) w PTP
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
6 tygodni
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Określenie tolerancji infuzyjnej obu dawek BAY 79-4980 poprzez ocenę parametrów życiowych i zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
6 tygodni
|
|
Określenie bezpieczeństwa obu dawek BAY 79-4980 poprzez pomiar wpływu na parametry laboratoryjne – zwłaszcza profil lipidowy i zdarzenia niepożądane
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
6 tygodni
|
|
Aby określić charakterystykę pk liposomów - zwłaszcza klirens ciała, mierząc główny składnik liposomu 1-palmitoilo-2-oleoilo-sn-glicerol-3-fosfocholinę (POPC) i niebiologiczny składnik liposomowy, MPEG 2000 DSPE, jako marker zastępczy
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
6 tygodni
|
|
Aby określić aktywność rFVIII w czasie (określoną za pomocą testu wytwarzania trombiny i testu rotacyjnej tromboelastografii [RoTEG]) dla obu dawek BAY 79-4980 w porównaniu z rFVIII-FS
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
6 tygodni
|
|
Ocenione zostaną dodatkowe analizy liczby i czasu spontanicznych krwawień po każdym badanym leczeniu
Ramy czasowe: 6 tygodni
|
6 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
1 września 2005
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
1 marca 2006
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
27 lutego 2008
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
27 lutego 2008
Pierwszy wysłany (Oszacować)
6 marca 2008
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)
18 listopada 2014
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
17 listopada 2014
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2014
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 11876
- LipLong
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .