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Évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de la décitabine chez les personnes atteintes de thalassémie intermédiaire

9 avril 2014 mis à jour par: HealthCore-NERI

Une étude de phase IIA sur la 5-aza-2'- désoxycytidine sous-cutanée (décitabine) chez des patients atteints de thalassémie intermédiaire

La thalassémie intermédiaire (TI) est une maladie héréditaire du sang qui peut provoquer une anémie due à de faibles taux d'hémoglobine. La décitabine est un médicament qui peut être efficace pour augmenter les taux d'hémoglobine. Cette étude évaluera l'innocuité et l'efficacité de la décitabine pour augmenter les taux d'hémoglobine chez les personnes atteintes d'IT.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Les thalassémies sont des troubles sanguins héréditaires qui se caractérisent par de faibles taux d'hémoglobine et des globules rouges sains, ce qui peut entraîner une anémie. Il existe de nombreux types de thalassémies, et TI est un type. Les personnes atteintes d'IT souffrent souvent d'anémie modérée à sévère et peuvent avoir une espérance de vie raccourcie, des lésions organiques et une qualité de vie inférieure en raison de la maladie. La décitabine est un médicament utilisé pour traiter les personnes atteintes de maladies qui affectent la moelle osseuse et les cellules sanguines. Le médicament peut être un traitement efficace pour les personnes atteintes d'IT, car il peut avoir la capacité d'interagir avec l'ADN d'une personne et d'augmenter les taux d'hémoglobine. Des études antérieures chez des personnes souffrant d'anémie ont montré que la décitabine a augmenté les taux d'hémoglobine chez certains participants. Le but de cette étude est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité de la décitabine pour augmenter les taux d'hémoglobine chez les personnes atteintes d'IT.

Cette étude recrutera des personnes atteintes de TI. Après une période de dépistage de 8 semaines, les participants assisteront à une visite d'étude de base, qui comprendra une prise de sang, un test de grossesse, un examen physique et une procédure d'imagerie cardiaque par échocardiogramme. La décitabine sera injectée sous la peau dans l'abdomen, la cuisse ou le haut du bras. Les participants seront observés pendant au moins 30 minutes après l'injection pour évaluer la douleur ou les effets indésirables. Les participants recevront ensuite de faibles doses de décitabine deux fois par semaine, des jours consécutifs, pendant 12 semaines. Ils seront surveillés de près et les dosages seront ajustés ou arrêtés au besoin. Toutes les 2 semaines, les participants subiront une collecte de sang pour des tests de sécurité. Toutes les 4 semaines, les participants assisteront à une visite d'étude pour un test de grossesse, un examen physique, une prise de sang et un examen des effets des médicaments. De plus, lors de la visite de la semaine 12, un échocardiogramme répété aura lieu. Au cours des semaines 12 à 24, les participants ne recevront pas d'injections de décitabine mais assisteront à des visites d'étude mensuelles pour des tests répétés. Les chercheurs de l'étude contacteront les participants par téléphone tous les 3 mois au cours de l'année 1, puis tous les 6 mois pendant toute la durée de l'étude afin de recueillir des informations sur la survie à long terme et les informations médicales.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

6

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
      • Toronto, Canada, M5G 2C4
        • University Health Network
  • États-Unis
    • California
      • Oakland, California, États-Unis, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Children's Hospital Philadelphia

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Bêta-thalassémie et bêta-thalassémie-hémoglobine E (HbE), confirmées par des tests ADN
  • Indépendant de la transfusion pendant au moins 120 jours avant l'entrée dans l'étude
  • Taux de folate dans les globules rouges au-dessus de la limite inférieure de la normale

Critère d'exclusion:

  • Nombre absolu de neutrophiles (ANC) inférieur à 2000/mm3 dans les 8 semaines précédant l'entrée dans l'étude ou antécédents de neutropénie chronique, définie comme un ANC inférieur à 2000/mm3
  • Numération plaquettaire inférieure à 100 000/mm3 ou supérieure à 1 000 000/mm3 dans les 8 semaines précédant l'entrée à l'étude
  • Antécédents familiaux d'une maladie héréditaire entraînant un faible ANC ou une insuffisance médullaire
  • Taux de créatinine sérique supérieur à 2 mg/dL au cours des 8 semaines précédant l'entrée dans l'étude

  • Preuve d'une maladie du foie, telle que définie par une ou plusieurs des conditions suivantes :

    1. Niveau d'alanine aminotransférase (ALT) supérieur à 3 fois la limite supérieure de la normale dans les 8 semaines précédant l'entrée dans l'étude
    2. Taux d'albumine sérique inférieur à 3 g/dL au cours des 8 semaines précédant l'entrée dans l'étude
    3. Preuve de cirrhose sur la biopsie du foie obtenue dans les 6 mois précédant l'entrée à l'étude
  • approche de la mort ; a une maladie hépatique, rénale, cardiaque ou métabolique concomitante ; ou a une maladie d'une telle gravité que le décès dans les 7 à 10 jours suivant l'entrée à l'étude est probable
  • Enceinte, planifiant une grossesse ou allaitant
  • Femme sexuellement active en âge de procréer qui ne veut pas utiliser au moins deux méthodes de contraception acceptables, telles que déterminées par l'investigateur
  • Homme sexuellement actif dont la partenaire est en âge de procréer et qui refuse d'utiliser au moins deux méthodes de contraception acceptables, telles que déterminées par l'investigateur, pendant et pendant 2 mois après le traitement par la décitabine
  • Diagnostiqué avec un cancer (à l'exception du cancer de la peau autre que le mélanome) au cours des 5 années précédant l'entrée dans l'étude. En particulier, suspicion ou preuve d'un syndrome myélodysplasique (SMD) sur aspiration de moelle osseuse cliniquement indiquée ou antécédents familiaux de SMD ou de leucémie concomitante
  • Infection par le VIH
  • Ne pas être en mesure de terminer les 24 semaines de suivi de l'étude
  • En cours de traitement avec un agent modulateur de l'hémoglobine expérimental ou fœtal
  • Participation actuelle à toute autre étude sur des médicaments ou dispositifs expérimentaux
  • Incapable de se conformer au régime médicamenteux de l'étude
  • Toute affection qui, de l'avis de l'investigateur, exposerait l'individu à un risque excessif s'il était traité avec de la décitabine à faible dose deux fois par semaine pendant 12 semaines

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: 1
Les participants recevront de la décitabine injectée pendant 12 semaines.
Médicament: Décitabine (USAN, DCI)
Les participants recevront 0,2 mg/kg de décitabine par voie sous-cutanée deux fois par semaine pendant 12 semaines. La dose sera réduite pour les toxicités au besoin. La dose maximale de décitabine à administrer sera de 0,2 mg/kg.
Autres noms:
  • Dacogen
  • Désoxyazacytidine
  • Dézocitidine
  • CAD
  • 5-aza-2'-désoxycytidine (NCS 127716)
  • 5-Aza-CdR
  • 1-(2'désoxy-D-ribofuranosy1)-5-azacytosine

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Nombre de patients évaluables avec une augmentation par rapport au départ de l'hémoglobine (Hb) ≥ 1,5 g/dL
Délai: jusqu'à 12 semaines
jusqu'à 12 semaines
Changement de l'hémoglobine totale (Hb) de la ligne de base au pic (le point de temps de suivi avec la valeur la plus élevée)
Délai: jusqu'à 12 semaines
jusqu'à 12 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de l'hémoglobine fœtale absolue (HbF) de la ligne de base au pic (le point de temps de suivi avec la valeur la plus élevée)
Délai: jusqu'à 12 semaines
jusqu'à 12 semaines
Changement de la bilirubine indirecte de la ligne de base au nadir (le point de temps de suivi avec la valeur la plus basse)
Délai: jusqu'à 12 semaines
jusqu'à 12 semaines
Modification de la lactate déshydrogénase sérique (LDH) de la ligne de base au nadir (le point de suivi avec la valeur la plus faible)
Délai: jusqu'à 12 semaines
jusqu'à 12 semaines
Changement du nombre absolu de réticulocytes de la ligne de base au nadir (le point de temps de suivi avec la valeur la plus basse)
Délai: jusqu'à 12 semaines
jusqu'à 12 semaines
Changement des niveaux d'érythropoïétine de la ligne de base au nadir (le point de temps de suivi avec la valeur la plus basse)
Délai: jusqu'à 12 semaines
jusqu'à 12 semaines
Modification de la numération plaquettaire de la ligne de base au pic (le point de suivi avec la valeur la plus élevée)
Délai: jusqu'à 12 semaines
jusqu'à 12 semaines
Changement du nombre de neutrophiles de la ligne de base au nadir (le point de temps de suivi avec la valeur la plus faible)
Délai: jusqu'à 12 semaines
jusqu'à 12 semaines
Changement de la déformabilité des globules rouges (RBC) de la ligne de base au pic (le point de temps de suivi avec la valeur la plus élevée)
Délai: jusqu'à 12 semaines
La déformabilité a été évaluée par ektacytométrie. Les globules rouges normaux ont une déformabilité maximale, mesurable par ektacytométrie osmotique, à isotonicité (290 mosmol). Une diminution de l'indice de déformabilité (mesuré en unités arbitraires) correspond à une altération de la capacité de la membrane cellulaire à modifier sa forme sous contrainte.
jusqu'à 12 semaines
Changement du pourcentage de concentration d'Hb dans les globules rouges (RBC) de la ligne de base au pic (le point de suivi avec la valeur la plus élevée)
Délai: jusqu'à 12 semaines
jusqu'à 12 semaines
Changement du pourcentage de cellules positives à l'annexine de la ligne de base au nadir (le point de temps de suivi avec la valeur la plus faible)
Délai: jusqu'à 12 semaines
jusqu'à 12 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

HealthCore-NERI

Collaborateurs

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Nancy Olivieri, MD, University Health Network/Toronto General Hospital

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 janvier 2008

Achèvement primaire (Réel)

1 mai 2010

Achèvement de l'étude (Réel)

1 septembre 2010

Dates d'inscription aux études

Première soumission

16 avril 2008

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

16 avril 2008

Première publication (Estimation)

18 avril 2008

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

25 avril 2014

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

9 avril 2014

Dernière vérification

1 février 2014

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 569
  • U01HL065238 (Subvention/contrat des NIH des États-Unis)
  • 68,995

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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