Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Оценка безопасности и эффективности децитабина у людей с промежуточной талассемией

9 апреля 2014 г. обновлено: HealthCore-NERI

Исследование фазы IIA подкожного введения 5-аза-2'-дезоксицитидина (децитабина) у пациентов с промежуточной талассемией

Промежуточная талассемия (TI) — это наследственное заболевание крови, которое может вызывать анемию из-за низкого уровня гемоглобина. Децитабин — это лекарство, которое может быть эффективным для повышения уровня гемоглобина. В этом исследовании будет оцениваться безопасность и эффективность децитабина при повышении уровня гемоглобина у людей с ТИ.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Талассемии — это наследственные заболевания крови, характеризующиеся низким уровнем гемоглобина и здоровыми эритроцитами, что может привести к анемии. Существует множество различных типов талассемии, и ТИ является одним из них. Люди с ТИ часто имеют анемию от умеренной до тяжелой степени и могут иметь укороченную продолжительность жизни, повреждение органов и более низкое качество жизни в результате заболевания. Децитабин — это лекарство, используемое для лечения людей с заболеваниями, поражающими костный мозг и клетки крови. Лекарство может быть эффективным средством лечения людей с ТИ, поскольку оно может взаимодействовать с ДНК человека и повышать уровень гемоглобина. Предыдущие исследования на людях с анемией показали, что децитабин повышал уровень гемоглобина у некоторых участников. Целью данного исследования является оценка безопасности и эффективности децитабина при повышении уровня гемоглобина у людей с ТИ.

В этом исследовании будут участвовать люди с ТИ. После 8-недельного периода скрининга участники посетят базовый исследовательский визит, который будет включать сбор крови, тест на беременность, медицинский осмотр и процедуру визуализации сердца с помощью эхокардиограммы. Децитабин вводят под кожу в области живота, бедра или плеча. Участники будут наблюдаться в течение как минимум 30 минут после инъекции, чтобы оценить боль или побочные реакции. Затем участники будут получать низкие дозы децитабина два раза в неделю в последующие дни в течение 12 недель. Они будут находиться под пристальным наблюдением, и дозы будут скорректированы или остановлены по мере необходимости. Каждые 2 недели участники будут сдавать кровь для проверки безопасности. Каждые 4 недели участники будут посещать учебный визит для проведения теста на беременность, физического осмотра, сбора крови и обзора действия лекарств. Кроме того, при визите на 12-й неделе будет проведена повторная эхокардиограмма. В течение недель с 12 по 24 участники не будут получать инъекции децитабина, но будут посещать ежемесячные учебные визиты для повторного тестирования. Исследователи исследования будут связываться с участниками по телефону каждые 3 месяца в течение 1-го года, а затем каждые 6 месяцев в течение всего периода исследования для сбора долгосрочной выживаемости и медицинской информации.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

6

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Канада
      • Toronto, Канада, M5G 2C4
        • University Health Network
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Oakland, California, Соединенные Штаты, 94609
        • Children's Hospital and Research Center at Oakland
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Children's Hospital Philadelphia

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Бета-талассемия и бета-талассемия-гемоглобин E (HbE), подтвержденные тестом ДНК
  • Независимая трансфузия в течение как минимум 120 дней до включения в исследование
  • Уровень фолиевой кислоты в эритроцитах выше нижней границы нормы

Критерий исключения:

  • Абсолютное число нейтрофилов (АНЧ) менее 2000/мм3 за 8 недель до включения в исследование или хроническая нейтропения в анамнезе, определяемая как АЧН менее 2000/мм3
  • Количество тромбоцитов менее 100 000/мм3 или более 1 000 000/мм3 за 8 недель до включения в исследование
  • Семейный анамнез наследственного заболевания, приводящего к низкому АЧН или недостаточности костного мозга.
  • Уровень креатинина в сыворотке выше 2 мг/дл за 8 недель до включения в исследование

  • Признаки заболевания печени, определяемые одним или несколькими из следующих состояний:

    1. Уровень аланинаминотрансферазы (АЛТ) более чем в 3 раза превышает верхнюю границу нормы за 8 недель до включения в исследование
    2. Уровень сывороточного альбумина менее 3 г/дл за 8 недель до включения в исследование
    3. Доказательства цирроза печени при биопсии печени, полученные за 6 месяцев до включения в исследование.
  • Приближение смерти; имеет сопутствующее заболевание печени, почек, сердца или обмена веществ; или имеет какое-либо заболевание такой степени тяжести, что вероятна смерть в течение 7-10 дней после включения в исследование
  • Беременность, планирование беременности или кормление грудью
  • Сексуально активная женщина детородного возраста, которая не желает использовать как минимум два приемлемых метода контрацепции, определенных исследователем.
  • Сексуально активный мужчина, чья партнерша имеет детородный потенциал и не желает использовать как минимум два приемлемых метода контрацепции, определенных исследователем, во время и в течение 2 месяцев после лечения децитабином.
  • Диагноз рака (кроме немеланомного рака кожи) за 5 лет до включения в исследование. В частности, подозрение или признаки миелодиспластического синдрома (МДС) при клинически показанном аспирате костного мозга или наличие в семейном анамнезе МДС или сопутствующего лейкоза.
  • ВИЧ-инфекция
  • Не ожидается, что он сможет завершить 24 недели последующего наблюдения за исследованием
  • В настоящее время лечится любым экспериментальным или фетальным средством, модулирующим гемоглобин.
  • Текущее участие в любых других исследованиях исследуемых препаратов или устройств
  • Невозможно соблюдать режим исследуемого препарата
  • Любое состояние, которое, по мнению исследователя, подвергло бы человека неоправданному риску при лечении низкими дозами децитабина два раза в неделю в течение 12 недель.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: 1
Участники будут получать инъекционный децитабин в течение 12 недель.
Лекарство: Децитабин (США, МНН)
Участники будут получать 0,2 мг/кг децитабина подкожно два раза в неделю в течение 12 недель. Доза будет уменьшена для токсичности по мере необходимости. Максимальная доза децитабина, которую следует вводить, составляет 0,2 мг/кг.
Другие имена:
  • Дакоген
  • Дезоксиазацитидин
  • Дезоцитидин
  • ЦАП
  • 5-аза-2'-дезоксицитидин (NCS 127716)
  • 5-аза-CdR
  • 1-(2'дезокси-D-рибофуранозил1)-5-азацитозин

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество пациентов, подлежащих оценке, с повышением гемоглобина (Hb) от исходного уровня на ≥1,5 г/дл
Временное ограничение: до 12 недель
до 12 недель
Изменение общего гемоглобина (Hb) от исходного уровня до пика (точка наблюдения с самым высоким значением)
Временное ограничение: до 12 недель
до 12 недель

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение абсолютного фетального гемоглобина (HbF) от исходного уровня до пика (время последующего наблюдения с самым высоким значением)
Временное ограничение: до 12 недель
до 12 недель
Изменение непрямого билирубина от исходного уровня до надира (последующая временная точка с самым низким значением)
Временное ограничение: до 12 недель
до 12 недель
Изменение сывороточной лактатдегидрогеназы (ЛДГ) от исходного уровня до надира (точка последующего наблюдения с самым низким значением)
Временное ограничение: до 12 недель
до 12 недель
Изменение абсолютного количества ретикулоцитов от исходного уровня до наименьшего значения (точка последующего наблюдения с самым низким значением)
Временное ограничение: до 12 недель
до 12 недель
Изменение уровней эритропоэтина от исходного уровня до наименьшего значения (точка последующего наблюдения с самым низким значением)
Временное ограничение: до 12 недель
до 12 недель
Изменение числа тромбоцитов от исходного уровня до пикового (точка наблюдения с наивысшим значением)
Временное ограничение: до 12 недель
до 12 недель
Изменение количества нейтрофилов от исходного уровня до наименьшего значения (точка последующего наблюдения с самым низким значением)
Временное ограничение: до 12 недель
до 12 недель
Изменение деформируемости эритроцитов (эритроцитов) от исходного уровня до пика (последующая временная точка с максимальным значением)
Временное ограничение: до 12 недель
Деформируемость оценивали методом эктацитометрии. Нормальные эритроциты имеют максимальную деформируемость, определяемую осмотической эктацитометрией, при изотоничности (290 мосмоль). Снижение индекса деформируемости (измеряемого в условных единицах) соответствует нарушению способности клеточной мембраны изменять свою форму при стрессе.
до 12 недель
Изменение процентной концентрации гемоглобина в красных кровяных тельцах (эритроцитах) от исходного уровня до пика (точка времени последующего наблюдения с самым высоким значением)
Временное ограничение: до 12 недель
до 12 недель
Изменение процентного содержания аннексин-позитивных клеток от исходного уровня до наименьшего значения (точка последующего наблюдения с самым низким значением)
Временное ограничение: до 12 недель
до 12 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

HealthCore-NERI

Соавторы

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Следователи

  • Учебный стул: Nancy Olivieri, MD, University Health Network/Toronto General Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 января 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 мая 2010 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 сентября 2010 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

16 апреля 2008 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

16 апреля 2008 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

18 апреля 2008 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

25 апреля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

9 апреля 2014 г.

Последняя проверка

1 февраля 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 569
  • U01HL065238 (Грант/контракт NIH США)
  • 68,995

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Децитабин (США, МНН)

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Switzerland

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться