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Effets à long terme de l'hydroxyurée chez les enfants atteints d'anémie falciforme (étude de suivi BABY HUG)

10 août 2020 mis à jour par: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Étude de suivi de l'essai clinique de phase III sur l'hydroxyurée pédiatrique (BABY HUG)

L'anémie falciforme (ACS) est une maladie héréditaire du sang qui peut endommager les organes. L'étude BABY HUG évalue l'utilisation du médicament hydroxyurée pour prévenir les dommages aux organes chez les enfants atteints d'ACS. Le but de cette étude de suivi est d'évaluer les effets à long terme de l'hydroxyurée chez les enfants ayant participé à l'étude BABY HUG.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'ACS est une maladie héréditaire du sang dans laquelle le corps fabrique des globules rouges en forme de faucille qui contiennent une hémoglobine anormale. Les cellules falciformes bloquent le flux sanguin dans les vaisseaux qui mènent aux membres et aux organes. Cela peut provoquer des douleurs, des infections graves et des dommages aux organes. L'étude BABY HUG (NCT00006400) examine si le médicament hydroxyurée peut prévenir les dommages aux organes, en particulier dans la rate et les reins, chez les enfants atteints d'ACS. Cette étude est une étude de suivi de l'étude BABY HUG et recrutera des enfants qui ont participé à l'étude BABY HUG. Le but de cette étude est d'examiner les effets à long terme de l'utilisation de l'hydroxyurée comme traitement de l'ACS, y compris les risques et les avantages. Les chercheurs de l'étude étudieront également l'âge optimal pour commencer le traitement à l'hydroxyurée chez les enfants atteints d'ACS.

Cette étude recrutera des enfants âgés de 2 à 7 ans qui ont participé à l'étude BABY HUG. L'hydroxyurée ne sera pas fournie aux participants dans le cadre de cette étude, mais les participants peuvent recevoir le médicament de leur propre médecin. Les parents des participants peuvent choisir de faire participer leur enfant à cette étude de deux manières : en s'inscrivant soit à un groupe de suivi passif, soit à un groupe de suivi actif. Pour les participants du groupe de suivi passif, les chercheurs de l'étude examineront les dossiers médicaux des participants tous les 6 mois, en plus d'examiner les tests d'échographie cérébrale et les tomodensitométries (TDM) ou les examens d'imagerie par résonance magnétique (IRM), s'ils sont terminés. Les participants auront une collecte de sang et d'urine au départ et à l'année 4 (ou à la fin de l'étude, selon la première éventualité). Les participants du groupe de suivi actif participeront aux mêmes procédures d'étude que les participants du groupe de suivi passif. De plus, à l'année 2, les participants de ce groupe subiront une collecte de sang et d'urine supplémentaire, une procédure de numérisation pour obtenir des images du foie et de la rate, un test rénal, des tests neuropsychologiques et un test d'imagerie par ultrasons pour évaluer la taille du foie et de la rate. .

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

163

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, États-Unis, 20060
        • Howard University College of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, États-Unis, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, États-Unis, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19134
        • Drexel University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, États-Unis, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, États-Unis, 75390
        • University Of Texas Southwestern Medical Center At Dallas

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

2 ans à 7 ans (Enfant)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

Enfants de l'étude initiale BABY HUG qui acceptent de participer à cette étude de suivi.

La description

Critère d'intégration:

  • Tous les enfants ayant effectué au moins 18 mois de visites de suivi dans le cadre de l'étude initiale BABY HUG
  • Enfants de l'étude initiale BABY HUG qui suivent un programme de transfusion chronique ou qui ont reçu une greffe de moelle osseuse

Critère d'exclusion:

  • Tout enfant qui n'a pas été inscrit à l'étude initiale BABY HUG pendant au moins 18 mois

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Suivi actif
Un suivi actif a impliqué la réalisation de nombreux tests et procédures de laboratoire effectués au cours de l'étude des essais cliniques BABY HUG. Ceux-ci comprenaient, mais sans s'y limiter, des paramètres de laboratoire en série qui ne faisaient pas partie des soins cliniques de routine, tels que les taux d'HbF, le nombre de cellules piquées, la détermination du corps de Howell-Jolly, une scintigraphie du foie et de la rate, le taux de filtration glomérulaire de l'acide diéthylènetriaminepentaacétique (DTPA) ( GFR), la clairance de la créatinine, la cystatine C, la capacité de concentration de l'urine, le Doppler transcrânien et les tests neuropsychologiques.
Médicament: Hydroxyurée
Les parents et le médecin de l'enfant peuvent prévoir d'utiliser ou non l'hydroxyurée.
Suivi passif
Un suivi passif impliquait l'abstraction des données cliniques du dossier médical. Les résultats des examens physiques et des tests de laboratoire effectués dans le cadre des soins cliniques de routine ont été enregistrés.
Médicament: Hydroxyurée
Les parents et le médecin de l'enfant peuvent prévoir d'utiliser ou non l'hydroxyurée.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement de la fonction qualitative de la rate à partir de la mesure de base de l'essai de contrôle randomisé - Comparé entre les enfants randomisés pour l'hydroxyurée et le placebo
Délai: 48 mois à compter de la date de randomisation
Le changement de la fonction splénique par rapport à la mesure de base de l'essai contrôlé randomisé était l'un des principaux critères de jugement. La modification de la fonction splénique (aggravation vs non-aggravation) a été comparée entre les groupes de traitement randomisés (hydroxyurée vs placebo). Le changement de la fonction splénique de la ligne de base à 48 mois a été défini comme pire s'il passait de normal à diminué ou absent, ou diminué à absent ; et pas pire si elle est passée de diminuée à diminuée, de normale à normale, de diminuée à normale, d'absente à absente ou d'absente à diminuée.
48 mois à compter de la date de randomisation
Changement de la fonction qualitative de la rate à partir de la mesure de base de l'essai contrôlé randomisé - Comparé entre les enfants sous hydroxyurée et sans hydroxyurée lors de la visite d'étude
Délai: 48 mois à compter de la date de randomisation
Le changement de la fonction splénique par rapport à la mesure de base de l'essai contrôlé randomisé était l'un des principaux critères de jugement. la visite. Le changement de la fonction splénique de la ligne de base à 48 mois a été défini comme pire s'il passait de normal à diminué ou absent, ou diminué à absent ; et pas pire si elle est passée de diminuée à diminuée, de normale à normale, de diminuée à normale, d'absente à absente ou d'absente à diminuée.
48 mois à compter de la date de randomisation
Changement du pourcentage de cellules dénoyautées à partir de la mesure de base de l'essai de contrôle randomisé - Comparé entre les enfants randomisés pour l'hydroxyurée et le placebo
Délai: 48 mois à compter de la date de randomisation
La variation du pourcentage de cellules dénoyautées par rapport à la mesure de base de l'essai contrôlé randomisé était l'un des principaux critères de jugement. La variation du pourcentage de cellules piquées a été comparée entre les groupes de traitement randomisés (hydroxyurée vs placebo).
48 mois à compter de la date de randomisation
Changement du pourcentage de cellules dénoyautées à partir de la mesure de base de l'essai de contrôle randomisé - Comparé entre les enfants randomisés pour l'hydroxyurée et le placebo
Délai: 72 mois à compter de la date de randomisation
La variation du pourcentage de cellules dénoyautées par rapport à la mesure de base de l'essai contrôlé randomisé était l'un des principaux critères de jugement. La variation du pourcentage de cellules piquées a été comparée entre les groupes de traitement randomisés (hydroxyurée vs placebo).
72 mois à compter de la date de randomisation
Changement du pourcentage de cellules dénoyautées à partir de la mesure de base de l'essai de contrôle randomisé - Comparé entre les enfants sous hydroxyurée et sans hydroxyurée lors de la visite d'étude
Délai: 48 mois à compter de la date de randomisation
La variation du pourcentage de cellules dénoyautées par rapport à la mesure de base de l'essai contrôlé randomisé était l'un des principaux critères de jugement. La variation du pourcentage de cellules piquées a été comparée entre les enfants connus pour être sous hydroxyurée et sans hydroxyurée au moment de la visite.
48 mois à compter de la date de randomisation
Changement du pourcentage de cellules dénoyautées à partir de la mesure de base de l'essai de contrôle randomisé - Comparé entre les enfants sous hydroxyurée et sans hydroxyurée lors de la visite d'étude
Délai: 72 mois à compter de la date de randomisation
La variation du pourcentage de cellules dénoyautées par rapport à la mesure de base de l'essai contrôlé randomisé était l'un des principaux critères de jugement. La variation du pourcentage de cellules piquées a été comparée entre les enfants connus pour être sous hydroxyurée et sans hydroxyurée au moment de la visite.
72 mois à compter de la date de randomisation
Changement dans les corps de Howell-Jolly (HJB) à partir de la mesure de base de l'essai de contrôle randomisé - Comparé entre les enfants randomisés à l'hydroxyurée par rapport au placebo
Délai: 48 mois à compter de la date de randomisation
Le changement dans les corps de Howell-Jolly par rapport à la mesure de base de l'essai contrôlé randomisé était l'un des principaux critères de jugement. La variation des corps de Howell-Jolly a été comparée entre les groupes de traitement randomisés (hydroxyurée vs placebo).
48 mois à compter de la date de randomisation
Changement dans les corps de Howell-Jolly (HJB) à partir de la mesure de base de l'essai de contrôle randomisé - Comparé entre les enfants randomisés à l'hydroxyurée par rapport au placebo
Délai: 72 mois à compter de la date de randomisation
Le changement dans les corps de Howell-Jolly par rapport à la mesure de base de l'essai contrôlé randomisé était l'un des principaux critères de jugement. La variation des corps de Howell-Jolly a été comparée entre les groupes de traitement randomisés (hydroxyurée vs placebo).
72 mois à compter de la date de randomisation
Changement dans les corps de Howell-Jolly (HJB) à partir de la mesure de base de l'essai de contrôle randomisé - Comparé entre les enfants sous hydroxyurée et sans hydroxyurée lors de la visite d'étude
Délai: 48 mois à compter de la date de randomisation
Le changement dans les corps de Howell-Jolly par rapport à la mesure de base de l'essai contrôlé randomisé était l'un des principaux critères de jugement. Le changement dans les corps de Howell-Jolly a été comparé entre les enfants qui étaient connus pour être sous hydroxyurée et sans hydroxyurée au moment de la visite.
48 mois à compter de la date de randomisation
Changement dans les corps de Howell-Jolly à partir de la mesure de base de l'essai de contrôle randomisé - Comparé entre les enfants sous hydroxyurée et sans hydroxyurée lors de la visite d'étude
Délai: 72 mois à compter de la date de randomisation
La variation des corps de Howell-Jolly (HJB) par rapport à la mesure de base de l'essai contrôlé randomisé était l'un des principaux critères de jugement. Le changement dans les corps de Howell-Jolly a été comparé entre les enfants qui étaient connus pour être sous hydroxyurée et sans hydroxyurée au moment de la visite.
72 mois à compter de la date de randomisation

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 septembre 2008

Achèvement primaire (Réel)

1 décembre 2011

Achèvement de l'étude (Réel)

1 décembre 2011

Dates d'inscription aux études

Première soumission

27 avril 2009

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

27 avril 2009

Première publication (Estimation)

29 avril 2009

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

20 août 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 août 2020

Dernière vérification

1 juillet 2009

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 647
  • N01 HB07160 (NHLBI)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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