Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Efeitos a longo prazo da hidroxiureia em crianças com anemia falciforme (estudo de acompanhamento BABY HUG)

10 de agosto de 2020 atualizado por: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Estudo de Acompanhamento do Ensaio Clínico Pediátrico de Fase III de Hidroxiureia (BABY HUG)

A anemia falciforme (SCA) é uma doença sanguínea hereditária que pode causar danos aos órgãos. O estudo BABY HUG está avaliando o uso do medicamento hidroxiureia na prevenção de danos a órgãos em crianças com SCA. O objetivo deste estudo de acompanhamento é avaliar os efeitos a longo prazo da hidroxiureia em crianças que participaram do estudo BABY HUG.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

SCA é uma doença sanguínea hereditária em que o corpo produz glóbulos vermelhos em forma de foice que contêm hemoglobina anormal. As células falciformes bloqueiam o fluxo sanguíneo nos vasos que levam aos membros e órgãos. Isso pode causar dor, infecções graves e danos aos órgãos. O estudo BABY HUG (NCT00006400) está examinando se o medicamento hidroxiureia pode prevenir danos aos órgãos, especialmente no baço e nos rins, em crianças com SCA. Este estudo é uma continuação do estudo BABY HUG e incluirá crianças que participaram do estudo BABY HUG. O objetivo deste estudo é examinar os efeitos a longo prazo do uso de hidroxiureia como tratamento para SCA, incluindo os riscos e benefícios. Os pesquisadores do estudo também investigarão a idade ideal para iniciar o tratamento com hidroxiureia em crianças com SCA.

Este estudo incluirá crianças entre 2 e 7 anos de idade que participaram do estudo BABY HUG. A hidroxiureia não será fornecida aos participantes como parte deste estudo, mas os participantes podem receber a medicação de seus próprios médicos. Os pais dos participantes podem escolher que seus filhos participem deste estudo de duas maneiras - inscrevendo-se em um grupo de acompanhamento passivo ou em um grupo de acompanhamento ativo. Para os participantes do grupo de acompanhamento passivo, os pesquisadores do estudo revisarão os registros médicos dos participantes a cada 6 meses, além de revisar os testes de ultrassom cerebral e tomografia computadorizada (TC) ou ressonância magnética (MRI), se concluídos. Os participantes farão uma coleta de sangue e urina no início e no ano 4 (ou no final do estudo, o que ocorrer primeiro). Os participantes do grupo de acompanhamento ativo participarão dos mesmos procedimentos do estudo que os participantes do grupo de acompanhamento passivo. Além disso, no Ano 2, os participantes deste grupo passarão por uma coleta adicional de sangue e urina, um procedimento de varredura para obter imagens do fígado e do baço, um teste renal, um teste neuropsicológico e um teste de ultrassonografia para avaliar o tamanho do fígado e do baço .

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

163

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Estados Unidos, 20060
        • Howard University College of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami School Of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Estados Unidos, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19134
        • Drexel University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

2 anos a 7 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Crianças do estudo BABY HUG inicial que concordam em participar deste estudo de acompanhamento.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Todas as crianças que completaram pelo menos 18 meses de consultas de acompanhamento no estudo BABY HUG inicial
  • Crianças do estudo BABY HUG inicial que estão em um programa de transfusão crônica ou que são receptoras de um transplante de medula óssea

Critério de exclusão:

  • Qualquer criança que não tenha sido inscrita no estudo BABY HUG inicial por pelo menos 18 meses

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Acompanhamento Ativo
Um acompanhamento ativo envolveu a realização de muitos dos testes laboratoriais e procedimentos realizados durante o estudo de ensaios clínicos BABY HUG. Estes incluíram, mas não se limitaram a, parâmetros laboratoriais seriados que não faziam parte dos cuidados clínicos de rotina, como níveis de Hgb F, contagem de células sem caroço, determinação de Howell-Jolly Body, uma varredura do fígado e baço, ácido dietilenotriaminopentacético (DTPA) taxa de filtração glomerular ( TFG), depuração de creatinina, cistatina C, capacidade de concentração de urina, Doppler transcraniano e testes neuropsicológicos.
Medicamento: Hidroxiureia
Os pais e o médico da criança podem planejar o uso ou não da hidroxiureia.
Acompanhamento passivo
Um acompanhamento passivo envolveu a abstração de dados clínicos do prontuário. Os resultados dos exames físicos e testes laboratoriais realizados como parte do atendimento clínico de rotina foram registrados.
Medicamento: Hidroxiureia
Os pais e o médico da criança podem planejar o uso ou não da hidroxiureia.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na função qualitativa do baço a partir da medição da linha de base do estudo de controle randomizado - comparada entre crianças randomizadas para hidroxiureia versus placebo
Prazo: 48 meses a partir da data de randomização
A alteração na função esplênica da medição inicial do estudo de controle randomizado foi um dos resultados primários. A mudança na função esplênica (pior vs não pior) foi comparada entre os grupos de tratamento randomizados (hidroxiureia vs placebo). A mudança na função esplênica desde o início até 48 meses foi definida como pior se mudou de normal para diminuída ou ausente, ou diminuída para ausente; e não pior se mudou de diminuído para diminuído, normal para normal, diminuído para normal, ausente para ausente ou ausente para diminuído.
48 meses a partir da data de randomização
Alteração na função qualitativa do baço a partir da medição da linha de base do estudo de controle randomizado - Comparado entre crianças com hidroxiureia versus sem hidroxiureia na visita do estudo
Prazo: 48 meses a partir da data de randomização
A mudança na função esplênica da medição inicial do estudo de controle randomizado foi um dos resultados primários. A mudança na função esplênica (pior vs não pior) foi comparada entre crianças que estavam em uso de hidroxiureia vs. sem hidroxiureia no momento da a visita. A mudança na função esplênica desde o início até 48 meses foi definida como pior se mudou de normal para diminuída ou ausente, ou diminuída para ausente; e não pior se mudou de diminuído para diminuído, normal para normal, diminuído para normal, ausente para ausente ou ausente para diminuído.
48 meses a partir da data de randomização
Alteração na porcentagem de células com caroço a partir da medição da linha de base do estudo de controle randomizado - comparada entre crianças randomizadas para hidroxiureia vs placebo
Prazo: 48 meses a partir da data de randomização
A alteração na porcentagem de células sem caroço da medição inicial do estudo de controle randomizado foi um dos resultados primários. A mudança na porcentagem de células sem caroço foi comparada entre os grupos de tratamento randomizados (hidroxiureia vs placebo).
48 meses a partir da data de randomização
Alteração na porcentagem de células com caroço a partir da medição da linha de base do estudo de controle randomizado - comparada entre crianças randomizadas para hidroxiureia vs placebo
Prazo: 72 meses a partir da data de randomização
A alteração na porcentagem de células sem caroço da medição inicial do estudo de controle randomizado foi um dos resultados primários. A mudança na porcentagem de células sem caroço foi comparada entre os grupos de tratamento randomizados (hidroxiureia vs placebo).
72 meses a partir da data de randomização
Alteração na porcentagem de células com caroço a partir da medição da linha de base do estudo de controle randomizado - Comparado entre crianças com hidroxiureia versus sem hidroxiureia na visita do estudo
Prazo: 48 meses a partir da data de randomização
A mudança na porcentagem de células sem caroço da medição inicial do estudo de controle randomizado foi um dos resultados primários. A mudança na porcentagem de células sem caroço foi comparada entre crianças que sabidamente estavam tomando hidroxiureia vs. sem hidroxiureia no momento da visita.
48 meses a partir da data de randomização
Alteração na porcentagem de células com caroço a partir da medição da linha de base do estudo de controle randomizado - Comparado entre crianças com hidroxiureia versus sem hidroxiureia na visita do estudo
Prazo: 72 meses a partir da data de randomização
A mudança na porcentagem de células sem caroço da medição inicial do estudo de controle randomizado foi um dos resultados primários. A mudança na porcentagem de células sem caroço foi comparada entre crianças que sabidamente estavam tomando hidroxiureia vs. sem hidroxiureia no momento da visita.
72 meses a partir da data de randomização
Alteração nos corpos de Howell-Jolly (HJB) a partir da medição da linha de base do estudo de controle randomizado - comparada entre crianças randomizadas para hidroxiureia vs placebo
Prazo: 48 meses a partir da data de randomização
A mudança nos corpos de Howell-Jolly da medição inicial do estudo de controle randomizado foi um dos resultados primários. A mudança nos corpos de Howell-Jolly foi comparada entre os grupos de tratamento randomizados (hidroxiureia vs placebo).
48 meses a partir da data de randomização
Alteração nos corpos de Howell-Jolly (HJB) a partir da medição da linha de base do estudo de controle randomizado - comparada entre crianças randomizadas para hidroxiureia vs placebo
Prazo: 72 meses a partir da data de randomização
A mudança nos corpos de Howell-Jolly da medição inicial do estudo de controle randomizado foi um dos resultados primários. A mudança nos corpos de Howell-Jolly foi comparada entre os grupos de tratamento randomizados (hidroxiureia vs placebo).
72 meses a partir da data de randomização
Alteração nos corpos de Howell-Jolly (HJB) a partir da medição da linha de base do estudo de controle randomizado - Comparado entre crianças com hidroxiureia versus sem hidroxiureia na visita do estudo
Prazo: 48 meses a partir da data de randomização
A mudança nos corpos de Howell-Jolly da medição inicial do estudo de controle randomizado foi um dos resultados primários. A alteração nos corpos de Howell-Jolly foi comparada entre crianças que estavam em uso de hidroxiureia versus sem hidroxiureia no momento da visita.
48 meses a partir da data de randomização
Alteração nos corpos de Howell-Jolly a partir da medição da linha de base do estudo de controle randomizado - Comparado entre crianças com hidroxiureia versus sem hidroxiureia na visita do estudo
Prazo: 72 meses a partir da data de randomização
A mudança nos corpos de Howell-Jolly (HJB) da medição inicial do estudo de controle randomizado foi um dos resultados primários. A alteração nos corpos de Howell-Jolly foi comparada entre crianças que estavam em uso de hidroxiureia versus sem hidroxiureia no momento da visita.
72 meses a partir da data de randomização

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de setembro de 2008

Conclusão Primária (Real)

1 de dezembro de 2011

Conclusão do estudo (Real)

1 de dezembro de 2011

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de abril de 2009

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de abril de 2009

Primeira postagem (Estimativa)

29 de abril de 2009

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

20 de agosto de 2020

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de agosto de 2020

Última verificação

1 de julho de 2009

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 647
  • N01 HB07160 (NHLBI)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Anemia Falciforme

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in India

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever