Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijneffecten van Hydroxyurea bij kinderen met sikkelcelanemie (de BABY HUG-vervolgstudie)

10 augustus 2020 bijgewerkt door: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pediatrische Hydroxyurea Fase III Klinische Studie (BABY HUG) Vervolgstudie

Sikkelcelanemie (SCA) is een erfelijke bloedaandoening die orgaanschade kan veroorzaken. De BABY HUG-studie evalueert het gebruik van de medicatie hydroxyurea bij het voorkomen van orgaanschade bij kinderen met plotselinge hartstilstand. Het doel van dit vervolgonderzoek is het evalueren van de langetermijneffecten van hydroxyurea bij kinderen die hebben deelgenomen aan het BABY HUG-onderzoek.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

SCA is een erfelijke bloedaandoening waarbij het lichaam sikkelvormige rode bloedcellen aanmaakt die abnormaal hemoglobine bevatten. De sikkelcellen blokkeren de bloedstroom in de vaten die naar ledematen en organen leiden. Dit kan pijn, ernstige infecties en orgaanschade veroorzaken. In de BABY HUG-studie (NCT00006400) wordt onderzocht of het medicijn hydroxyurea orgaanschade kan voorkomen, met name in de milt en nieren, bij kinderen met plotselinge hartstilstand. Dit onderzoek is een vervolgonderzoek op het BABY HUG-onderzoek en zal kinderen inschrijven die hebben deelgenomen aan het BABY HUG-onderzoek. Het doel van deze studie is om de langetermijneffecten te onderzoeken van het gebruik van hydroxyurea als behandeling voor plotselinge hartstilstand, met inbegrip van zowel de risico's als de voordelen. Studieonderzoekers zullen ook de optimale leeftijd onderzoeken om te beginnen met de behandeling met hydroxyurea bij kinderen met SCA.

Deze studie zal kinderen tussen 2 en 7 jaar oud inschrijven die hebben deelgenomen aan de BABY HUG-studie. Hydroxyurea zal niet aan deelnemers worden verstrekt als onderdeel van deze studie, maar deelnemers kunnen de medicatie van hun eigen arts krijgen. Ouders van deelnemers kunnen ervoor kiezen om hun kind op twee manieren aan dit onderzoek te laten deelnemen: door zich in te schrijven in een passieve follow-upgroep of een actieve follow-upgroep. Voor deelnemers aan de passieve follow-upgroep zullen de onderzoekers van de studie elke 6 maanden de medische dossiers van de deelnemers beoordelen, naast het beoordelen van echografietests van de hersenen en computertomografie (CT) of magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) -scans, indien voltooid. Bij de deelnemers wordt bloed en urine afgenomen bij aanvang en in jaar 4 (of aan het einde van het onderzoek, afhankelijk van wat zich het eerst voordoet). Deelnemers aan de actieve vervolggroep volgen dezelfde onderzoeksprocedures als deelnemers aan de passieve vervolggroep. Bovendien ondergaan deelnemers in deze groep in jaar 2 een aanvullende bloed- en urineverzameling, een scanprocedure om afbeeldingen van de lever en milt te verkrijgen, een niertest, neuropsychologische tests en een echografie-beeldvormingstest om lever- en miltgrootte te evalueren .

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

163

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Verenigde Staten, 20060
        • Howard University College of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Verenigde Staten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Verenigde Staten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19134
        • Drexel University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75390
        • University Of Texas Southwestern Medical Center At Dallas

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 7 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Kinderen uit het initiële BABY HUG-onderzoek die ermee instemmen deel te nemen aan dit vervolgonderzoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Alle kinderen die ten minste 18 maanden follow-upbezoeken hebben afgelegd in het initiële BABY HUG-onderzoek
  • Kinderen uit de initiële BABY HUG-studie die een chronisch transfusieprogramma volgen of die een beenmergtransplantatie hebben ondergaan

Uitsluitingscriteria:

  • Elk kind dat gedurende ten minste 18 maanden niet heeft deelgenomen aan het initiële BABY HUG-onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Actieve opvolging
Een actieve follow-up omvatte de uitvoering van veel van de laboratoriumtests en procedures die werden uitgevoerd tijdens de BABY HUG klinische studie. Deze omvatten, maar zijn niet beperkt tot, seriële laboratoriumparameters die geen deel uitmaakten van routinematige klinische zorg, zoals Hgb F-waarden, pitted cell count, Howell-Jolly Body-bepaling, een lever-miltscan, diethyleentriaminepenta-azijnzuur (DTPA) glomerulaire filtratiesnelheid ( GFR) meting, creatinineklaring, cystatine C, urineconcentratievermogen, transcraniële doppler en neuropsychologische tests.
Geneesmiddel: Hydroxyureum
Ouders en de arts van het kind kunnen van plan zijn om hydroxyurea al dan niet te gebruiken.
Passieve opvolging
Een passieve follow-up omvatte de abstractie van klinische gegevens uit het medisch dossier. Resultaten van lichamelijke onderzoeken en laboratoriumtests die werden uitgevoerd als onderdeel van routinematige klinische zorg werden geregistreerd.
Geneesmiddel: Hydroxyureum
Ouders en de arts van het kind kunnen van plan zijn om hydroxyurea al dan niet te gebruiken.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in kwalitatieve miltfunctie van basislijnmeting in gerandomiseerd controleonderzoek - vergeleken tussen gerandomiseerde kinderen naar Hydroxyurea versus Placebo
Tijdsspanne: 48 maanden vanaf de datum van randomisatie
De verandering in miltfunctie van de nulmeting van de gerandomiseerde controleproef was een van de primaire uitkomsten. De verandering in miltfunctie (slechter versus niet-slechter) werd vergeleken tussen de gerandomiseerde behandelingsgroepen (hydroxyurea versus placebo). De verandering in miltfunctie vanaf baseline tot 48 maanden werd als slechter gedefinieerd als deze veranderde van normaal in verminderd of afwezig, of verminderd in afwezig; en niet erger als het veranderde van afgenomen naar afgenomen, normaal naar normaal, afgenomen naar normaal, afwezig naar afwezig of afwezig naar afgenomen.
48 maanden vanaf de datum van randomisatie
Verandering in kwalitatieve miltfunctie van basislijnmeting in gerandomiseerd controleonderzoek - vergeleken tussen kinderen op Hydroxyurea versus niet-Hydroxyurea tijdens studiebezoek
Tijdsspanne: 48 maanden vanaf de datum van randomisatie
De verandering in miltfunctie van de nulmeting van de gerandomiseerde controlestudie was een van de belangrijkste uitkomsten. De verandering in miltfunctie (slechter versus niet-slechter) werd vergeleken tussen kinderen van wie bekend was dat ze hydroxyurea gebruikten versus geen hydroxyurea op het moment van het bezoek. De verandering in miltfunctie vanaf baseline tot 48 maanden werd als slechter gedefinieerd als deze veranderde van normaal in verminderd of afwezig, of verminderd in afwezig; en niet erger als het veranderde van afgenomen naar afgenomen, normaal naar normaal, afgenomen naar normaal, afwezig naar afwezig of afwezig naar afgenomen.
48 maanden vanaf de datum van randomisatie
Verandering in het percentage ontpitte cellen van basislijnmeting in gerandomiseerd controleonderzoek - vergeleken tussen kinderen gerandomiseerd naar Hydroxyurea versus Placebo
Tijdsspanne: 48 maanden vanaf de datum van randomisatie
De verandering in het percentage ontpitte cellen van de nulmeting van de gerandomiseerde controleproef was een van de primaire uitkomsten. De verandering in het percentage ontpitte cellen werd vergeleken tussen de gerandomiseerde behandelingsgroepen (hydroxyurea versus placebo).
48 maanden vanaf de datum van randomisatie
Verandering in het percentage ontpitte cellen van basislijnmeting in gerandomiseerd controleonderzoek - vergeleken tussen kinderen gerandomiseerd naar Hydroxyurea versus Placebo
Tijdsspanne: 72 maanden vanaf de datum van randomisatie
De verandering in het percentage ontpitte cellen van de nulmeting van de gerandomiseerde controleproef was een van de primaire uitkomsten. De verandering in het percentage ontpitte cellen werd vergeleken tussen de gerandomiseerde behandelingsgroepen (hydroxyurea versus placebo).
72 maanden vanaf de datum van randomisatie
Verandering in het percentage ontpitte cellen van basislijnmeting in gerandomiseerd controleonderzoek - vergeleken tussen kinderen op Hydroxyurea versus kinderen zonder Hydroxyurea tijdens studiebezoek
Tijdsspanne: 48 maanden vanaf de datum van randomisatie
De verandering in het percentage ontpitte cellen van de nulmeting van de gerandomiseerde controleproef was een van de primaire uitkomsten. De verandering in het percentage ontpitte cellen werd vergeleken tussen kinderen waarvan bekend was dat ze hydroxyurea gebruikten versus geen hydroxyurea op het moment van het bezoek.
48 maanden vanaf de datum van randomisatie
Verandering in het percentage ontpitte cellen van basislijnmeting in gerandomiseerd controleonderzoek - vergeleken tussen kinderen op Hydroxyurea versus kinderen zonder Hydroxyurea tijdens studiebezoek
Tijdsspanne: 72 maanden vanaf de datum van randomisatie
De verandering in het percentage ontpitte cellen van de nulmeting van de gerandomiseerde controleproef was een van de primaire uitkomsten. De verandering in het percentage ontpitte cellen werd vergeleken tussen kinderen waarvan bekend was dat ze hydroxyurea gebruikten versus geen hydroxyurea op het moment van het bezoek.
72 maanden vanaf de datum van randomisatie
Verandering in Howell-Jolly-lichamen (HJB) van basislijnmeting in gerandomiseerd controleonderzoek - vergeleken tussen gerandomiseerde kinderen naar Hydroxyurea versus Placebo
Tijdsspanne: 48 maanden vanaf de datum van randomisatie
De verandering in Howell-Jolly Bodies ten opzichte van de nulmeting van de gerandomiseerde controleproef was een van de belangrijkste uitkomsten. De verandering in Howell-Jolly Bodies werd vergeleken tussen de gerandomiseerde behandelingsgroepen (hydroxyurea versus placebo).
48 maanden vanaf de datum van randomisatie
Verandering in Howell-Jolly-lichamen (HJB) van basislijnmeting in gerandomiseerd controleonderzoek - vergeleken tussen gerandomiseerde kinderen naar Hydroxyurea versus Placebo
Tijdsspanne: 72 maanden vanaf de datum van randomisatie
De verandering in Howell-Jolly Bodies ten opzichte van de nulmeting van de gerandomiseerde controleproef was een van de belangrijkste uitkomsten. De verandering in Howell-Jolly Bodies werd vergeleken tussen de gerandomiseerde behandelingsgroepen (hydroxyurea versus placebo).
72 maanden vanaf de datum van randomisatie
Verandering in Howell-Jolly-lichamen (HJB) van basislijnmeting in gerandomiseerde controleproef - vergeleken tussen kinderen op Hydroxyurea versus niet-Hydroxyurea tijdens studiebezoek
Tijdsspanne: 48 maanden vanaf de datum van randomisatie
De verandering in Howell-Jolly-lichamen ten opzichte van de nulmeting van de gerandomiseerde controleproef was een van de belangrijkste uitkomsten. De verandering in Howell-Jolly Bodies werd vergeleken tussen kinderen waarvan bekend was dat ze op het moment van het bezoek hydroxyurea gebruikten versus geen hydroxyurea.
48 maanden vanaf de datum van randomisatie
Verandering in Howell-Jolly-lichaampjes van basislijnmeting in gerandomiseerde controleproef - vergeleken tussen kinderen op Hydroxyurea versus niet-Hydroxyurea tijdens studiebezoek
Tijdsspanne: 72 maanden vanaf de datum van randomisatie
De verandering in Howell-Jolly Bodies (HJB) ten opzichte van de nulmeting van de gerandomiseerde controleproef was een van de belangrijkste uitkomsten. De verandering in Howell-Jolly Bodies werd vergeleken tussen kinderen waarvan bekend was dat ze op het moment van het bezoek hydroxyurea gebruikten versus geen hydroxyurea.
72 maanden vanaf de datum van randomisatie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 september 2008

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 december 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 december 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

27 april 2009

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

27 april 2009

Eerst geplaatst (Schatting)

29 april 2009

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 augustus 2020

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 augustus 2020

Laatst geverifieerd

1 juli 2009

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 647
  • N01 HB07160 (NHLBI)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren