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낫적혈구 빈혈이 있는 소아에서 수산화요소의 장기적 효과(BABY HUG 후속 연구)

2020년 8월 10일 업데이트: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

소아 Hydroxyurea 임상 3상(BABY HUG) 후속 연구

겸상적혈구빈혈(SCA)은 장기 손상을 일으킬 수 있는 유전성 혈액 질환입니다. BABY HUG 연구는 SCA가 있는 어린이의 장기 손상을 예방하기 위한 약물 하이드록시우레아의 사용을 평가하고 있습니다. 이 후속 연구의 목적은 BABY HUG 연구에 참여한 어린이에서 수산화요소의 장기적인 효과를 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

SCA는 신체가 비정상적인 헤모글로빈을 포함하는 낫 모양의 적혈구를 만드는 유전성 혈액 질환입니다. 겸상적혈구는 사지와 장기로 연결되는 혈관의 혈류를 차단합니다. 이로 인해 통증, 심각한 감염 및 장기 손상이 발생할 수 있습니다. BABY HUG 연구(NCT00006400)는 수산화요소 약물이 SCA가 있는 어린이의 장기 손상, 특히 비장과 신장의 손상을 예방할 수 있는지 여부를 조사하고 있습니다. 이 연구는 BABY HUG 연구의 후속 연구이며 BABY HUG 연구에 참여한 아동을 등록할 것입니다. 이 연구의 목적은 위험과 이점을 모두 포함하여 SCA 치료제로 수산화요소를 사용하는 것의 장기적인 효과를 조사하는 것입니다. 연구 연구원들은 또한 SCA가 있는 어린이들에게 하이드록시우레아 치료를 시작하기 위한 최적의 연령을 조사할 것입니다.

이 연구는 BABY HUG 연구에 참여한 2세에서 7세 사이의 어린이를 등록합니다. Hydroxyurea는 이 연구의 일부로 참가자에게 제공되지 않지만 참가자는 자신의 의사로부터 약물을 받을 수 있습니다. 참가자의 부모는 자녀가 수동적 후속 조치 그룹 또는 능동적 후속 조치 그룹에 등록하는 두 가지 방법 중 하나로 이 연구에 참여하도록 선택할 수 있습니다. 수동적 후속 조치 그룹 참가자의 경우, 연구 연구원은 완료된 경우 뇌 초음파 검사 및 컴퓨터 단층 촬영(CT) 또는 자기 공명 영상(MRI) 스캔을 검토하는 것 외에도 6개월마다 참가자의 의료 기록을 검토합니다. 참가자는 기준선과 4년차(또는 연구 종료 시점 중 먼저 도래하는 시점)에 혈액과 소변을 수집하게 됩니다. 능동적 후속 조치 그룹의 참가자는 수동적 후속 조치 그룹의 참가자와 동일한 연구 절차에 참여합니다. 또한 2년차에 이 그룹의 참가자는 추가 혈액 및 소변 수집, 간 및 비장의 이미지를 얻기 위한 스캐닝 절차, 신장 검사, 신경 심리학 검사 및 간 및 비장 크기를 평가하기 위한 초음파 영상 검사를 받게 됩니다. .

연구 유형

관찰

등록 (실제)

163

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, 미국, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20060
        • Howard University College of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • University of Miami School Of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, 미국, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, 미국, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, 미국, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, 미국, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19134
        • Drexel University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, 미국, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, 미국, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

2년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

이 후속 연구에 참여하는 데 동의한 초기 BABY HUG 연구의 어린이.

설명

포함 기준:

  • 초기 BABY HUG 연구에서 최소 18개월의 후속 방문을 완료한 모든 아동
  • 만성 수혈 프로그램에 있거나 골수 이식을 받는 초기 BABY HUG 연구의 어린이

제외 기준:

  • 최소 18개월 동안 초기 BABY HUG 연구에 등록하지 않은 모든 아동

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
적극적인 후속 조치
적극적인 후속 조치에는 BABY HUG 임상 시험 연구 중에 수행된 많은 실험실 테스트 및 절차의 수행이 포함되었습니다. 여기에는 Hgb F 수치, 움푹 들어간 세포 수, Howell-Jolly Body 측정, 간-비장 스캔, DTPA(diethylenetriaminepentaacetic acid) 사구체 여과율과 같은 일상적인 임상 치료의 일부가 아닌 일련의 실험실 매개변수가 포함되었으나 이에 국한되지는 않습니다. GFR) 측정, 크레아티닌 청소율, Cystatin C, 소변 농축 능력, 경두개 도플러, 신경심리학적 검사.
의약품: 수산화요소
부모와 자녀의 주치의는 수산화요소를 사용하거나 사용하지 않을 수 있습니다.
수동적 후속 조치
수동적 후속 조치에는 의료 기록에서 임상 데이터의 추상화가 포함되었습니다. 일상적인 임상 치료의 일부로 수행된 신체 검사 및 실험실 검사 결과를 기록했습니다.
의약품: 수산화요소
부모와 자녀의 주치의는 수산화요소를 사용하거나 사용하지 않을 수 있습니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무작위 통제 시험 기준선 측정에서 질적 비장 기능의 변화 - 수산화요소에 무작위 배정된 어린이와 위약 비교
기간: 무작위 배정일로부터 48개월
무작위 대조 시험 기준선 측정에서 비장 기능의 변화는 주요 결과 중 하나였습니다. 비장 기능의 변화(악화 vs 악화되지 않음)를 무작위 치료군(수산화요소 vs 위약) 간에 비교했습니다. 기준선에서 48개월까지의 비장 기능의 변화는 정상에서 감소 또는 부재로 변경되거나 감소에서 부재로 변경되는 경우 더 나쁜 것으로 정의되었습니다. 감소에서 감소로, 정상에서 정상으로, 정상에서 감소로, 결석에서 결석으로, 결석에서 감소로 바뀌어도 나쁘지 않습니다.
무작위 배정일로부터 48개월
무작위 대조 시험 기준선 측정에서 질적 비장 기능의 변화 - 연구 방문 시 수산화요소를 투여한 아동과 수산화요소를 투여하지 않은 아동 간 비교
기간: 무작위 배정일로부터 48개월
무작위 대조 시험 기준선 측정에서 비장 기능의 변화가 주요 결과 중 하나였습니다. 방문. 기준선에서 48개월까지의 비장 기능의 변화는 정상에서 감소 또는 부재로 변경되거나 감소에서 부재로 변경되는 경우 더 나쁜 것으로 정의되었습니다. 감소에서 감소로, 정상에서 정상으로, 정상에서 감소로, 결석에서 결석으로, 결석에서 감소로 바뀌어도 나쁘지 않습니다.
무작위 배정일로부터 48개월
무작위 대조 시험 기준선 측정에서 움푹 패인 세포 백분율의 변화 - 수산화요소 대 위약에 무작위 배정된 어린이 간 비교
기간: 무작위 배정일로부터 48개월
무작위 대조 시험 기준선 측정에서 움푹 패인 세포 비율의 변화는 주요 결과 중 하나였습니다. 함몰 세포 백분율의 변화를 무작위 처리군(수산화요소 대 위약) 간에 비교했습니다.
무작위 배정일로부터 48개월
무작위 대조 시험 기준선 측정에서 움푹 패인 세포 백분율의 변화 - 수산화요소 대 위약에 무작위 배정된 어린이 간 비교
기간: 무작위 배정일로부터 72개월
무작위 대조 시험 기준선 측정에서 움푹 패인 세포 비율의 변화는 주요 결과 중 하나였습니다. 함몰 세포 백분율의 변화를 무작위 처리군(수산화요소 대 위약) 간에 비교했습니다.
무작위 배정일로부터 72개월
무작위 대조 시험 기준선 측정에서 움푹 패인 세포 백분율의 변화 - 연구 방문 시 하이드록시우레아를 투여한 아동과 하이드록시우레아를 투여하지 않은 아동 간 비교
기간: 무작위 배정일로부터 48개월
무작위 대조 시험 기준선 측정에서 움푹 패인 세포 비율의 변화는 주요 결과 중 하나였습니다. 움푹 패인 세포 비율의 변화는 방문 당시 수산화요소를 사용하는 것으로 알려진 어린이와 수산화요소를 사용하지 않는 것으로 알려진 어린이 사이에서 비교되었습니다.
무작위 배정일로부터 48개월
무작위 대조 시험 기준선 측정에서 움푹 패인 세포 백분율의 변화 - 연구 방문 시 하이드록시우레아를 투여한 아동과 하이드록시우레아를 투여하지 않은 아동 간 비교
기간: 무작위 배정일로부터 72개월
무작위 대조 시험 기준선 측정에서 움푹 패인 세포 비율의 변화는 주요 결과 중 하나였습니다. 움푹 패인 세포 비율의 변화는 방문 당시 수산화요소를 사용하는 것으로 알려진 어린이와 수산화요소를 사용하지 않는 것으로 알려진 어린이 사이에서 비교되었습니다.
무작위 배정일로부터 72개월
무작위 대조 시험 기준선 측정에서 Howell-Jolly Bodies(HJB)의 변화 - 수산화요소 대 위약에 무작위 배정된 어린이 간 비교
기간: 무작위 배정일로부터 48개월
무작위 대조 시험 기준선 측정에서 Howell-Jolly Bodies의 변화는 주요 결과 중 하나였습니다. Howell-Jolly Bodies의 변화는 무작위 치료군(수산화요소 대 위약) 사이에서 비교되었습니다.
무작위 배정일로부터 48개월
무작위 대조 시험 기준선 측정에서 Howell-Jolly Bodies(HJB)의 변화 - 수산화요소 대 위약에 무작위 배정된 어린이 간 비교
기간: 무작위 배정일로부터 72개월
무작위 대조 시험 기준선 측정에서 Howell-Jolly Bodies의 변화는 주요 결과 중 하나였습니다. Howell-Jolly Bodies의 변화는 무작위 치료군(수산화요소 대 위약) 사이에서 비교되었습니다.
무작위 배정일로부터 72개월
무작위 대조 시험 기준선 측정에서 Howell-Jolly Bodys(HJB)의 변화 - 연구 방문 시 수산화요소를 사용하는 어린이와 수산화요소를 사용하지 않는 어린이 간 비교
기간: 무작위 배정일로부터 48개월
무작위 대조 시험 기준선 측정에서 Howell-Jolly Bodies의 변화는 주요 결과 중 하나였습니다. Howell-Jolly Bodies의 변화는 방문 당시 수산화요소를 사용하는 것으로 알려진 어린이와 수산화요소를 사용하지 않는 것으로 알려진 어린이 간에 비교되었습니다.
무작위 배정일로부터 48개월
무작위 대조 시험 기준선 측정에서 Howell-Jolly 신체의 변화 - 연구 방문 시 Hydroxyurea를 사용하는 아동과 Hydroxyurea를 사용하지 않는 아동 간 비교
기간: 무작위 배정일로부터 72개월
무작위 통제 시험 기준선 측정에서 Howell-Jolly Bodies(HJB)의 변화는 주요 결과 중 하나였습니다. Howell-Jolly Bodies의 변화는 방문 당시 수산화요소를 사용하는 것으로 알려진 어린이와 수산화요소를 사용하지 않는 것으로 알려진 어린이 간에 비교되었습니다.
무작위 배정일로부터 72개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2008년 9월 1일

기본 완료 (실제)

2011년 12월 1일

연구 완료 (실제)

2011년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 4월 27일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 4월 27일

처음 게시됨 (추정)

2009년 4월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 8월 20일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 8월 10일

마지막으로 확인됨

2009년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • 647
  • N01 HB07160 (NHLBI)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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