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Langzeitwirkungen von Hydroxyharnstoff bei Kindern mit Sichelzellenanämie (Die BABY HUG-Folgestudie)

10. August 2020 aktualisiert von: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pädiatrische Hydroxyharnstoff-Phase-III-Folgestudie (BABY HUG).

Sichelzellenanämie (SCA) ist eine erbliche Bluterkrankung, die Organschäden verursachen kann. Die BABY HUG-Studie untersucht den Einsatz des Medikaments Hydroxyharnstoff zur Vorbeugung von Organschäden bei Kindern mit plötzlichem Herzstillstand. Der Zweck dieser Folgestudie ist die Bewertung der Langzeitwirkungen von Hydroxyharnstoff bei Kindern, die an der BABY HUG-Studie teilgenommen haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

SCA ist eine erbliche Bluterkrankung, bei der der Körper sichelförmige rote Blutkörperchen bildet, die abnormales Hämoglobin enthalten. Die Sichelzellen blockieren den Blutfluss in den Gefäßen, die zu Gliedmaßen und Organen führen. Dies kann Schmerzen, schwere Infektionen und Organschäden verursachen. Die BABY HUG-Studie (NCT00006400) untersucht, ob das Medikament Hydroxyharnstoff bei Kindern mit plötzlichem Herzstillstand Organschäden, insbesondere in Milz und Nieren, verhindern kann. Diese Studie ist eine Folgestudie der BABY HUG-Studie und wird Kinder aufnehmen, die an der BABY HUG-Studie teilgenommen haben. Der Zweck dieser Studie besteht darin, die Langzeitwirkungen der Verwendung von Hydroxyharnstoff zur Behandlung von SCA zu untersuchen, einschließlich der Risiken und Vorteile. Die Forscher der Studie werden auch das optimale Alter für den Beginn der Behandlung mit Hydroxyurea bei Kindern mit SCA untersuchen.

In diese Studie werden Kinder zwischen 2 und 7 Jahren aufgenommen, die an der BABY HUG-Studie teilgenommen haben. Hydroxyharnstoff wird den Teilnehmern im Rahmen dieser Studie nicht zur Verfügung gestellt, aber die Teilnehmer können das Medikament von ihren eigenen Ärzten erhalten. Eltern von Teilnehmern können wählen, ob ihr Kind auf zwei Arten an dieser Studie teilnehmen soll, indem sie sich entweder in eine passive oder eine aktive Nachsorgegruppe einschreiben. Für Teilnehmer in der passiven Nachsorgegruppe werden die Studienforscher alle 6 Monate die Krankenakten der Teilnehmer überprüfen, zusätzlich zu Gehirn-Ultraschalltests und Computertomographie (CT)- oder Magnetresonanztomographie (MRT)-Scans, falls abgeschlossen. Den Teilnehmern wird zu Studienbeginn und im 4. Jahr (oder am Ende der Studie, je nachdem, was zuerst eintritt) eine Blut- und Urinprobe entnommen. Die Teilnehmer der aktiven Follow-up-Gruppe nehmen an den gleichen Studienverfahren teil wie die Teilnehmer der passiven Follow-up-Gruppe. Darüber hinaus werden die Teilnehmer dieser Gruppe in Jahr 2 einer zusätzlichen Blut- und Urinabnahme, einem Scanverfahren zur Aufnahme von Leber- und Milzbildern, einem Nierentest, neuropsychologischen Tests und einem bildgebenden Ultraschalltest zur Beurteilung der Leber- und Milzgröße unterzogen .

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

163

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20060
        • Howard University College of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami School Of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Vereinigte Staaten, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Vereinigte Staaten, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19134
        • Drexel University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Vereinigte Staaten, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 7 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Kinder aus der initialen BABY HUG-Studie, die der Teilnahme an dieser Folgestudie zustimmen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alle Kinder, die mindestens 18 Monate an Nachsorgeuntersuchungen in der ursprünglichen BABY HUG-Studie abgeschlossen haben
  • Kinder aus der ersten BABY HUG-Studie, die an einem chronischen Transfusionsprogramm teilnehmen oder Empfänger einer Knochenmarktransplantation sind

Ausschlusskriterien:

  • Jedes Kind, das für mindestens 18 Monate nicht in die ursprüngliche BABY HUG-Studie aufgenommen wurde

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Aktive Nachverfolgung
Eine aktive Nachsorge umfasste die Durchführung vieler Labortests und -verfahren, die während der klinischen Studie von BABY HUG durchgeführt wurden. Dazu gehörten, ohne darauf beschränkt zu sein, serielle Laborparameter, die nicht Teil der klinischen Routinebehandlung waren, wie z. GFR)-Messung, Kreatinin-Clearance, Cystatin C, Urinkonzentrationsfähigkeit, transkranieller Doppler und neuropsychologische Tests.
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff
Eltern und Kinderarzt können planen, Hydroxyharnstoff zu verwenden oder nicht.
Passive Nachverfolgung
Eine passive Nachsorge umfasste die Abstraktion klinischer Daten aus der Krankenakte. Die Ergebnisse der körperlichen Untersuchungen und Labortests, die im Rahmen der klinischen Routineversorgung durchgeführt wurden, wurden aufgezeichnet.
Arzneimittel: Hydroxyharnstoff
Eltern und Kinderarzt können planen, Hydroxyharnstoff zu verwenden oder nicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der qualitativen Milzfunktion aus der Basislinienmessung der randomisierten Kontrollstudie – im Vergleich zwischen Kindern, die randomisiert Hydroxyharnstoff vs. Placebo erhielten
Zeitfenster: 48 Monate ab dem Datum der Randomisierung
Die Veränderung der Milzfunktion gegenüber der Baseline-Messung der randomisierten Kontrollstudie war einer der primären Endpunkte. Die Veränderung der Milzfunktion (schlechter vs. nicht schlechter) wurde zwischen den randomisierten Behandlungsgruppen (Hydroxyharnstoff vs. Placebo) verglichen. Die Veränderung der Milzfunktion vom Ausgangswert bis 48 Monate wurde als schlechter definiert, wenn sie sich von normal zu vermindert oder fehlend oder von vermindert zu fehlend änderte; und nicht schlechter, wenn es sich von verringert zu verringert, von normal zu normal, von verringert zu normal, von fehlend zu fehlend oder von fehlend zu verringert ändert.
48 Monate ab dem Datum der Randomisierung
Veränderung der qualitativen Milzfunktion aus der Baseline-Messung der randomisierten Kontrollstudie – im Vergleich zwischen Kindern unter Hydroxyharnstoff vs. ohne Hydroxyharnstoff beim Studienbesuch
Zeitfenster: 48 Monate ab dem Datum der Randomisierung
Die Veränderung der Milzfunktion gegenüber der Baseline-Messung der randomisierten Kontrollstudie war einer der primären Endpunkte. Die Veränderung der Milzfunktion (schlechter vs. nicht schlechter) wurde zwischen Kindern verglichen, die zum Zeitpunkt der Hydroxyurea-Behandlung bekanntermaßen mit Hydroxyurea behandelt wurden Der Besuch. Die Veränderung der Milzfunktion vom Ausgangswert bis 48 Monate wurde als schlechter definiert, wenn sie sich von normal zu vermindert oder fehlend oder von vermindert zu fehlend änderte; und nicht schlechter, wenn es sich von verringert zu verringert, von normal zu normal, von verringert zu normal, von fehlend zu fehlend oder von fehlend zu verringert ändert.
48 Monate ab dem Datum der Randomisierung
Veränderung des Prozentsatzes der narbigen Zellen aus der Basislinienmessung der randomisierten Kontrollstudie – im Vergleich zwischen Kindern, die randomisiert Hydroxyurea vs. Placebo erhielten
Zeitfenster: 48 Monate ab dem Datum der Randomisierung
Die Veränderung des Prozentsatzes an narbigen Zellen gegenüber der Basislinienmessung der randomisierten Kontrollstudie war eines der primären Ergebnisse. Die Veränderung des Prozentsatzes an angefressenen Zellen wurde zwischen den randomisierten Behandlungsgruppen (Hydroxyharnstoff vs. Placebo) verglichen.
48 Monate ab dem Datum der Randomisierung
Veränderung des Prozentsatzes der narbigen Zellen aus der Basislinienmessung der randomisierten Kontrollstudie – im Vergleich zwischen Kindern, die randomisiert Hydroxyurea vs. Placebo erhielten
Zeitfenster: 72 Monate ab dem Datum der Randomisierung
Die Veränderung des Prozentsatzes an narbigen Zellen gegenüber der Basislinienmessung der randomisierten Kontrollstudie war eines der primären Ergebnisse. Die Veränderung des Prozentsatzes an angefressenen Zellen wurde zwischen den randomisierten Behandlungsgruppen (Hydroxyharnstoff vs. Placebo) verglichen.
72 Monate ab dem Datum der Randomisierung
Veränderung des Prozentsatzes von Narbenzellen aus der Basislinienmessung der randomisierten Kontrollstudie – verglichen zwischen Kindern unter Hydroxyharnstoff vs. ohne Hydroxyharnstoff beim Studienbesuch
Zeitfenster: 48 Monate ab dem Datum der Randomisierung
Die Veränderung des Prozentsatzes an narbigen Zellen gegenüber der Grundlinienmessung der randomisierten Kontrollstudie war eines der primären Ergebnisse. Die Veränderung des Prozentsatzes an narbigen Zellen wurde zwischen Kindern, von denen bekannt war, dass sie zum Zeitpunkt des Besuchs Hydroxyharnstoff einnahmen, verglichen mit Kindern ohne Hydroxyharnstoff.
48 Monate ab dem Datum der Randomisierung
Veränderung des Prozentsatzes von Narbenzellen aus der Basislinienmessung der randomisierten Kontrollstudie – verglichen zwischen Kindern unter Hydroxyharnstoff vs. ohne Hydroxyharnstoff beim Studienbesuch
Zeitfenster: 72 Monate ab dem Datum der Randomisierung
Die Veränderung des Prozentsatzes an narbigen Zellen gegenüber der Grundlinienmessung der randomisierten Kontrollstudie war eines der primären Ergebnisse. Die Veränderung des Prozentsatzes an narbigen Zellen wurde zwischen Kindern, von denen bekannt war, dass sie zum Zeitpunkt des Besuchs Hydroxyharnstoff einnahmen, verglichen mit Kindern ohne Hydroxyharnstoff.
72 Monate ab dem Datum der Randomisierung
Veränderung der Howell-Jolly-Körperchen (HJB) aus der Basismessung der randomisierten Kontrollstudie – im Vergleich zwischen Kindern, die randomisiert Hydroxyharnstoff vs. Placebo erhielten
Zeitfenster: 48 Monate ab dem Datum der Randomisierung
Die Veränderung der Howell-Jolly-Körper gegenüber der Baseline-Messung in randomisierten Kontrollstudien war eines der primären Ergebnisse. Die Veränderung der Howell-Jolly Bodies wurde zwischen den randomisierten Behandlungsgruppen (Hydroxyharnstoff vs. Placebo) verglichen.
48 Monate ab dem Datum der Randomisierung
Veränderung der Howell-Jolly-Körperchen (HJB) aus der Basismessung der randomisierten Kontrollstudie – im Vergleich zwischen Kindern, die randomisiert Hydroxyharnstoff vs. Placebo erhielten
Zeitfenster: 72 Monate ab dem Datum der Randomisierung
Die Veränderung der Howell-Jolly-Körper gegenüber der Baseline-Messung in randomisierten Kontrollstudien war eines der primären Ergebnisse. Die Veränderung der Howell-Jolly Bodies wurde zwischen den randomisierten Behandlungsgruppen (Hydroxyharnstoff vs. Placebo) verglichen.
72 Monate ab dem Datum der Randomisierung
Veränderung der Howell-Jolly-Bodys (HJB) aus der Baseline-Messung der randomisierten Kontrollstudie – im Vergleich zwischen Kindern unter Hydroxyurea vs. ohne Hydroxyurea beim Studienbesuch
Zeitfenster: 48 Monate ab dem Datum der Randomisierung
Die Veränderung der Howell-Jolly-Körper gegenüber der Baseline-Messung der randomisierten Kontrollstudie war eines der primären Ergebnisse. Die Veränderung der Howell-Jolly-Körper wurde zwischen Kindern verglichen, von denen bekannt war, dass sie zum Zeitpunkt des Besuchs Hydroxyharnstoff einnahmen, mit denen ohne Hydroxyharnstoff.
48 Monate ab dem Datum der Randomisierung
Veränderung der Howell-Jolly-Körper aus der Baseline-Messung der randomisierten Kontrollstudie – im Vergleich zwischen Kindern unter Hydroxyurea vs. ohne Hydroxyurea beim Studienbesuch
Zeitfenster: 72 Monate ab dem Datum der Randomisierung
Die Veränderung der Howell-Jolly Bodies (HJB) gegenüber der Baseline-Messung der randomisierten Kontrollstudie war einer der primären Endpunkte. Die Veränderung der Howell-Jolly-Körper wurde zwischen Kindern verglichen, von denen bekannt war, dass sie zum Zeitpunkt des Besuchs Hydroxyharnstoff einnahmen, mit denen ohne Hydroxyharnstoff.
72 Monate ab dem Datum der Randomisierung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. September 2008

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Dezember 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. April 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

27. April 2009

Zuerst gepostet (Schätzen)

29. April 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

20. August 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. August 2020

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2009

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 647
  • N01 HB07160 (NHLBI)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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