Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочные эффекты гидроксимочевины у детей с серповидноклеточной анемией (последующее исследование BABY HUG)

10 августа 2020 г. обновлено: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Детское клиническое исследование гидроксимочевины, фаза III (BABY HUG), последующее исследование

Серповидноклеточная анемия (SCA) — это наследственное заболевание крови, которое может привести к повреждению органов. В исследовании BABY HUG оценивается использование препарата гидроксимочевины для предотвращения повреждения органов у детей с ВСС. Целью этого последующего исследования является оценка долгосрочных эффектов гидроксимочевины у детей, участвовавших в исследовании BABY HUG.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

SCA — это наследственное заболевание крови, при котором организм вырабатывает серповидные эритроциты, содержащие аномальный гемоглобин. Серповидные клетки блокируют кровоток в сосудах, ведущих к конечностям и органам. Это может вызвать боль, серьезные инфекции и повреждение органов. В исследовании BABY HUG (NCT00006400) изучается, может ли лекарство гидроксимочевина предотвратить повреждение органов, особенно селезенки и почек, у детей с ВОС. Это исследование является продолжением исследования BABY HUG, и в нем будут участвовать дети, участвовавшие в исследовании BABY HUG. Целью данного исследования является изучение долгосрочных последствий использования гидроксимочевины в качестве средства для лечения SCA, включая как риски, так и преимущества. Исследователи исследования также изучат оптимальный возраст для начала лечения гидроксимочевиной у детей с SCA.

В этом исследовании будут участвовать дети в возрасте от 2 до 7 лет, которые участвовали в исследовании BABY HUG. Гидроксимочевина не будет предоставляться участникам в рамках этого исследования, но участники могут получать лекарства от своих врачей. Родители участников могут выбрать для своего ребенка участие в этом исследовании одним из двух способов: записавшись либо в группу пассивного наблюдения, либо в группу активного наблюдения. Для участников группы пассивного наблюдения исследователи будут просматривать медицинские записи участников каждые 6 месяцев, в дополнение к просмотру ультразвуковых тестов головного мозга и компьютерной томографии (КТ) или магнитно-резонансной томографии (МРТ), если они завершены. У участников будет собрана кровь и моча на исходном уровне и на 4-м году (или в конце исследования, в зависимости от того, что наступит раньше). Участники группы активного наблюдения будут участвовать в тех же процедурах исследования, что и участники группы пассивного наблюдения. Кроме того, на 2-м году участники этой группы пройдут дополнительный сбор крови и мочи, процедуру сканирования для получения изображений печени и селезенки, исследование почек, нейропсихологическое тестирование и ультразвуковое исследование для оценки размеров печени и селезенки. .

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

163

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Соединенные Штаты, 20060
        • Howard University College of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Соединенные Штаты, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19134
        • Drexel University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Соединенные Штаты, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 2 года до 7 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Дети из первоначального исследования BABY HUG, которые соглашаются участвовать в этом последующем исследовании.

Описание

Критерии включения:

  • Все дети, завершившие не менее 18 месяцев последующих посещений в рамках первоначального исследования BABY HUG.
  • Дети из первоначального исследования BABY HUG, получающие постоянную программу переливания крови или реципиенты трансплантата костного мозга

Критерий исключения:

  • Любой ребенок, не участвовавший в первоначальном исследовании BABY HUG в течение как минимум 18 месяцев.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
Активное сопровождение
Активное последующее наблюдение включало выполнение многих лабораторных тестов и процедур, проведенных в ходе клинических испытаний BABY HUG. Они включали, помимо прочего, серийные лабораторные параметры, которые не были частью рутинной клинической помощи, такие как уровни Hgb F, количество ямчатых клеток, определение телец Хауэлла-Джолли, сканирование печени и селезенки, скорость клубочковой фильтрации диэтилентриаминпентауксусной кислоты (DTPA) ( измерение СКФ, клиренс креатинина, цистатин С, способность к концентрации мочи, транскраниальная допплерография и нейропсихологическое тестирование.
Лекарство: Гидроксимочевина
Родители и врач ребенка могут планировать использовать или не использовать гидроксимочевину.
Пассивное наблюдение
Пассивное наблюдение включало извлечение клинических данных из медицинской карты. Регистрировались результаты физических осмотров и лабораторных анализов, проводимых в рамках рутинной клинической помощи.
Лекарство: Гидроксимочевина
Родители и врач ребенка могут планировать использовать или не использовать гидроксимочевину.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение качественной функции селезенки по сравнению с исходным измерением рандомизированного контрольного испытания - по сравнению между детьми, рандомизированными для получения гидроксимочевины и плацебо
Временное ограничение: 48 месяцев с даты рандомизации
Изменение функции селезенки по сравнению с исходным показателем рандомизированного контрольного исследования было одним из первичных исходов. Изменение функции селезенки (хуже или не хуже) сравнивали между рандомизированными группами лечения (гидроксимочевина и плацебо). Изменение функции селезенки по сравнению с исходным уровнем до 48 месяцев определялось как худшее, если оно менялось от нормального до сниженного или отсутствовало или от сниженного до отсутствующего; и не хуже, если оно менялось с пониженного на пониженное, нормального на нормальное, пониженного на нормальное, отсутствующего на отсутствующее или отсутствующего на пониженное.
48 месяцев с даты рандомизации
Изменение качественной функции селезенки по сравнению с исходным измерением рандомизированного контрольного испытания - по сравнению между детьми, получавшими гидроксимочевину, и детьми, не получавшими гидроксимочевину, во время исследовательского визита
Временное ограничение: 48 месяцев с даты рандомизации
Изменение функции селезенки по сравнению с базовым измерением рандомизированного контрольного исследования было одним из первичных исходов. Изменение функции селезенки (хуже или не хуже) сравнивали между детьми, которые, как известно, принимали гидроксимочевину, и детьми, которые не принимали гидроксимочевину во время лечения. визит. Изменение функции селезенки по сравнению с исходным уровнем до 48 месяцев определялось как худшее, если оно менялось от нормального до сниженного или отсутствовало или от сниженного до отсутствующего; и не хуже, если оно менялось с пониженного на пониженное, нормального на нормальное, пониженного на нормальное, отсутствующего на отсутствующее или отсутствующего на пониженное.
48 месяцев с даты рандомизации
Изменение процентного содержания клеток с ямками по сравнению с исходным показателем рандомизированного контрольного испытания — по сравнению с детьми, рандомизированными для получения гидроксимочевины, по сравнению с плацебо
Временное ограничение: 48 месяцев с даты рандомизации
Изменение процента клеток с ямками по сравнению с исходным показателем рандомизированного контрольного испытания было одним из основных результатов. Изменение процента клеток с ямками сравнивали между рандомизированными группами лечения (гидроксимочевина по сравнению с плацебо).
48 месяцев с даты рандомизации
Изменение процентного содержания клеток с ямками по сравнению с исходным показателем рандомизированного контрольного испытания — по сравнению с детьми, рандомизированными для получения гидроксимочевины, по сравнению с плацебо
Временное ограничение: 72 месяца с даты рандомизации
Изменение процента клеток с ямками по сравнению с исходным показателем рандомизированного контрольного испытания было одним из основных результатов. Изменение процента клеток с ямками сравнивали между рандомизированными группами лечения (гидроксимочевина по сравнению с плацебо).
72 месяца с даты рандомизации
Изменение процентной доли клеток с ямками по сравнению с исходным показателем рандомизированного контрольного испытания — по сравнению между детьми, получавшими гидроксимочевину, и детьми, не получавшими гидроксимочевину, во время исследовательского визита
Временное ограничение: 48 месяцев с даты рандомизации
Изменение процента клеток с ямками по сравнению с исходным показателем рандомизированного контрольного испытания было одним из основных результатов. Изменение процентного содержания клеток с ямками сравнивали между детьми, которые, как известно, принимали гидроксимочевину, и детьми, не получавшими гидроксимочевину на момент посещения.
48 месяцев с даты рандомизации
Изменение процентной доли клеток с ямками по сравнению с исходным показателем рандомизированного контрольного испытания — по сравнению между детьми, получавшими гидроксимочевину, и детьми, не получавшими гидроксимочевину, во время исследовательского визита
Временное ограничение: 72 месяца с даты рандомизации
Изменение процента клеток с ямками по сравнению с исходным показателем рандомизированного контрольного испытания было одним из основных результатов. Изменение процентного содержания клеток с ямками сравнивали между детьми, которые, как известно, принимали гидроксимочевину, и детьми, не получавшими гидроксимочевину на момент посещения.
72 месяца с даты рандомизации
Изменение в тельцах Хауэлла-Джолли (HJB) по сравнению с исходным измерением рандомизированного контрольного испытания - по сравнению между детьми, рандомизированными для получения гидроксимочевины, и плацебо
Временное ограничение: 48 месяцев с даты рандомизации
Изменение тел Хауэлла-Джолли по сравнению с базовым измерением рандомизированного контрольного испытания было одним из основных результатов. Изменения в тельцах Хауэлла-Джолли сравнивали между рандомизированными группами лечения (гидроксимочевина по сравнению с плацебо).
48 месяцев с даты рандомизации
Изменение в тельцах Хауэлла-Джолли (HJB) по сравнению с исходным измерением рандомизированного контрольного испытания - по сравнению между детьми, рандомизированными для получения гидроксимочевины, и плацебо
Временное ограничение: 72 месяца с даты рандомизации
Изменение тел Хауэлла-Джолли по сравнению с базовым измерением рандомизированного контрольного испытания было одним из основных результатов. Изменения в тельцах Хауэлла-Джолли сравнивали между рандомизированными группами лечения (гидроксимочевина по сравнению с плацебо).
72 месяца с даты рандомизации
Изменение в тельцах Хауэлла-Джолли (HJB) по сравнению с исходным измерением рандомизированного контрольного испытания - по сравнению между детьми, принимавшими гидроксимочевину, и детьми, не получавшими гидроксимочевину, во время исследовательского визита
Временное ограничение: 48 месяцев с даты рандомизации
Изменение тел Хауэлла-Джолли по сравнению с исходным показателем рандомизированного контрольного испытания было одним из основных исходов. Изменения в тельцах Хауэлла-Джолли сравнивали между детьми, которые, как известно, принимали гидроксимочевину, и детьми, которые не принимали гидроксимочевину во время визита.
48 месяцев с даты рандомизации
Изменение в телах Хауэлла-Джолли по сравнению с исходным измерением рандомизированного контрольного испытания - по сравнению между детьми, получавшими гидроксимочевину, и детьми, не получавшими гидроксимочевину, во время исследовательского визита
Временное ограничение: 72 месяца с даты рандомизации
Изменение тел Хауэлла-Джолли (HJB) по сравнению с исходным измерением рандомизированного контрольного испытания было одним из основных результатов. Изменения в тельцах Хауэлла-Джолли сравнивали между детьми, которые, как известно, принимали гидроксимочевину, и детьми, которые не принимали гидроксимочевину во время визита.
72 месяца с даты рандомизации

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 сентября 2008 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 декабря 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 декабря 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 апреля 2009 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

27 апреля 2009 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

29 апреля 2009 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

20 августа 2020 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 августа 2020 г.

Последняя проверка

1 июля 2009 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 647
  • N01 HB07160 (NHLBI)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Анемия, серповидноклеточная анемия

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Argentina

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться