鎌状赤血球貧血の小児におけるヒドロキシウレアの長期的影響（BABY HUGフォローアップ研究）
2020年8月10日 更新者：National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)
小児ヒドロキシウレア第Ⅲ相臨床試験（BABY HUG）追跡調査
鎌状赤血球貧血 (SCA) は、臓器の損傷を引き起こす遺伝性の血液疾患です。
BABY HUG 研究では、SCA の子供の臓器損傷を予防するためのヒドロキシ尿素の使用を評価しています。
このフォローアップ研究の目的は、BABY HUG 研究に参加した小児におけるヒドロキシウレアの長期効果を評価することです。
調査の概要
詳細な説明
SCA は、体が異常なヘモグロビンを含む鎌状の赤血球を作る遺伝性の血液疾患です。 鎌状の細胞は、手足や臓器につながる血管の血流を遮断します。 これは、痛み、深刻な感染症、および臓器の損傷を引き起こす可能性があります。 BABY HUG 研究 (NCT00006400) では、薬物ヒドロキシ尿素が SCA の子供の臓器、特に脾臓と腎臓の損傷を防ぐことができるかどうかを調べています。 この研究は、BABY HUG 研究のフォローアップ研究であり、BABY HUG 研究に参加した子供を登録します。 この研究の目的は、リスクと利点の両方を含め、SCA の治療としてヒドロキシ尿素を使用することの長期的な影響を調べることです。 研究者はまた、SCAの小児でヒドロキシ尿素による治療を開始するのに最適な年齢を調査します.
この研究では、BABY HUG 研究に参加した 2 歳から 7 歳までの子供を登録します。 ヒドロキシ尿素は、この研究の一環として参加者に提供されませんが、参加者は自分の医師から薬を受け取ることができます. 参加者の親は、子供がこの研究に参加するために、受動的なフォローアップ グループまたは積極的なフォローアップ グループのいずれかに登録するという 2 つの方法のいずれかを選択できます。 受動的なフォローアップ グループの参加者については、調査研究者は 6 か月ごとに参加者の医療記録を確認し、完了した場合は脳の超音波検査とコンピューター断層撮影 (CT) または磁気共鳴画像 (MRI) スキャンを確認します。 参加者は、ベースラインと4年目（または研究の終わりのいずれか早い方）に血液と尿を採取します。 アクティブフォローアップグループの参加者は、パッシブフォローアップグループの参加者と同じ研究手順に参加します。 さらに、2年目に、このグループの参加者は、追加の血液と尿の採取、肝臓と脾臓の画像を取得するためのスキャン手順、腎臓検査、神経心理学的検査、および肝臓と脾臓のサイズを評価するための超音波画像検査を受けます。 .
研究の種類
観察的
入学 (実際)
163
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama at Birmingham
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20060
- Howard University College of Medicine
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami School of Medicine
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30342
- Emory University School Of Medicine
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Johns Hopkins University School of Medicine
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Michigan
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Detroit、Michigan、アメリカ、48201
- Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
- University of Mississippi Medical Center
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New York
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Brooklyn、New York、アメリカ、11203
- Downstate Medical Center
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North Carolina
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Durham、North Carolina、アメリカ、27710
- Duke University Medical Center
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19134
- Drexel University
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29425
- Medical University of South Carolina
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Tennessee
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Memphis、Tennessee、アメリカ、38105
- St. Jude Children's Research Hospital
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
2年～7年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
このフォローアップ研究への参加に同意した最初の BABY HUG 研究の子供。
説明
包含基準:
- 最初の BABY HUG 研究で、少なくとも 18 か月のフォローアップ訪問を完了したすべての子供
- 慢性輸血プログラムを受けている、または骨髄移植のレシピエントである、最初のBABY HUG研究からの子供
除外基準:
- -最初のBABY HUG研究に少なくとも18か月登録されていない子供
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
|---|---|
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積極的なフォローアップ
積極的なフォローアップには、BABY HUG 臨床試験研究中に行われた多くの実験室試験と手順の実行が含まれていました。
これらには、Hgb F レベル、陥凹細胞数、Howell-Jolly Body 測定、肝臓 - 脾臓スキャン、ジエチレントリアミン五酢酸 (DTPA) 糸球体濾過率など、日常的な臨床ケアの一部ではない一連の検査パラメータが含まれますが、これらに限定されません ( GFR)測定、クレアチニンクリアランス、シスタチンC、尿濃縮能、経頭蓋ドップラー、神経心理学的検査。
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親と子供の医師は、ヒドロキシ尿素を使用するかどうかを計画する場合があります.
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パッシブフォローアップ
受動的なフォローアップには、医療記録からの臨床データの抽出が含まれていました。
定期的な臨床ケアの一環として実施された身体検査と臨床検査の結果が記録されました。
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親と子供の医師は、ヒドロキシ尿素を使用するかどうかを計画する場合があります.
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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無作為化対照試験のベースライン測定からの質的脾臓機能の変化 - ヒドロキシ尿素とプラセボに無作為化された子供の比較
時間枠：無作為化日から48ヶ月
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無作為対照試験のベースライン測定値からの脾臓機能の変化は、主要な結果の1つでした。
脾臓機能の変化 (悪化したものとそうでないもの) を、無作為化された治療群 (ヒドロキシ尿素とプラセボ) 間で比較しました。
ベースラインから 48 か月までの脾臓機能の変化は、正常から低下または消失、または低下から消失に変化した場合に悪化したと定義されました。減少から減少、正常から正常、減少から正常、不在から不在、または不在から減少に変化したとしても、悪化することはありません。
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無作為化日から48ヶ月
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無作為化対照試験のベースライン測定からの質的脾臓機能の変化 - 研究訪問時のヒドロキシウレアとオフヒドロキシウレアの子供の比較
時間枠：無作為化日から48ヶ月
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無作為対照試験のベースライン測定値からの脾臓機能の変化は、主要な結果の 1 つでした。訪問。
ベースラインから 48 か月までの脾臓機能の変化は、正常から低下または消失、または低下から消失に変化した場合に悪化したと定義されました。減少から減少、正常から正常、減少から正常、不在から不在、または不在から減少に変化したとしても、悪化することはありません。
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無作為化日から48ヶ月
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無作為化対照試験のベースライン測定からのピット細胞の割合の変化 - ヒドロキシ尿素とプラセボに無作為化された子供の間で比較
時間枠：無作為化日から48ヶ月
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無作為化対照試験のベースライン測定からのピット細胞のパーセンテージの変化は、主要な結果の1つでした。
無作為化された治療群（ヒドロキシ尿素対プラセボ）間で、陥凹した細胞のパーセンテージの変化を比較した。
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無作為化日から48ヶ月
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無作為化対照試験のベースライン測定からのピット細胞の割合の変化 - ヒドロキシ尿素とプラセボに無作為化された子供の間で比較
時間枠：無作為化日から72ヶ月
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無作為化対照試験のベースライン測定からのピット細胞のパーセンテージの変化は、主要な結果の1つでした。
無作為化された治療群（ヒドロキシ尿素対プラセボ）間で、陥凹した細胞のパーセンテージの変化を比較した。
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無作為化日から72ヶ月
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無作為化対照試験のベースライン測定からのピット細胞の割合の変化 - 研究訪問時のヒドロキシ尿素とオフヒドロキシ尿素の子供の間で比較
時間枠：無作為化日から48ヶ月
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無作為化対照試験のベースライン測定からのピット細胞のパーセンテージの変化は、主要な結果の1つでした。
陥凹した細胞のパーセンテージの変化は、訪問時にヒドロキシ尿素を使用していた子供とヒドロキシ尿素を使用していなかった子供の間で比較されました。
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無作為化日から48ヶ月
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無作為化対照試験のベースライン測定からのピット細胞の割合の変化 - 研究訪問時のヒドロキシ尿素とオフヒドロキシ尿素の子供の間で比較
時間枠：無作為化日から72ヶ月
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無作為化対照試験のベースライン測定からのピット細胞のパーセンテージの変化は、主要な結果の1つでした。
陥凹した細胞のパーセンテージの変化は、訪問時にヒドロキシ尿素を使用していた子供とヒドロキシ尿素を使用していなかった子供の間で比較されました。
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無作為化日から72ヶ月
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無作為対照試験のベースライン測定からのハウエルジョリーボディ（HJB）の変化 - ヒドロキシ尿素とプラセボに無作為化された子供の比較
時間枠：無作為化日から48ヶ月
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無作為化対照試験のベースライン測定値からのハウエル・ジョリー・ボディの変化は、主要な結果の1つでした。
Howell-Jolly Bodies の変化は、無作為化された治療群 (ヒドロキシ尿素 vs プラセボ) 間で比較されました。
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無作為化日から48ヶ月
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無作為対照試験のベースライン測定からのハウエルジョリーボディ（HJB）の変化 - ヒドロキシ尿素とプラセボに無作為化された子供の比較
時間枠：無作為化日から72ヶ月
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無作為化対照試験のベースライン測定値からのハウエル・ジョリー・ボディの変化は、主要な結果の1つでした。
Howell-Jolly Bodies の変化は、無作為化された治療群 (ヒドロキシ尿素 vs プラセボ) 間で比較されました。
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無作為化日から72ヶ月
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無作為化対照試験のベースライン測定からのハウエル・ジョリー・ボディ（HJB）の変化 - 研究訪問時のヒドロキシ尿素とオフの子供の比較
時間枠：無作為化日から48ヶ月
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無作為化対照試験のベースライン測定値からの Howell-Jolly Bodies の変化は、主要な結果の 1 つです。
Howell-Jolly Bodies の変化は、訪問時にヒドロキシ尿素を摂取していた子供とヒドロキシ尿素を摂取していなかった子供の間で比較されました。
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無作為化日から48ヶ月
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無作為化対照試験のベースライン測定によるハウエル・ジョリー・ボディの変化 - 研究訪問時のヒドロキシ尿素と非ヒドロキシ尿素の子供の比較
時間枠：無作為化日から72ヶ月
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無作為化対照試験のベースライン測定値からのハウエル・ジョリー・ボディ (HJB) の変化は、主要な結果の 1 つでした。
Howell-Jolly Bodies の変化は、訪問時にヒドロキシ尿素を摂取していた子供とヒドロキシ尿素を摂取していなかった子供の間で比較されました。
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無作為化日から72ヶ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2008年9月1日
一次修了 (実際)
2011年12月1日
研究の完了 (実際)
2011年12月1日
試験登録日
最初に提出
2009年4月27日
QC基準を満たした最初の提出物
2009年4月27日
最初の投稿 (見積もり)
2009年4月29日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年8月20日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年8月10日
最終確認日
2009年7月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
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