Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtede virkninger af hydroxyurea hos børn med seglcelleanæmi (BABY HUG-opfølgningsundersøgelsen)

10. august 2020 opdateret af: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Pædiatrisk Hydroxyurea fase III klinisk forsøg (BABY HUG) Opfølgningsundersøgelse

Seglcelleanæmi (SCA) er en arvelig blodsygdom, der kan forårsage organskader. BABY HUG-undersøgelsen evaluerer brugen af ​​medicinen hydroxyurea til at forebygge organskader hos børn med SCA. Formålet med dette opfølgende studie er at evaluere langtidseffekterne af hydroxyurinstof hos børn, der har deltaget i BABY HUG-studiet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

SCA er en arvelig blodsygdom, hvor kroppen laver seglformede røde blodlegemer, der indeholder unormalt hæmoglobin. De seglceller blokerer blodgennemstrømningen i de kar, der fører til lemmer og organer. Dette kan forårsage smerte, alvorlige infektioner og organskader. BABY HUG-studiet (NCT00006400) undersøger, om medicinen hydroxyurea kan forebygge organskader, især i milten og nyrerne, hos børn med SCA. Denne undersøgelse er en opfølgende undersøgelse til BABY HUG-undersøgelsen og vil optage børn, der har deltaget i BABY HUG-undersøgelsen. Formålet med denne undersøgelse er at undersøge de langsigtede virkninger af at bruge hydroxyurinstof som behandling for SCA, herunder både risici og fordele. Undersøgelsesforskere vil også undersøge den optimale alder til at begynde behandling med hydroxyurinstof hos børn med SCA.

Denne undersøgelse vil inkludere børn mellem 2 og 7 år, som deltog i BABY HUG-undersøgelsen. Hydroxyurea vil ikke blive givet til deltagerne som en del af denne undersøgelse, men deltagerne kan modtage medicinen fra deres egne læger. Forældre til deltagere kan vælge, at deres barn skal deltage i denne undersøgelse på en af ​​to måder - ved at tilmelde sig enten en passiv opfølgningsgruppe eller en aktiv opfølgningsgruppe. For deltagere i den passive opfølgningsgruppe vil undersøgelsesforskere gennemgå deltagernes lægejournaler hver 6. måned, ud over at gennemgå hjerneultralydsundersøgelser og computertomografi (CT) eller magnetisk resonansbilleddannelse (MRI), hvis de er gennemført. Deltagerne vil have en blod- og urinopsamling ved baseline og år 4 (eller i slutningen af ​​undersøgelsen, alt efter hvad der kommer først). Deltagere i den aktive følgegruppe vil deltage i de samme undersøgelsesprocedurer som deltagere i den passive følgegruppe. Derudover vil deltagere i denne gruppe på 2. år gennemgå en ekstra blod- og urinopsamling, en scanningsprocedure for at få billeder af lever og milt, en nyretest, neuropsykologisk test og en ultralydsbilleddiagnostisk test for at evaluere lever- og miltstørrelse .

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

163

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Forenede Stater, 20060
        • Howard University College of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami School Of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Forenede Stater, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19134
        • Drexel University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Forenede Stater, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 7 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Børn fra den indledende BABY HUG-undersøgelse, der accepterer at deltage i denne opfølgende undersøgelse.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Alle børn, der gennemførte mindst 18 måneders opfølgningsbesøg i den indledende BABY KRAM-undersøgelse
  • Børn fra den indledende BABY HUG-undersøgelse, som er på et kronisk transfusionsprogram, eller som er modtagere af en knoglemarvstransplantation

Ekskluderingskriterier:

  • Ethvert barn, der ikke var tilmeldt den indledende BABY KRAM-undersøgelse i mindst 18 måneder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Aktiv opfølgning
En aktiv opfølgning involverede udførelsen af ​​mange af de laboratorietests og -procedurer, der blev udført under BABY HUG kliniske forsøg. Disse omfattede, men ikke begrænset til, serielle laboratorieparametre, der ikke var en del af rutinemæssig klinisk behandling, såsom Hgb F-niveauer, pitted cell count, Howell-Jolly Body-bestemmelse, en lever-milt-scanning, diethylentriaminpentaeddikesyre (DTPA) glomerulær filtrationshastighed ( GFR) måling, kreatininclearance, Cystatin C, urinkoncentrationsevne, transkraniel Doppler og neuropsykologisk test.
Medicin: Hydroxyurinstof
Forældre og barnets læge kan planlægge at bruge eller ikke at bruge hydroxyurinstof.
Passiv opfølgning
En passiv opfølgning involverede abstraktion af kliniske data fra journalen. Resultater af fysiske undersøgelser og laboratorietest udført som en del af rutinemæssig klinisk pleje blev registreret.
Medicin: Hydroxyurinstof
Forældre og barnets læge kan planlægge at bruge eller ikke at bruge hydroxyurinstof.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i kvalitativ miltfunktion fra randomiseret kontrolforsøgs baselinemåling - sammenlignet mellem børn randomiseret til hydroxyurinstof vs. placebo
Tidsramme: 48 måneder fra datoen for randomisering
Ændringen i miltfunktionen fra den randomiserede kontrolundersøgelses baselinemåling var et af de primære resultater. Ændringen i miltfunktionen (værre vs ikke-værre) blev sammenlignet mellem de randomiserede behandlingsgrupper (hydroxyurinstof vs. placebo). Ændringen i miltfunktionen fra baseline til 48 måneder blev defineret som værre, hvis den ændrede sig fra normal til nedsat eller fraværende eller faldende til fraværende; og ikke værre, hvis den ændrede sig fra nedsat til nedsat, normal til normal, nedsat til normal, fraværende til fraværende eller fraværende til nedsat.
48 måneder fra datoen for randomisering
Ændring i kvalitativ miltfunktion fra randomiseret kontrolforsøgs baselinemåling - sammenlignet mellem børn på Hydroxyurea vs Off Hydroxyurea ved studiebesøg
Tidsramme: 48 måneder fra datoen for randomisering
Ændringen i miltfunktionen fra den randomiserede kontrolundersøgelses baseline-måling var et af de primære resultater. Ændringen i miltfunktionen (værre vs ikke-værre) blev sammenlignet mellem børn, der var kendt for at være på hydroxyurinstof vs. uden hydroxyurinstof på tidspunktet for besøget. Ændringen i miltfunktionen fra baseline til 48 måneder blev defineret som værre, hvis den ændrede sig fra normal til nedsat eller fraværende eller faldende til fraværende; og ikke værre, hvis den ændrede sig fra nedsat til nedsat, normal til normal, nedsat til normal, fraværende til fraværende eller fraværende til nedsat.
48 måneder fra datoen for randomisering
Ændring i procentdelen af ​​udhulede celler fra randomiseret kontrolundersøgelses baselinemåling - sammenlignet mellem børn randomiseret til hydroxyurea vs. placebo
Tidsramme: 48 måneder fra datoen for randomisering
Ændringen i procentdelen af ​​hulceller fra randomiseret kontrolforsøgs baselinemåling var et af de primære resultater. Ændringen i procentdelen af ​​udhulede celler blev sammenlignet mellem de randomiserede behandlingsgrupper (hydroxyurinstof vs placebo).
48 måneder fra datoen for randomisering
Ændring i procentdelen af ​​udhulede celler fra randomiseret kontrolundersøgelses baselinemåling - sammenlignet mellem børn randomiseret til hydroxyurea vs. placebo
Tidsramme: 72 måneder fra datoen for randomisering
Ændringen i procentdelen af ​​hulceller fra randomiseret kontrolforsøgs baselinemåling var et af de primære resultater. Ændringen i procentdelen af ​​udhulede celler blev sammenlignet mellem de randomiserede behandlingsgrupper (hydroxyurinstof vs placebo).
72 måneder fra datoen for randomisering
Ændring i procentdelen af ​​udhulede celler fra randomiseret kontrolforsøgs baselinemåling - sammenlignet mellem børn på Hydroxyurea vs Off Hydroxyurea ved studiebesøg
Tidsramme: 48 måneder fra datoen for randomisering
Ændringen i procentdelen af ​​hulceller fra den randomiserede kontrolundersøgelses baselinemåling var et af de primære resultater. Ændringen i procentdelen af ​​udhulede celler blev sammenlignet mellem børn, som var kendt for at være på hydroxyurinstof, og ikke hydroxyurinstof på tidspunktet for besøget.
48 måneder fra datoen for randomisering
Ændring i procentdelen af ​​udhulede celler fra randomiseret kontrolforsøgs baselinemåling - sammenlignet mellem børn på Hydroxyurea vs Off Hydroxyurea ved studiebesøg
Tidsramme: 72 måneder fra datoen for randomisering
Ændringen i procentdelen af ​​hulceller fra den randomiserede kontrolundersøgelses baselinemåling var et af de primære resultater. Ændringen i procentdelen af ​​udhulede celler blev sammenlignet mellem børn, som var kendt for at være på hydroxyurinstof, og ikke hydroxyurinstof på tidspunktet for besøget.
72 måneder fra datoen for randomisering
Ændring i Howell-Jolly Bodies (HJB) fra randomiseret kontrolundersøgelses baselinemåling - sammenlignet mellem børn randomiseret til Hydroxyurea vs. Placebo
Tidsramme: 48 måneder fra datoen for randomisering
Ændringen i Howell-Jolly Bodies fra randomiseret kontrolundersøgelses baselinemåling var et af de primære resultater. Ændringen i Howell-Jolly Bodies blev sammenlignet mellem de randomiserede behandlingsgrupper (hydroxyurinstof vs. placebo).
48 måneder fra datoen for randomisering
Ændring i Howell-Jolly Bodies (HJB) fra randomiseret kontrolundersøgelses baselinemåling - sammenlignet mellem børn randomiseret til Hydroxyurea vs. Placebo
Tidsramme: 72 måneder fra datoen for randomisering
Ændringen i Howell-Jolly Bodies fra randomiseret kontrolundersøgelses baselinemåling var et af de primære resultater. Ændringen i Howell-Jolly Bodies blev sammenlignet mellem de randomiserede behandlingsgrupper (hydroxyurinstof vs. placebo).
72 måneder fra datoen for randomisering
Ændring i Howell-Jolly Bodies (HJB) fra randomiseret kontrolforsøgs baselinemåling - sammenlignet mellem børn på Hydroxyurea vs Off Hydroxyurea ved studiebesøg
Tidsramme: 48 måneder fra datoen for randomisering
Ændringen i Howell-Jolly Bodies fra den randomiserede kontrolundersøgelses baselinemåling var et af de primære resultater. Ændringen i Howell-Jolly Bodies blev sammenlignet mellem børn, der var kendt for at være på hydroxyurinstof, og ikke hydroxyurinstof på tidspunktet for besøget.
48 måneder fra datoen for randomisering
Ændring i Howell-Jolly-kroppe fra randomiseret kontrolforsøgs baselinemåling - sammenlignet mellem børn på Hydroxyurea vs Off Hydroxyurea ved studiebesøg
Tidsramme: 72 måneder fra datoen for randomisering
Ændringen i Howell-Jolly Bodies (HJB) fra den randomiserede kontrolundersøgelses baselinemåling var et af de primære resultater. Ændringen i Howell-Jolly Bodies blev sammenlignet mellem børn, der var kendt for at være på hydroxyurinstof, og ikke hydroxyurinstof på tidspunktet for besøget.
72 måneder fra datoen for randomisering

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. september 2008

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. december 2011

Studieafslutning (Faktiske)

1. december 2011

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

27. april 2009

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

27. april 2009

Først opslået (Skøn)

29. april 2009

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

20. august 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. august 2020

Sidst verificeret

1. juli 2009

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 647
  • N01 HB07160 (NHLBI)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Anæmi, seglcelle

Kliniske forsøg med Hydroxyurinstof

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner