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Effetti a lungo termine dell'idrossiurea nei bambini con anemia falciforme (lo studio di follow-up BABY HUG)

10 agosto 2020 aggiornato da: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Studio clinico di fase III sull'idrossiurea pediatrica (BABY HUG) Studio di follow-up

L'anemia falciforme (SCA) è una malattia ereditaria del sangue che può causare danni agli organi. Lo studio BABY HUG sta valutando l'uso del farmaco idrossiurea nella prevenzione del danno d'organo nei bambini con SCA. Lo scopo di questo studio di follow-up è valutare gli effetti a lungo termine dell'idrossiurea nei bambini che hanno partecipato allo studio BABY HUG.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

L'SCA è una malattia ereditaria del sangue in cui il corpo produce globuli rossi a forma di falce che contengono emoglobina anomala. Le cellule falciformi bloccano il flusso sanguigno nei vasi che portano agli arti e agli organi. Ciò può causare dolore, infezioni gravi e danni agli organi. Lo studio BABY HUG (NCT00006400) sta esaminando se il farmaco idrossiurea può prevenire danni agli organi, specialmente alla milza e ai reni, nei bambini con SCA. Questo studio è uno studio di follow-up dello studio BABY HUG e arruolerà i bambini che hanno partecipato allo studio BABY HUG. Lo scopo di questo studio è esaminare gli effetti a lungo termine dell'utilizzo dell'idrossiurea come trattamento per l'SCA, inclusi sia i rischi che i benefici. I ricercatori dello studio studieranno anche l'età ottimale per iniziare il trattamento con idrossiurea nei bambini con SCA.

Questo studio arruolerà bambini di età compresa tra 2 e 7 anni che hanno partecipato allo studio BABY HUG. L'idrossiurea non verrà fornita ai partecipanti come parte di questo studio, ma i partecipanti possono ricevere il farmaco dai propri medici. I genitori dei partecipanti possono scegliere che il loro bambino partecipi a questo studio in uno dei due modi: iscrivendosi a un gruppo di follow-up passivo o a un gruppo di follow-up attivo. Per i partecipanti al gruppo di follow-up passivo, i ricercatori dello studio esamineranno le cartelle cliniche dei partecipanti ogni 6 mesi, oltre a rivedere i test ecografici cerebrali e le scansioni di tomografia computerizzata (TC) o risonanza magnetica (MRI), se completate. I partecipanti riceveranno una raccolta di sangue e urina al basale e all'anno 4 (o alla fine dello studio, a seconda di quale evento si verifichi per primo). I partecipanti al gruppo di follow-up attivo prenderanno parte alle stesse procedure di studio dei partecipanti al gruppo di follow-up passivo. Inoltre, all'anno 2, i partecipanti a questo gruppo saranno sottoposti a un'ulteriore raccolta di sangue e urina, una procedura di scansione per ottenere immagini del fegato e della milza, un test renale, test neuropsicologici e un test di imaging ecografico per valutare le dimensioni del fegato e della milza .

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

163

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20060
        • Howard University College of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami School of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Johns Hopkins University School Of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stati Uniti, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19134
        • Drexel University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 7 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Bambini dello studio iniziale BABY HUG che accettano di partecipare a questo studio di follow-up.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Tutti i bambini che hanno completato almeno 18 mesi di visite di follow-up nello studio iniziale BABY HUG
  • Bambini dello studio iniziale BABY HUG che seguono un programma trasfusionale cronico o che sono destinatari di un trapianto di midollo osseo

Criteri di esclusione:

  • Qualsiasi bambino che non è stato arruolato nello studio iniziale BABY HUG per almeno 18 mesi

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Seguito attivo
Un follow-up attivo ha comportato l'esecuzione di molti dei test e delle procedure di laboratorio eseguiti durante lo studio di sperimentazione clinica BABY HUG. Questi includevano, ma non si limitavano a, parametri di laboratorio seriali che non facevano parte delle cure cliniche di routine come i livelli di Hgb F, il conteggio delle cellule snocciolate, la determinazione del corpo Howell-Jolly, una scansione del fegato-milza, la velocità di filtrazione glomerulare dell'acido dietilentriamminopentaacetico (DTPA). GFR), clearance della creatinina, cistatina C, capacità di concentrazione delle urine, Doppler transcranico e test neuropsicologici.
Droga: Idrossiurea
I genitori e il medico del bambino possono pianificare l'uso o meno dell'idrossiurea.
Seguito passivo
Un follow-up passivo prevedeva l'estrazione dei dati clinici dalla cartella clinica. Sono stati registrati i risultati degli esami fisici e dei test di laboratorio eseguiti come parte delle cure cliniche di routine.
Droga: Idrossiurea
I genitori e il medico del bambino possono pianificare l'uso o meno dell'idrossiurea.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione della funzione qualitativa della milza rispetto alla misurazione basale dello studio di controllo randomizzato - Confronto tra bambini randomizzati a idrossiurea vs placebo
Lasso di tempo: 48 mesi dalla data di randomizzazione
Il cambiamento nella funzione splenica rispetto alla misurazione basale dello studio di controllo randomizzato è stato uno degli esiti primari. La variazione della funzione splenica (peggiore vs non peggiore) è stata confrontata tra i gruppi di trattamento randomizzati (idrossiurea vs placebo). La variazione della funzione splenica dal basale a 48 mesi è stata definita come peggiore se passava da normale a diminuita o assente, o da ridotta ad assente; e non peggio se passava da diminuito a diminuito, da normale a normale, da diminuito a normale, da assente ad assente o da assente a diminuito.
48 mesi dalla data di randomizzazione
Variazione della funzione qualitativa della milza rispetto alla misurazione al basale dello studio di controllo randomizzato - Confronto tra bambini trattati con idrossiurea e non idrossiurea alla visita di studio
Lasso di tempo: 48 mesi dalla data di randomizzazione
La variazione della funzione splenica rispetto alla misurazione basale dello studio di controllo randomizzato è stata uno degli esiti primari. la visita. La variazione della funzione splenica dal basale a 48 mesi è stata definita come peggiore se passava da normale a diminuita o assente, o da ridotta ad assente; e non peggio se passava da diminuito a diminuito, da normale a normale, da diminuito a normale, da assente ad assente o da assente a diminuito.
48 mesi dalla data di randomizzazione
Variazione della percentuale di cellule snocciolate rispetto alla misurazione basale dello studio di controllo randomizzato - Confronto tra bambini randomizzati a idrossiurea vs placebo
Lasso di tempo: 48 mesi dalla data di randomizzazione
La variazione della percentuale di cellule snocciolate rispetto alla misurazione al basale dello studio di controllo randomizzato è stata uno degli esiti primari. La variazione della percentuale di cellule snocciolate è stata confrontata tra i gruppi di trattamento randomizzati (idrossiurea vs placebo).
48 mesi dalla data di randomizzazione
Variazione della percentuale di cellule snocciolate rispetto alla misurazione basale dello studio di controllo randomizzato - Confronto tra bambini randomizzati a idrossiurea vs placebo
Lasso di tempo: 72 mesi dalla data di randomizzazione
La variazione della percentuale di cellule snocciolate rispetto alla misurazione al basale dello studio di controllo randomizzato è stata uno degli esiti primari. La variazione della percentuale di cellule snocciolate è stata confrontata tra i gruppi di trattamento randomizzati (idrossiurea vs placebo).
72 mesi dalla data di randomizzazione
Variazione della percentuale di cellule snocciolate rispetto alla misurazione al basale dello studio di controllo randomizzato - Confronto tra bambini trattati con idrossiurea rispetto a quelli non idrossiurea alla visita di studio
Lasso di tempo: 48 mesi dalla data di randomizzazione
La variazione della percentuale di cellule snocciolate rispetto alla misurazione al basale dello studio di controllo randomizzato è stata uno degli esiti primari. Il cambiamento nella percentuale di cellule snocciolate è stato confrontato tra i bambini che erano noti per essere in idrossiurea vs. non idrossiurea al momento della visita.
48 mesi dalla data di randomizzazione
Variazione della percentuale di cellule snocciolate rispetto alla misurazione al basale dello studio di controllo randomizzato - Confronto tra bambini trattati con idrossiurea rispetto a quelli non idrossiurea alla visita di studio
Lasso di tempo: 72 mesi dalla data di randomizzazione
La variazione della percentuale di cellule snocciolate rispetto alla misurazione al basale dello studio di controllo randomizzato è stata uno degli esiti primari. Il cambiamento nella percentuale di cellule snocciolate è stato confrontato tra i bambini che erano noti per essere in idrossiurea vs. non idrossiurea al momento della visita.
72 mesi dalla data di randomizzazione
Variazione dei corpi Howell-Jolly (HJB) rispetto alla misurazione basale dello studio di controllo randomizzato - Confronto tra bambini randomizzati a idrossiurea vs placebo
Lasso di tempo: 48 mesi dalla data di randomizzazione
Il cambiamento di Howell-Jolly Bodies rispetto alla misurazione basale dello studio di controllo randomizzato è stato uno degli esiti primari. La variazione di Howell-Jolly Bodies è stata confrontata tra i gruppi di trattamento randomizzati (idrossiurea vs placebo).
48 mesi dalla data di randomizzazione
Variazione dei corpi Howell-Jolly (HJB) rispetto alla misurazione basale dello studio di controllo randomizzato - Confronto tra bambini randomizzati a idrossiurea vs placebo
Lasso di tempo: 72 mesi dalla data di randomizzazione
Il cambiamento di Howell-Jolly Bodies rispetto alla misurazione basale dello studio di controllo randomizzato è stato uno degli esiti primari. La variazione di Howell-Jolly Bodies è stata confrontata tra i gruppi di trattamento randomizzati (idrossiurea vs placebo).
72 mesi dalla data di randomizzazione
Variazione dei corpi Howell-Jolly (HJB) rispetto alla misurazione al basale dello studio di controllo randomizzato - Confronto tra bambini trattati con idrossiurea rispetto a quelli non idrossiurea alla visita di studio
Lasso di tempo: 48 mesi dalla data di randomizzazione
La variazione di Howell-Jolly Bodies rispetto alla misurazione basale dello studio di controllo randomizzato è stata uno degli esiti primari. La variazione di Howell-Jolly Bodies è stata confrontata tra i bambini che erano noti per essere in idrossiurea vs. non idrossiurea al momento della visita.
48 mesi dalla data di randomizzazione
Variazione dei corpi Howell-Jolly rispetto alla misurazione al basale dello studio di controllo randomizzato - Confronto tra bambini trattati con idrossiurea e senza idrossiurea alla visita di studio
Lasso di tempo: 72 mesi dalla data di randomizzazione
Il cambiamento di Howell-Jolly Bodies (HJB) rispetto alla misurazione basale dello studio di controllo randomizzato è stato uno degli esiti primari. La variazione di Howell-Jolly Bodies è stata confrontata tra i bambini che erano noti per essere in idrossiurea vs. non idrossiurea al momento della visita.
72 mesi dalla data di randomizzazione

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 settembre 2008

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2011

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2011

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

27 aprile 2009

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 aprile 2009

Primo Inserito (Stima)

29 aprile 2009

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 agosto 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 agosto 2020

Ultimo verificato

1 luglio 2009

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 647
  • N01 HB07160 (NHLBI)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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