Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe skutki stosowania hydroksymocznika u dzieci z anemią sierpowatokrwinkową (badanie uzupełniające BABY HUG)

10 sierpnia 2020 zaktualizowane przez: National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Badanie uzupełniające III fazy badania klinicznego pediatrycznej hydroksymocznika (BABY HUG).

Anemia sierpowata (SCA) jest dziedziczną chorobą krwi, która może powodować uszkodzenie narządów. Badanie BABY HUG ocenia zastosowanie leku hydroksymocznika w zapobieganiu uszkodzeniom narządów u dzieci z NZK. Celem tego badania uzupełniającego jest ocena długoterminowego wpływu hydroksymocznika na dzieci, które wzięły udział w badaniu BABY HUG.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

SCA jest dziedzicznym zaburzeniem krwi, w którym organizm wytwarza sierpowate krwinki czerwone zawierające nieprawidłową hemoglobinę. Sierpowate komórki blokują przepływ krwi w naczyniach, które prowadzą do kończyn i narządów. Może to powodować ból, poważne infekcje i uszkodzenie narządów. Badanie BABY HUG (NCT00006400) sprawdza, czy lek hydroksymocznik może zapobiegać uszkodzeniom narządów, zwłaszcza śledziony i nerek, u dzieci z NZK. To badanie jest kontynuacją badania BABY HUG i obejmie dzieci, które wzięły udział w badaniu BABY HUG. Celem tego badania jest zbadanie długoterminowych skutków stosowania hydroksymocznika w leczeniu NZK, w tym zarówno ryzyka, jak i korzyści. Badacze zbadają również optymalny wiek do rozpoczęcia leczenia hydroksymocznikiem u dzieci z NZK.

Do tego badania zostaną włączone dzieci w wieku od 2 do 7 lat, które wzięły udział w badaniu BABY HUG. Hydroksymocznik nie będzie dostarczany uczestnikom w ramach tego badania, ale uczestnicy mogą otrzymywać leki od swoich własnych lekarzy. Rodzice uczestników mogą zdecydować, czy ich dziecko weźmie udział w tym badaniu na jeden z dwóch sposobów — zapisując się do biernej grupy kontrolnej lub aktywnej grupy kontrolnej. W przypadku uczestników pasywnej grupy kontrolnej badacze będą przeglądać dokumentację medyczną uczestników co 6 miesięcy, oprócz przeglądu badań ultrasonograficznych mózgu i tomografii komputerowej (CT) lub rezonansu magnetycznego (MRI), jeśli zostały zakończone. Uczestnicy będą mieli pobieraną krew i mocz na początku badania iw 4. roku (lub na koniec badania, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej). Uczestnicy aktywnej grupy kontrolnej wezmą udział w tych samych procedurach badawczych, co uczestnicy pasywnej grupy kontrolnej. Ponadto na drugim roku uczestnicy z tej grupy zostaną poddani dodatkowemu pobraniu krwi i moczu, procedurze skanowania w celu uzyskania obrazów wątroby i śledziony, badaniu nerek, testom neuropsychologicznym oraz badaniu obrazowemu ultrasonograficznemu w celu oceny wielkości wątroby i śledziony .

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

163

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama at Birmingham
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20060
        • Howard University College of Medicine
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami School Of Medicine
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30342
        • Emory University School of Medicine
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Johns Hopkins University School of Medicine
    • Michigan
      • Detroit, Michigan, Stany Zjednoczone, 48201
        • Children's Hospital of Michigan/Wayne State University
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi Medical Center
    • New York
      • Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11203
        • Downstate Medical Center
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke University Medical Center
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19134
        • Drexel University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
        • St. Jude Children's Research Hospital
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • University of Texas Southwestern Medical Center at Dallas

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 7 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Dzieci z początkowego badania BABY HUG, które wyrażą zgodę na udział w tym badaniu uzupełniającym.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wszystkie dzieci, które odbyły co najmniej 18-miesięczne wizyty kontrolne w ramach wstępnego badania BABY HUG
  • Dzieci z początkowego badania BABY HUG, które są objęte programem przewlekłych transfuzji lub są biorcami przeszczepu szpiku kostnego

Kryteria wyłączenia:

  • Każde dziecko, które nie zostało włączone do wstępnego badania BABY HUG przez co najmniej 18 miesięcy

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Aktywne śledzenie
Aktywna obserwacja obejmowała wykonanie wielu testów laboratoryjnych i procedur przeprowadzonych podczas badań klinicznych BABY HUG. Obejmowały one między innymi seryjne parametry laboratoryjne, które nie były częścią rutynowej opieki klinicznej, takie jak poziomy Hgb F, liczba komórek jamistych, oznaczenie ciała Howell-Jolly, skan wątroby i śledziony, wskaźnik przesączania kłębuszkowego kwasu dietylenotriaminopentaoctowego (DTPA) ( GFR), klirens kreatyniny, cystatyna C, zdolność koncentracji moczu, przezczaszkowe badanie dopplerowskie i testy neuropsychologiczne.
Lek: Hydroksymocznik
Rodzice i lekarz dziecka mogą planować stosowanie lub nie stosowanie hydroksymocznika.
Śledzenie pasywne
Pasywna obserwacja obejmowała abstrakcję danych klinicznych z dokumentacji medycznej. Rejestrowano wyniki badań fizykalnych i laboratoryjnych wykonywanych w ramach rutynowej opieki klinicznej.
Lek: Hydroksymocznik
Rodzice i lekarz dziecka mogą planować stosowanie lub nie stosowanie hydroksymocznika.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana jakościowej czynności śledziony w porównaniu z pomiarem wyjściowym w randomizowanej próbie kontrolnej — porównanie między dziećmi zrandomizowanymi do grup otrzymujących hydroksymocznik i placebo
Ramy czasowe: 48 miesięcy od daty randomizacji
Zmiana funkcji śledziony w porównaniu z pomiarem wyjściowym w randomizowanej próbie kontrolnej była jednym z głównych wyników. Zmianę funkcji śledziony (gorsza vs niegorsza) porównano między randomizowanymi grupami terapeutycznymi (hydroksymocznik vs placebo). Zmiana funkcji śledziony od wartości początkowej do 48 miesięcy została zdefiniowana jako gorsza, jeśli zmieniła się z normalnej na zmniejszoną lub nieobecną lub zmniejszoną na nieobecną; i nie gorzej, jeśli zmienił się ze zmniejszonego na zmniejszony, normalny na normalny, zmniejszony na normalny, nieobecny na nieobecny lub nieobecny na zmniejszony.
48 miesięcy od daty randomizacji
Zmiana jakościowej czynności śledziony w pomiarze linii bazowej z randomizowanej próby kontrolnej — porównanie między dziećmi przyjmującymi hydroksymocznik a nie hydroksymocznikiem podczas wizyty studyjnej
Ramy czasowe: 48 miesięcy od daty randomizacji
Jednym z głównych wyników była zmiana funkcji śledziony w porównaniu z pomiarem wyjściowym w randomizowanym badaniu kontrolnym. Zmiany w czynności śledziony (gorsza vs niegorsza) porównano między dziećmi, o których wiadomo, że przyjmowały hydroksymocznik i nie przyjmowały hydroksymocznika w czasie Wizyta. Zmiana funkcji śledziony od wartości początkowej do 48 miesięcy została zdefiniowana jako gorsza, jeśli zmieniła się z normalnej na zmniejszoną lub nieobecną lub zmniejszoną na nieobecną; i nie gorzej, jeśli zmienił się ze zmniejszonego na zmniejszony, normalny na normalny, zmniejszony na normalny, nieobecny na nieobecny lub nieobecny na zmniejszony.
48 miesięcy od daty randomizacji
Zmiana odsetka komórek z pestkami w pomiarze wyjściowym w randomizowanej próbie kontrolnej — porównanie między dziećmi zrandomizowanymi do grup otrzymujących hydroksymocznik i placebo
Ramy czasowe: 48 miesięcy od daty randomizacji
Zmiana odsetka komórek z pestkami z randomizowanego badania kontrolnego była jednym z głównych wyników. Zmianę odsetka komórek z pestkami porównano między randomizowanymi grupami leczenia (hydroksymocznik vs placebo).
48 miesięcy od daty randomizacji
Zmiana odsetka komórek z pestkami w pomiarze wyjściowym w randomizowanej próbie kontrolnej — porównanie między dziećmi zrandomizowanymi do grup otrzymujących hydroksymocznik i placebo
Ramy czasowe: 72 miesiące od daty randomizacji
Zmiana odsetka komórek z pestkami z randomizowanego badania kontrolnego była jednym z głównych wyników. Zmianę odsetka komórek z pestkami porównano między randomizowanymi grupami leczenia (hydroksymocznik vs placebo).
72 miesiące od daty randomizacji
Zmiana odsetka komórek drylowanych w pomiarze wyjściowym z randomizowanej próby kontrolnej — porównanie między dziećmi przyjmującymi hydroksymocznik i niestosującymi hydroksymocznika podczas wizyty studyjnej
Ramy czasowe: 48 miesięcy od daty randomizacji
Zmiana odsetka komórek z pestkami w porównaniu z pomiarem wyjściowym z randomizowanej próby kontrolnej była jednym z głównych wyników. Zmianę odsetka komórek jamistych porównano między dziećmi, o których wiadomo, że przyjmowały hydroksymocznik i nie przyjmowały hydroksymocznika w czasie wizyty.
48 miesięcy od daty randomizacji
Zmiana odsetka komórek drylowanych w pomiarze wyjściowym z randomizowanej próby kontrolnej — porównanie między dziećmi przyjmującymi hydroksymocznik i niestosującymi hydroksymocznika podczas wizyty studyjnej
Ramy czasowe: 72 miesiące od daty randomizacji
Zmiana odsetka komórek z pestkami w porównaniu z pomiarem wyjściowym z randomizowanej próby kontrolnej była jednym z głównych wyników. Zmianę odsetka komórek jamistych porównano między dziećmi, o których wiadomo, że przyjmowały hydroksymocznik i nie przyjmowały hydroksymocznika w czasie wizyty.
72 miesiące od daty randomizacji
Zmiana w ciałach Howella-Jolly'ego (HJB) w porównaniu z pomiarem wyjściowym w randomizowanej próbie kontrolnej — porównanie między dziećmi zrandomizowanymi do grup otrzymujących hydroksymocznik i placebo
Ramy czasowe: 48 miesięcy od daty randomizacji
Zmiana w ciałach Howell-Jolly w porównaniu z pomiarem wyjściowym w randomizowanej próbie kontrolnej była jednym z głównych wyników. Zmianę ciałek Howell-Jolly porównano między randomizowanymi grupami terapeutycznymi (hydroksymocznik vs placebo).
48 miesięcy od daty randomizacji
Zmiana w ciałach Howella-Jolly'ego (HJB) w porównaniu z pomiarem wyjściowym w randomizowanej próbie kontrolnej — porównanie między dziećmi zrandomizowanymi do grup otrzymujących hydroksymocznik i placebo
Ramy czasowe: 72 miesiące od daty randomizacji
Zmiana w ciałach Howell-Jolly w porównaniu z pomiarem wyjściowym w randomizowanej próbie kontrolnej była jednym z głównych wyników. Zmianę ciałek Howell-Jolly porównano między randomizowanymi grupami terapeutycznymi (hydroksymocznik vs placebo).
72 miesiące od daty randomizacji
Zmiana w ciałach Howella-Jolly'ego (HJB) w pomiarach wyjściowych z randomizowanej próby kontrolnej — porównanie między dziećmi przyjmującymi hydroksymocznik a nie hydroksymocznikiem podczas wizyty studyjnej
Ramy czasowe: 48 miesięcy od daty randomizacji
Zmiana w ciałach Howell-Jolly w porównaniu z pomiarem wyjściowym w randomizowanej próbie kontrolnej była jednym z głównych wyników. Porównano zmianę w ciałach Howell-Jolly między dziećmi, o których wiadomo, że przyjmowały hydroksymocznik i nie przyjmowały hydroksymocznika w czasie wizyty.
48 miesięcy od daty randomizacji
Zmiana w ciałach Howell-Jolly na podstawie pomiaru linii bazowej w randomizowanej próbie kontrolnej — porównanie między dziećmi przyjmującymi hydroksymocznik a nie hydroksymocznikiem podczas wizyty studyjnej
Ramy czasowe: 72 miesiące od daty randomizacji
Zmiana w ciałach Howell-Jolly (HJB) w porównaniu z pomiarem wyjściowym w randomizowanej próbie kontrolnej była jednym z głównych wyników. Porównano zmianę w ciałach Howell-Jolly między dziećmi, o których wiadomo, że przyjmowały hydroksymocznik i nie przyjmowały hydroksymocznika w czasie wizyty.
72 miesiące od daty randomizacji

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

National Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 września 2008

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 grudnia 2011

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 grudnia 2011

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

27 kwietnia 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

27 kwietnia 2009

Pierwszy wysłany (Oszacować)

29 kwietnia 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 sierpnia 2020

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 sierpnia 2020

Ostatnia weryfikacja

1 lipca 2009

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 647
  • N01 HB07160 (NHLBI)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Anemia, sierpowata komórka

Badania kliniczne na Hydroksymocznik

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in South Korea

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj